热点聚焦
2025 年 1 月 14 日，Sonia Vallabh 和 Eric Minikel 联合刘如谦教授，在国际顶尖医学期刊 Nature Medicine 上发表了题为：In vivo base editing extends lifespan of a humanized mouse model of prion disease 的研究论文。
该研究通过体内碱基编辑，成功将朊病毒病人源化小鼠模型大脑中的致病朊病毒蛋白减少了 60%，将其寿命延长了 50%，这也是首次证明降低朊病毒蛋白水平可以延长感染了人类朊病毒蛋白的动物的寿命。
近日，恒瑞医药（600276）子公司上海瑞宏迪医药有限公司（以下简称“瑞宏迪医药”）的首款双靶点黄斑变性基因治疗药物RGL-2201临床试验申请 (IND) 获CDE默示许可，其适应症为新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）。
近日，浙江大学生命科学学院金勇丰教授团队，在Advanced Science期刊在线发表了题为“A universal strategy of anti-tumor mRNA vaccine by harnessing ‘off-the-shelf’ immunity”的研究论文。该研究开发了一种通用的mRNA抗肿瘤疫苗策略，通过利用对已知病原体抗原的免疫记忆来治疗肿瘤。该mRNA疫苗能够原位重编程肿瘤细胞，激活抗原特异性效应T细胞发挥杀伤功能，在多种小鼠实体瘤模型中展现了良好的抑瘤效果。
近日，浙江省经济和信息化厅发布了《浙江省加快合成生物产业创新发展的实施方案》印发的相关信息。提出“生物医药”、“生物化工”、“生物材料”、“生物农业”、“生物食品”、“生物能源”六大产业发展方向。其中，生物医药方向，以满足高品质健康生活需要为导向，重点发展创新药及创新疗法、原料药中间体、现代中药和体外诊断。围绕创新药及创新疗法发展细胞免疫疗法、基因疗法、工程化细菌疗法、人工病毒/噬菌体、生物新型多靶点抗体药物、抗体偶联药物、重组蛋白及多肽药物、蛋白降解药物、核酸药物、合成细胞因子药物、抗肿瘤靶向药物、生物类似药、新型基因工程疫苗、治疗性疫苗等。
近期，海关总署发布《高风险特殊物品卫生检疫准入管理办法》（以下简称《管理办法》）,规定自2025年1月1日起实施。此新规的实施在细胞治疗行业内引发了广泛的关注和讨论。
为贯彻落实国家关于促进国家级新区高质量建设的部署要求，支持南京江北新区（以下简称江北新区）充分发挥国家级新区、自贸试验区“双区叠加”优势，全面深化改革创新，加快高质量建设，服务全省高质量发展继续走在前列，现提出如下意见。
近期，中科院深圳先进技术研究院陈棣教授团队在医学和遗传学一区期刊Genes & Diseases 杂志发表题为CRISPR/CasRx-mediated RNA knockdown targeting β-catenin and Ihh signaling alleviates osteoarthritis文章，通过采用CRISPR/CasRx技术同时靶向Ctnnb1 (编码β-catenin) 和Smo (Ihh信号传导所需的受体)，首次在体内验证了CRISPR/CasRx技术在骨关节炎治疗中的应用潜力。
创新突破
2025年1月10日，德国亚琛工业大学联合多家医疗机构在Advanced Science上发表了题为“Exceptional Uptake, Limited Protein Expression: Liver Macrophages Lost in Translation of Synthetic mRNA”的研究论文。研究分别通过递送siRNA、编码荧光蛋白（EGFP）的mRNA、荧光染料标记的EGFP mRNA或共包封siRNA和mRNA，使用活体显微镜（IVM）研究不同肝细胞对LNP的摄取，并研究了基础细胞学以探究肝实质细胞与非实质细胞间的哪些差异影响了mRNA的功能递送和表达。
2025 年 1 月 15 日，浙江大学药学院、良渚实验室平渊团队在 Science 子刊 Science Translational Medicine 上发表了题为：Macrophage-specific in vivo RNA editing by anti-inflammatory polymeric formulation promotes phagocytosis and tumor immunity in mice 的研究论文。
该研究开发了一种巨噬细胞特异性编辑系统（MAGE），该系统利用聚β-氨基酯（PBAE）递送载体将编码 RNA 编辑器 CasRx 的质粒 DNA 递送到巨噬细胞，绕过巨噬细胞的 DNA 传感器，在体内和体外实现对巨噬细胞的特异性 RNA 编辑，有效破坏“别吃我”（Don’t eat me）信号，增强巨噬细胞的吞噬能力和抗肿瘤免疫反应。
近日，Broad研究所、哈佛医学院和Mclean医院的科学家在顶尖科学杂志《细胞》上发表论文，发现了基因突变导致亨廷顿病的意外机制。Broad研究所的新闻稿指出，这项研究颠覆了对该疾病的传统认知，并提出了潜在延缓或预防疾病发生的措施。
资本速递
近日，Sarepta Therapeutics（以下简称“Sarepta”）在第43届摩根大通医疗健康年会（JMP）上公布了其2024年第四季度和全年业绩的初步数据，结果显示其用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的AAV基因疗法Elevidys取得了显著成功。
1月15日，上海市政府工作报告显示，上海集成电路、生物医药、人工智能三大先导产业规模达到1.8万亿元，上海跨国公司地区总部已超过1000家。
上海市政府报告还指出，实施三大先导产业新一轮“上海方案”，并围绕细胞基因治疗、脑机接口、6G、量子计算、聚变能源等战略前沿领域布局。
2025年1月14日，REGENXBIO公司与Nippon Shinyaku（日本新药株式会社）宣布了关于AAV基因治疗领域的一项独家合作计划，旨在开发和商业化用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，又称亨特综合征）的基因疗法RGX-121以及用于治疗黏多糖贮积症I型（MPS I，又称赫勒综合征）的基因疗法RGX-111。