会议推荐
1、派真生物诚邀您参加首届粤港澳大湾区未来健康产业大会
2025年首届粤港澳大湾区未来健康产业大会”将于2025年3月28-30日在广州市南沙区正式开幕。派真生物诚挚邀请您参加大会，届时派真生物专业技术团队将携全套技术方案在A08展位恭候您的到来，期待与您面对面交流，同时我们在展位还准备了精美礼品等您揭秘！
2、派真生物邀您参加【第6届BIONNOVA生物医药创新者论坛暨展览会】，相约上海张江科学会堂！
2025年4月9-10日，第6届BIONNOVA生物医药创新者论坛暨展览会诚邀新老朋友再次相约上海张江科学会堂，与10000+生物医药全产业链创新实践者同筑新程!派真生物诚邀您相聚上海张江科学会堂G09展位，期待与您面对面沟通交流！
热点聚焦
1、祝贺神济昌华全球首创针对渐冻症基因治疗药物获美国FDA 临床研究许可
2025年3月24日，神济昌华（北京）生物科技有限公司（简称”神济昌华”）宣布，其自主研发的全球首款（First-in-Class）以TRIM72为靶点的基因治疗药物SNUG01，已正式获得美国食品药品监督管理局（FDA）新药临床试验申请（IND）许可，适应症为肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称”渐冻症”）。此次获批标志着该药物将进入I/IIa期国际多中心注册临床试验阶段，系统评估其在ALS成人患者中的安全性、耐受性及初步疗效，实现从基础研究向临床转化的关键跨越。作为神济昌华的战略合作伙伴，派真生物对这一重大进展表示诚挚祝贺！
2、祝贺金唯科针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物JWK002获IND受理
近日，由成都金唯科生物科技有限公司（下称“金唯科”）自主研发的针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗I类创新药“JWK002注射液”临床试验（IND）申请获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）受理，有望成为国内首个针对X连锁视网膜劈裂症的基因治疗药物注册临床试验。作为金唯科生物的重要战略合作伙伴，派真生物对这一重大进展表示衷心的祝贺！
3、文献解读 | 为基因治疗铺平道路(上）：新生儿和幼儿中AAV9抗体的血清流行率与动力学研究
近期，诺华公司基因疗法研究团队在《Molecular Therapy Methods & clinical Development》发表了AAV9抗体相关研究结果。该研究评估了新生儿和幼儿中AAV9抗体的年龄相关血清流行率，探讨了新生儿中母体来源AAV9抗体的动力学变化及其半衰期，预测了抗体滴度下降至治疗阈值（1:50）所需的时间，为基因治疗的时机选择提供了重要参考。
4、派真生物赋能基因疗法，为雷特综合征患儿开启生命新程
2025年2月14日，广州妇儿中心增城院区研究型病房里，来自山西的雷特综合征（Rett Syndrome, RTT）患儿溪溪（化名）的父亲眼中满是欣慰。过去几年，溪溪一直被病痛折磨，如今却有了可喜的变化——她能通过哭闹主动表达需求了。这背后，是广州妇儿中心院长周文浩教授团队与上海交通大学医学院松江研究院仇子龙教授团队合作开展的中南地区首个RTT基因治疗研究者发起的临床研究取得的积极成果。派真生物很荣幸能助推该IIT项目从研发到临床转化。
5、加快细胞行业规范化、法治化发展，《湖南省细胞和基因产业促进条例（草案）》通过
近日，湖南省省长毛伟明主持省政府第57次常务会议，会议原则通过了《湖南省细胞和基因产业促进条例（草案）》，成为全国范围内又一个通过立法促进这一领域高质量发展的省份。
创新突破
1、Nature子刊：陈斯迪团队开发多种Cas12a 敲入小鼠模型，用于多重基因组编辑、疾病建模和免疫细胞工程
2025 年 3 月 20 日，耶鲁大学陈斯迪课题组在 Nature Biomedical Engineering 期刊发表了题为：Cas12a knock-in mice for multiplexed genome editing, disease modelling and immune cell engineering 的研究论文。
该研究开发出多种 Cas12a 敲入小鼠模型，助力针对复杂基因互作网络，疾病建模与免疫遗传学的研究。
2、宣武医院团队合作开发延缓骨骼肌衰老的基因疗法
近日，首都医科大学宣武医院衰老与再生研究中心王思团队联合中国科学院动物研究所刘光慧、曲静团队，在国际知名期刊《Nature Metabolism》杂志在线发表了题为“SIRT5 safeguards against primate skeletal muscle ageing via desuccinylation of TBK1”的研究论文。
该研究利用灵长类骨骼肌衰老模型，首次揭示了“长寿蛋白”SIRT5通过促进蛋白激酶TBK1的去琥珀酰化修饰，抑制其下游促炎信号通路的激活，从而延缓骨骼肌衰老的新机制。
资本速递
1、5亿融资！张锋教授创立的公司开发罕见病新型基因编辑疗法
3 月 18 日，基因药物研发商Arbor Biotechnologies宣布完成7390万美元（约5.34亿元人民币）的C轮融资，以支持其针对肝脏和中枢神经系统（CNS）疾病的新型基因编辑疗法的研发。主要用于推进罕见病基因疗法ABO-101临床1/2期试验。
2、Arbor拿下7390万美元C轮融资：华人科学新星张锋教授改写基因编辑体系
Arbor以7390万美元融资为支点，正在构建基因编辑的“精准编程”体系。随着TIGR-Tas系统的临床转化加速、ABO-101数据揭晓以及ALS管线的IND申报启动，这家MIT系生物技术公司或将成为改写遗传病治疗史的里程碑。
3、北京成全国首个医药健康产业破万亿的城市，将持续发展细胞与基因治疗、脑机接口等新兴领域
3月20日，记者从市科委、中关村管委会获悉，2024年北京医药健康产业整体规模达1.06万亿元，同比增长8.7%，成为全国首个医药健康产业破万亿的城市。
4、海南博鳌乐城首批细胞治疗项目收费标准公布
海南博鳌乐城国际创新药械展会议厅迎来了细胞治疗领域的盛事——第二届博鳌乐城干细胞大会。本次大会以“细胞治疗引领第三次医学革命”为主题，汇聚了来自全球的诺贝尔奖得主、院士、顶尖专家及行业领袖，共同探讨干细胞技术在临床治疗、药物研发、再生医学等领域的最新进展与未来趋势。此次大会的一大亮点是首次公布中国干细胞行业的价格收费标准、准入标准以及首批获准收费项目清单，标志着我国干细胞行业迈向规范化、透明化的新阶段。