AAV（腺相关病毒，Adeno-Associated Virus）是一种常用的基因治疗载体，因其安全性高、免疫原性低而受到广泛应用。
✅ AAV的装载能力是多少？
AAV的最大装载容量为大约 4.7 kb（4700个碱基），这是指整个病毒基因组长度，包括两端的ITR（Inverted Terminal Repeats）在内。
-
ITR：每端大约145 bp，总共约290 bp。
-
因此，留给外源基因及调控元件（启动子、终止子等）的有效空间约为4.5 kb左右。
🚫 超出装载容量会怎样？
如果插入的外源序列超过4.7 kb，可能会导致：
-
病毒包装失败（无法形成功能性病毒颗粒）
-
病毒滴度下降
-
感染效率降低
-
基因表达不稳定或缺失部分序列
🧩 应对策略（当目标基因较大时）：
1.Mini-promoter 或短启动子：使用紧凑型调控元件。
2.基因剪裁或重组设计：对目标基因进行结构优化或分段表达。
3.双AAV系统（Dual AAV vectors）：
重组系统（Trans-splicing/Overlap）：将大基因分成两段，分别包装到两个AAV中，依赖宿主细胞内重组。
4.选择其他载体：如慢病毒（Lentivirus）它的装载能力约为：8 kb