行业资讯

●行业动态速览● 热点聚焦 01 诺洁贝生物：眼科AAV基因疗法申报临床，治疗结晶样视网膜变性 近日，据CDE官网公示，诺洁贝生物的NGGT001注射液申报临床，NGGT001 注射液一款治疗结晶样视网膜变性（BCD）的创新性基因治疗药物。  ...

7月5日，据CDE官网公示，苏州诺洁贝生物技术有限公司（简称“诺洁贝生物”）的NGGT001注射液申报临床，NGGT001 注射液一款治疗结晶样视网膜变性（BCD）的创新性基因治疗药物。 NGGT001是一款基于rAAV2的基因疗法，通过表达密码子优化的人CYP4V2，用于治疗结晶样视网膜变性(BCD)。研究显示，在BCD相关细胞模型中，由NGGT001介导的CYP4V2表达有效地挽救了由CYP4V2突变引起的表型缺陷，表现出恢复自噬流活性，减少脂质积累和保持细胞活力，提供了通过CYP4V2基因增强恢复功能的治疗理念。...

2023年7月5日，据Sarepta Therapeutics，Inc.官网发布的新闻报道，该公司已完成其罕见儿科疾病优先审查凭证（Priority Review Voucher，PRV）的出售，并获得了1.02亿美元的付款。Sarepta将把出售PRV的收益投入用于相关研发工作，以支持更有变革性的疗法的开发。 Sarepta因美国FDA加速批准ELEVIDYS（delandistrogene moxeparvovec rokl）用于治疗4至5岁患有杜氏肌营养不良症（DMD）且DMD基因已确认突变的门诊儿童患者后，被授予PRV。...

●派真生物动态速览●   01 本周四开讲丨AAV新型血清型筛选技术成果揭秘：未来基因治疗的趋势 2023年7月6日（周四）19:00-20:00，π 学院“小病毒·大应用”系列直播课程邀请了派真生物应用科学家刘璐博士,将为大家带来主题为《AAV新型血清型筛选中的应用现状》的直播分享，本期课程将围绕AAV的发现与发展历程，以及不同变异体的筛选方法展开，课程将深入探讨不同AAV筛选技术的成果与应用，届时欢迎各位在线交流学习！     ●行业动态速览●   热点聚焦   01...

九天生物（Skyline Therapeutics）近日宣布其自主研发的创新AAV眼科基因治疗药物SKG0106新药临床试验（IND）已获得美国FDA批准，即将开展针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的全球I/IIa期临床试验。 关于SKG0106  ...

2023年6月29日，Biomarin宣布其A型血友病基因疗法Valoctocogene roxaparvovec获得FDA批准，商品名为Roctavian。此前，该产品已于2022年8月获得欧盟批准上市。Roctavian为全球首款A型血友病基因疗法，Biomarin定价为290万美元。这也是继前几日FDA批准了Sarepta与Roche联合开发的全球首个用于治疗4-5岁杜氏肌营养不良(DMD)患者的AAV基因疗法Elevidys上市之后又一款获FDA批准上市的AAV基因疗法。...

近日，Fractyl Health公司在第83届美国糖尿病协会（ADA）科学年会上介绍了其 Rejuva项目的临床前发现，并公布了其一次性GLP-1胰腺基因疗法GLP1 PGTx的最新临床前研究结果，数据显示GLP1 PGTx可使血糖和总体重比长期司美格鲁肽10 nmol/kg/day治疗低54%和20%。 资料显示，Fractyl...

●行业动态速览●   热点聚焦   01 全球首款杜氏肌营养不良AAV基因疗法获批上市，定价320万美元 近日，Sarepta Therapeutics公司宣布，其与罗氏（Roche）联合开发的AAV基因疗法Elevidys（delandistrogene moxeparvovec，SRP-9001）获FDA加速批准上市，用于治疗 4-5...

近日，基因治疗公司Kate Therapeutics（以下简称“KateTx”）获A轮5100万美元（折合人民币约3.6亿元）融资，本轮融资由创始投资者Westlake Village BioPartners和Versant Ventures共同领投，用以推进KateTx肌肉和心脏病项目组合的推进，包括两种常见的成人肌营养不良症类型1型强直性肌营养不良症（DM1）和面肩肱型肌营养不良症（FSHD）。   此外，KateTx授予Astellas...

●派真生物动态速览●   01 派真生物病毒业务部负责人刘波谈AAV基因治疗药物生产工艺之Luxturna篇 Luxturna（voretigene...