近日, Viralgen和Axovia Therapeutics确认合作伙伴关系,以推进一种基于AAV9的基因疗法的开发和生产,该疗法用于治疗因BBS1基因突变导致视网膜营养不良的Bardet-Biedl综合征(BBS)患者,此次合作旨在预防BBS患者的视力丧失。

该研究性基因疗法利用经过密码子优化的BBS1 AAV9载体,旨在减缓由遗传缺陷引起的视力丧失。

Viralgen将利用其在AAV(腺相关病毒)和Pro10细胞系及生产平台的专业技术,在其设施中完成该疗法的生产任务。结合Axovia在基因疗法开发领域的丰富经验,双方将携手加速推进该疗法的交付进程。

Axovia联合创始人兼首席科学官Victor Hernandez博士表示:“随着Axovia将其针对遗传性失明原因的潜在疗法管线推向临床,我们希望确保适当规模的AAV生产以支持这一进展,我们很高兴与Viralgen作为我们的重要战略合作伙伴。我们的主要项目AXV-101正在开发中,用于治疗与BBS相关的视网膜营养不良,预计将于2025年中期进入临床开发阶段,我们相信双方的合作加速高效开发,尽快将这种疗法推向患者。”

BBS会导致多系统功能障碍,包括肥胖和进行性视网膜营养不良。