知识分享

有几种腺相关病毒（AAV）血清型和工程化的AAV变体被开发出来，以实现高效的神经元细胞靶向。以下是一些在神经元靶向基因治疗中表现突出的AAV血清型及其参考文献： 高效靶向神经元细胞的AAV血清型及参考文献 1.AAV9 特点：AAV9具有穿越血脑屏障的能力，并能够有效感染中枢神经系统（CNS）内的神经元和其他细胞，适合治疗多种神经退行性疾病。 参考文献：Foust, K. D., Nurre, E., Montgomery, C. L., Hernandez, A., Chan, C. M., & Kaspar, B....

腺相关病毒（Adeno-Associated Virus, AAV）有多种血清型，不同的血清型在基因治疗中具有不同的组织和细胞靶向特异性。以下是一些主要AAV血清型及其在基因治疗中的应用潜力，以及对应的参考文献。 AAV不同血清型在基因治疗中的应用潜力 AAV1 潜力：AAV1对骨骼肌和心肌具有较高的亲和力，因此常用于肌肉和心脏疾病的基因治疗。 参考文献：Blankinship, M. J., Gregorevic, P., Allen, J. M., & Chamberlain, J. S. (2004). Gene...

腺相关病毒9（AAV9）因其独特的组织靶向性、低免疫原性和高效的基因传递能力，已成为基因治疗研究中的重要载体。以下是有关AAV9在基因治疗中应用的参考文献，可帮助你更深入地了解其在神经系统疾病、心血管疾病以及全身性疾病治疗中的潜力。 参考文献 Choudhury, S. R., Hudry, E., Maguire, C. A., et al. (2016). Viral vectors for therapy of neurologic diseases. Neuropharmacology, 120, 63-79....

选择靶向内耳的腺相关病毒（AAV）血清型时，需要综合考虑以下几个关键因素： 1. 血清型的内耳转染效率 研究表明，不同的AAV血清型在内耳不同细胞类型中的感染效率不同。比如： AAV2和AAV8在耳蜗神经元和支持细胞中表现出较高的感染效率。 AAV9对螺旋神经节神经元具有较好的感染能力。 AAV2/6、AAV2/9和AAV2/8已经被证实在毛细胞中表现出较好的转染效果，尤其是AAV2/Anc80近年来在内耳基因治疗研究中表现出优秀的靶向能力。   2. 递送途径 递送途径的不同会影响AAV血清型的选择：...

针对心脏靶向的腺相关病毒（AAV）血清型的选择，主要基于它们在心肌组织的感染效率和特异性。以下是几种在心脏靶向研究中常用的AAV血清型： AAV9：这是目前应用最广泛的心脏靶向AAV血清型之一。AAV9具有高效的心肌转导能力，尤其是在静脉注射后可以高效地传递至心脏组织。AAV9不仅在啮齿类动物中具有出色的心肌感染率，在大型动物模型（如犬和猪）以及临床前人类研究中也表现出良好的心脏转导效率。...

在选择针对胰腺的腺相关病毒（AAV）血清型时，主要考量的是血清型对胰腺组织的感染效率和特异性。当前研究中，一些AAV血清型在胰腺中的表现较好，具体选择则需考虑靶向细胞类型、研究目标（如基因替代、基因编辑或药物递送）以及给药方式（局部注射、静脉注射等）。以下是一些常用于胰腺靶向的AAV血清型： AAV8：在胰腺组织（包括胰腺腺泡细胞和内分泌细胞）中展现出良好的感染效率。AAV8在体内的转导效率高，特别是通过静脉注射时，它能够有效传递到胰腺，是胰腺靶向研究中的常见选择。...

在肾脏研究中，选择合适的腺相关病毒（AAV）血清型至关重要，因为不同的AAV血清型对靶向不同组织和细胞类型的效率差异很大。以下是一些选择AAV血清型时需考虑的关键因素： 肾脏特异性：肾脏的不同部位（例如肾小管、肾小球等）可能对不同的AAV血清型表现出不同的亲和性。常见用于肾脏的血清型包括AAV2、AAV9和AAV8等。 靶细胞类型：不同AAV血清型可能在肾脏的不同细胞类型中表现出不同的感染效率。例如，AAV9常用于肾脏近曲小管细胞的转导。...

近期Signal Transduction and Targeted...

腺相关病毒（AAV）被称为基因治疗的“明星载体”主要基于其多项优越的特性，使其在基因治疗领域广泛应用。以下是它的主要优势： 1. 安全性高 AAV作为基因治疗的载体，具有非常好的安全性。与其他病毒载体（如腺病毒、逆转录病毒等）不同，AAV不整合到宿主细胞的基因组中，避免了基因插入突变的风险（如导致癌症的可能性）。 2. 低免疫原性 AAV具有低免疫反应的特性。尽管人体可能对AAV有一定的抗体反应，但相比其他病毒载体，如腺病毒，AAV的免疫反应较弱，因此能减少被人体免疫系统迅速清除的风险。较低的免疫反应有助于在体内长期表达治疗基因。...

腺相关病毒（AAV）的血清型选择对于基因治疗的效率和特异性至关重要。不同的AAV血清型对特定组织的感染能力不同，因此在针对心脏的基因治疗中，选择适合的AAV血清型是非常重要的。以下是一些常见用于心脏的AAV血清型以及它们的特点： AAV9 特点：AAV9 是目前应用最广泛的心脏基因治疗载体之一。它能有效穿过血脑屏障，同时对心脏有高度亲和力，能高效地转导心肌细胞。 应用场景：广泛用于系统给药的心脏基因治疗，比如心肌病、心力衰竭等。 AAV8 特点：AAV8 对肝脏和心脏也有较强的转导能力，但它在心脏的转导效率稍低于AAV9。...