热点聚焦
1、热烈祝贺华南首例戈谢病基因治疗成功落地广州市第一人民医院
近日，在广州市第一人民医院血液内科王顺清主任的主导下，一名罹患罕见遗传病“戈谢病”的患者于近日成功接受基因治疗。这是继该院血液内科在地中海贫血领域取得突破后，CGT（细胞与基因治疗）亚专科完成的又一里程碑式成果，标志着华南地区在基因治疗领域迈入全新阶段。
2、热烈祝贺神曦生物NXL-001原位神经再生治疗阿尔茨海默病临床研究正式启动
2025年3月5日，由神曦生物 (NeuExcell Therapeutics) 支持的 “一项评估NXL-001注射液脑内注射治疗阿尔茨海默病的探索性临床研究” 项目启动会在中国科学技术大学附属第一医院（安徽省立医院）成功召开。中国科学技术大学附属第一医院神经内科施炯教授担任该研究主要研究者（PI），并得到神经外科钱若兵教授、齐印宝教授团队的大力支持。该研究用的基因治疗药物NXL-001由神曦生物自主研发，标志着全球首个基于大脑原位神经再生技术的阿尔茨海默病基因疗法正式进入临床研究阶段。作为神曦生物的合作伙伴，派真生物对神曦生物这一重要进程表示热烈地祝贺！
3、热烈祝贺神济昌华SNUG01在北京大学第三医院正式启动多中心IIT临床研究
2025年3月6日，由北京大学第三医院神经内科牵头、渐冻症领域权威专家樊东升教授领衔开展的SNUG01基因治疗药物多中心临床研究（IIT-02）在京启动，标志着该药物针对肌萎缩侧索硬化（ALS）的临床研究进入新阶段。作为神济昌华的战略合作伙伴，派真生物对这一重大进展表示诚挚祝贺！
4、Science Immunology | AAV递送Env抗体首次实现停药后长期病毒抑制，为HIV治疗提供新思路！
近年来，终止抗逆转录病毒治疗（ART）后病毒反弹一直是HIV治疗的一大难题。近日，《Science Immunology》发表的一项最新研究，首次展示了通过腺相关病毒（AAV）载体递送针对猴免疫缺陷病毒（SIV）Env蛋白的抗体，能在停药后实现长期病毒抑制，为HIV治疗提供了全新的思路和希望。提供新思路！
5、新脑全域神经再生基因疗法突破阿尔茨海默病难题：新研究在AD小鼠模型中显著改善认知功能
近期，暨南大学陈功教授团队与美国宾夕法尼亚州立大学研究者合作，在Advanced Science（IF=17.5）期刊上发表了题为“Brain-Wide Neuroregenerative Gene Therapy Improves Cognition in a Mouse Model of Alzheimer’s Disease”的研究，报道了一种基于AAV脑全域递送的神经再生性基因疗法，可将内源性星形胶质细胞直接重编程为功能性神经元，并在AD小鼠中重建受损神经回路，大幅改善其认知表现。
6、上海儿童医学中心发表最新研究成果，利用双因子mRNA技术大幅再生稳定的血管，为细胞治疗心衰提供新策略
近日，国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心付炜、王伟研究团队在中科院一区期刊《Clinical and Translational Medicine》（IF＝7.9）在线发表了题为“Enhanced human adipose‐derived stem cells with VEGFA and bFGF mRNA promote stable vascular regeneration and improve cardiac function following myocardial infarction”（血管内皮生长因子 A和碱性成纤维细胞生长因子信使核糖核酸增强的人脂肪干细胞促进心肌梗死后稳定血管的再生并改善心脏功能）的研究论文。
该论文利用modified message RNA （mRNA）技术与脂肪来源的间充质干细胞（hADSCs）相结合治疗心肌缺血，证实了经VEGFA和bFGF mRNA增强的hADSCs可显著促进稳定血管的再生以及抑制细胞凋亡，改善心脏传导紊乱并提高心功能，该研究为心衰的治疗提供了新的思路和策略。
7、纽约州立大学首创三质粒VLP mRNA递送系统，靶向肺部，效率提升7倍！
2025年3月24日，纽约州立大学和肯特州立大学研究团队将联合在期刊Nucleic Acids Research发表论文“Tuning the tropism and infectivity of SARS-CoV-2 virus-like particles for mRNA delivery”，首次提出一种三质粒和双质粒的VLPs递送系统，可定向递送Cas基因编辑系统至小鼠肺部，并提升报告基因强度7倍，基因编辑成功率约85%。通过改良VLP中的病毒刺突蛋白，可达成不同的靶向性。该成果将为药物递送提供全新的实用工具。
8、新芽基因宣布FDA批准其杜氏肌营养不良AAV基因编辑药物GEN6050X的IND申请
3月6日，新芽基因宣布其用于治疗DMD的全球首创性基因编辑药物GEN6050X的IND申请已获FDA批准。
9、最新！上海市五部门发布《上海市主要罕见病名录（2025版）》
3月4日，上海市卫生健康委员会、上海市中医药管理局、上海市科学技术委员会、上海市经济和信息化委员会、上海市药品监督管理局发布关于印发《上海市主要罕见病名录（2025版）》的通知。
10、英国药品和保健食品监管局启动个性化 mRNA 癌症免疫疗法指南草案咨询
