AAVrh10是一种腺相关病毒(AAV)血清型,源自猕猴(rhesus monkey)中分离出来的。它属于AAV家族,但并非其他常见血清型(如AAV1、AAV2、AAV9等)的直接变体,而是一种独立的血清型,具有独特的衣壳蛋白结构。

AAVrh10的特点:

跨血脑屏障能力:AAVrh10能够有效穿过血脑屏障(BBB),在中枢神经系统中表现出较高的基因传递效率,尤其是在脑部和肝脏、心脏、肺等组织中。

组织特异性:它对中枢神经系统(CNS)、肝脏和肌肉组织具有较强的亲和力,适合用于神经退行性疾病(如帕金森病、阿尔茨海默病)和代谢性疾病的基因治疗研究。

免疫原性较低:相较于某些其他血清型,AAVrh10在人体内的免疫反应较低,这使得它在临床应用中更具潜力。

应用领域:

神经系统疾病:AAVrh10被广泛用于神经退行性疾病的研究,例如通过向小胶质细胞递送治疗性基因来调节神经炎症反应。

代谢性疾病:它也被用于治疗某些代谢性疾病。

与其他血清型的比较:

与AAV9的比较:AAV9是另一种常用于中枢神经系统研究的血清型,具有更强的跨血脑屏障能力。然而,AAVrh10在某些情况下对小胶质细胞的靶向性更精准,减少了非特异性感染。

与工程化血清型的比较:AAVrh10是天然存在的血清型,而像AAV-PHP.B和AAV-PHP.eB等是通过基因工程改造的血清型,后者在小鼠模型中表现出更高的基因传递效率,但在灵长类动物中的表现仍需进一步优化。

AAVrh10是一种独立的AAV血清型,具有独特的中枢神经系统靶向能力和较低的免疫原性,适合用于神经系统疾病和代谢性疾病的基因治疗研究。