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重组腺相关病毒（rAAV）和腺相关病毒（AAV）的主要区别如下： 基因组和结构： AAV是一种单链DNA病毒，基因组长约4.7kb，包含两个反向末端重复序列（ITR）和两个开放读码框架（ORF），分别编码Cap和Rep蛋白。 rAAV是在野生型AAV基础上改造而成的基因载体，剔除了AAV编码蛋白Rep或Cap基因的序列，只在载体的两端留有作为包装信号的ITR。 复制能力： 野生型AAV需要辅助病毒（如腺病毒）参与复制，而rAAV作为重组载体，不具备自主复制能力。 基因治疗应用：...

以下是一些已知可以跨血脑屏障（BBB）的AAV血清型： 1.AAV9：AAV9是目前研究最多、跨血脑屏障能力最强的血清型之一。它被证明能够在全身静脉注射后有效地穿过血脑屏障，并广泛分布在中枢神经系统（CNS）中。 2.AAVrh10（也称为AAV-rh10）：AAVrh10也具有较好的跨血脑屏障能力，虽然不如AAV9那么广泛用于神经系统疾病的研究，但它在动物实验中显示出了潜力。...

荧光蛋白作为AAV载体的标记蛋白，其对AAV载体表达的影响主要体现在以下几个方面： 报告基因功能：荧光蛋白作为报告基因，允许研究者可视化和跟踪AAV载体在宿主细胞中的转导过程和表达模式。通过对荧光强度的直接观察，可以快速评估病毒的感染效率以及基因表达的时间和空间动态。 简化标记和筛选转染细胞：荧光蛋白的应用简化了转染细胞的标记和筛选过程。在体外实验中，通过荧光显微镜就能轻松辨认表达特定荧光蛋白的细胞。在体内应用时，特别是对于整体动物成像，荧光蛋白可以帮助快速识别转染成功的组织区域。...

荧光蛋白对照的腺相关病毒（AAV）系统广泛应用于基因研究和神经科学中，用于标记、追踪和可视化特定细胞或蛋白质的表达和分布。以下是荧光蛋白对照AAV的应用和特点： 1. 荧光蛋白对照AAV应用 细胞标记：通过荧光蛋白对照AAV，将特定荧光蛋白基因（如GFP、mCherry等）引入细胞，使目标细胞表达荧光蛋白，从而实现细胞标记和追踪。 神经回路追踪：在神经科学研究中，荧光蛋白对照AAV用于标记神经元，帮助科学家观察和追踪神经回路的结构与功能。 活体成像：荧光蛋白对照AAV在活体实验中被用于追踪活体组织中特定基因的表达和动态变化。...

腺相关病毒（AAV）三质粒包装系统是一种常用的基因转移工具，主要用于在细胞和动物模型中转入基因，研究基因功能或开发基因治疗方案。以下是AAV三质粒包装系统的组成和包装步骤： 三质粒包装系统组成： 转移质粒（rAAV质粒）：包含要传递的目标基因序列，通常位于两个AAV反向末端重复(ITRs)序列之间。ITRs是唯一从野生型AAV中借用的序列，对于rAAV包装和整合至宿主细胞的基因组至关重要。...

三质粒系统的慢病毒包装通常包括以下几个步骤： 1. 质粒准备 使用三质粒系统进行慢病毒包装时，需要准备三个质粒： 转运载质粒（载有目的基因的表达质粒） 包装质粒（提供病毒的结构蛋白，如gag/pol） 包膜质粒（通常是VSV-G，用于决定病毒的宿主范围） 确保质粒的浓度和纯度足够高，且没有细菌内毒素，以避免影响细胞状态和病毒产量。 2. 细胞培养 使用HEK293T细胞（或其他适合的细胞株）进行病毒包装。培养细胞至约70%-80%融合度，以确保良好的转染效率。 3. 转染 常用的转染试剂有Lipofectamine...

近期Signal Transduction and Targeted Therapy杂志（IF=40.5）上发表了一篇重量级AAV基因治疗综述文章（通讯作者为美国马萨诸塞大学Chan医学院的高光坪教授），深入探讨了AAV基因治疗的最新突破与未来趋势。这篇文章不仅汇聚了行业内的权威观点，更揭示了关键技术的最新动态，为学术界和产业界的创新提供了全新启发。温故而知新，前几章我们分别学习了AAV的基础知识、AAV的载体开发、AAV的生产工艺，相信大家都有不少收获，下面我们继续学习关于AAV的临床应用。  ...

不同血清型的腺相关病毒（AAV）具有不同的影响，主要体现在以下几个方面： 组织靶向性（Tropism）：...

腺相关病毒（AAV）血清型的选择主要取决于以下几个因素：组织靶向性、免疫反应和基因转导效率。以下是一些常见AAV血清型及其特点： AAV1：主要靶向骨骼肌、心脏、脑和肝脏。AAV1对肌肉组织的高转染效率使其常用于肌肉疾病的基因治疗。 AAV2：主要靶向肝脏、视网膜和神经组织。AAV2是最早被研究的血清型，具有广泛的细胞受体识别能力。其在神经系统和视网膜的转染能力较强，但天然的全身系统感染效率较低。 AAV3：主要靶向肝脏。AAV3的研究相对较少，但它在肝脏中的感染能力较好。...

腺相关病毒（Adeno-associated virus, AAV）是一种广泛用于基因治疗的病毒载体，其血清型的多样性使得不同类型的AAV具有不同的组织或细胞靶向性。AAV不同血清型的靶向性主要由其衣壳蛋白结构所决定，不同的血清型在感染不同的组织或器官方面有不同的偏好。以下是一些常用的AAV血清型及其靶向性概述： AAV1 靶向性：主要用于骨骼肌、心肌。 应用：适用于心脏和肌肉疾病的基因治疗，如肌肉营养不良。 AAV2 靶向性：具有广泛的组织感染性，但因存在广泛的抗体反应，体内应用受到限制。...