2025 年 2 月 3 日，英国药品和保健品管理局 (MHRA) 启动咨询，征求利益相关者对有关个性化 mRNA 癌症免疫疗法监管的指南草案（指南草案）的意见。
创新突破
1、乔治·丘奇团队利用多重基因编辑，创造出猛犸象一样的长毛鼠，计划2028年复活猛犸象
日前，Colossal Biosciences 宣布，其在复活猛犸象的探索中取得突破性进展——创造出了拥有浓密长毛的小鼠。
经过多重基因编辑的小鼠携带了模拟猛犸象长毛性状的基因突变，从而改变了小鼠的毛发生长，该研究创造的长毛鼠标志着复活猛犸象的之旅的重要一步。这项研究于 2025年 3 月 4 日发表于预印本平台 bioRxiv，论文题为：Multiplex-edited mice recapitulate woolly mammoth hair phenotypes。
2、柳叶刀：柴人杰团队通过AAV基因疗法成功恢复成年耳聋患者听力
2025 年 3 月 8 日，东南大学生命健康高等研究院执行院长、苏州星奥拓维生物技术有限公司首席科学家柴人杰教授、加州大学欧文分校曾凡钢教授、山东省第二人民医院徐磊教授，北京理工大学齐洁玉副教授在国际顶尖医学期刊《柳叶刀》（The Lancet）发表了题为：OTOF-Related Gene Therapy: A New Way but a Long Road Ahead 的学术通讯（Correspondence），系统总结了针对 OTOF 基因突变导致遗传性耳聋的基因治疗临床进展，深入探讨了其技术挑战与未来方向，并介绍了团队开展的 IIT 临床试验中一名 23.9 岁的患者取得了令人鼓舞的听觉恢复效果，这是首次在成年耳聋患者中恢复听觉，表明了即使是患有 OTOF 相关耳聋的成年患者，也能从基因治疗中获益。
3、张锋团队《科学》重磅，发现新型基因编辑系统！比CRISPR-Cas更灵活
张锋团队揭示了一种全新的RNA引导系统——TIGR-Tas。相比于CRISPR-Cas，TIGR-Tas系统拥有更高的靶向灵活性，并且递送难度更低。这一发现不仅拓展了RNA引导系统的多样性，还为基因编辑工具的开发提供了全新思路。
4、一药多用，Ocugen基因疗法获欧盟ATMP认证，眼科疾病治疗迎来新曙光
2025年3月3日，欧洲药品管理局（EMA）对Ocugen公司的两款基因治疗产品OCU410（靶向干性年龄相关性黄斑变性相关地理萎缩）和OCU410ST（靶向Stargardt病）授予先进治疗药物（ATMP）资格，根据数据信息应为同一款药物（AAV5-hRORA）针对不同适应症。这是继其另一款疗法OCU400（治疗色素性视网膜炎）2月获批后(视网膜色素变性 （RP）基因治疗OCU400进入III期临床，用一种主要调控因子，解决多基因和多突变位点问题)，该公司在眼科基因治疗领域的又一里程碑。这一认证不仅加速了欧洲的监管审评，更意味着全球数亿视网膜疾病患者距离“单次治愈”的愿景更近一步。
资本速递
1、国内一家基因治疗公司完成超亿元PreA轮融资
近日，上海愈方生物医药科技有限公司（以下简称“愈方生物”）宣布完成超亿元PreA轮融资。本轮融资由国方创新领投，宏科百世、飞镖夏焱、江北科投及生物医药领域资深人士吴昱（Henry WU）共同跟投，现有股东上实资本旗下上海生物医药创新转化基金、上海金浦慕和基金继续支持。本轮融资将用于推进愈方生物的心脏基因治疗核心管线JV101的临床研发及多项心衰适应症的拓展研究。
2、Moderna首个mRNA肿瘤疫苗推出在即！当日股价大涨近16%
当地时间2025年3月5日，美国疫苗厂商Moderna在投资者会议上表示，该公司有望于2027年推出首个肿瘤疫苗。当天收盘，Moderna股价大涨近16%。
【参考资料】
1.https://mp.weixin.qq.com/s/eIruTjfXdvBvu27n4542hg
2.https://mp.weixin.qq.com/s/XeybqpM4eA9kQiBc-an3lQ
3.https://mp.weixin.qq.com/s/PQWKJDXiigRfhNTtXzv13g
4.https://mp.weixin.qq.com/s/Bqlebthw67LoA-aJ1w5qZw
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7.https://mp.weixin.qq.com/s/N5bYY8lnxfkMRmyzuc9bog
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11.https://mp.weixin.qq.com/s/9fY3rJA6m6SfcpKMlGpJgw
12.https://mp.weixin.qq.com/s/3N7zsmaVbZ9X1PhBNZ7W1w
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14.https://mp.weixin.qq.com/s/fyzxj5lBrfhVAeLfCw-1Gg
15.https://mp.weixin.qq.com/s/wchS6LsmHntPijw6uEJC2g
16.https://mp.weixin.qq.com/s/UB_m3i5PgBXVwpNmcZrOoA