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慢病毒载体(Lentivirus...

慢病毒质粒是一种常用于基因编辑和基因表达的载体（vector），其利用了慢病毒（Lentivirus）的特性。以下是慢病毒质粒的解释及其用途： 1. 慢病毒（Lentivirus）： 慢病毒是一类逆转录病毒，能够将其基因组插入宿主细胞的基因组中，并在细胞分裂过程中持久存在。它可以感染分裂和非分裂的细胞，因此广泛用于基因治疗和基因功能研究。 2. 质粒（Plasmid）： 质粒是环状的双链DNA分子，常用于实验室中作为载体，用来携带并表达外源基因。质粒可以在细胞中独立于宿主染色体复制，因此常用于基因操作。 3. 慢病毒质粒：...

基因治疗载体是将基因物质传递到细胞或组织中的工具，通常分为病毒载体和非病毒载体两大类。不同类型的载体各有优缺点，选择合适的载体取决于多种因素，包括治疗目的、靶细胞类型、递送效率和安全性等。 1. 病毒载体 病毒载体是基因治疗中最常用的一类载体，因为病毒天然具有将基因传递到宿主细胞的能力。常见的病毒载体包括： 腺相关病毒（AAV）载体： 特点：具有低免疫原性和非整合性，能稳定表达外源基因。其基因容量较小（4.7kb），适合递送小基因。 应用：常用于眼科、神经系统疾病的基因治疗。 优点：安全性高，不易引起严重的免疫反应。...

1、血清型选择（根据不同感染部位进行选择） 血清型 感染表面 感染部位及水平 受体 AAV2 感染基底层远大于表层 气道细胞：低水平或无 硫酸肝素（Heparin Sulfate） 肺泡细胞：低水平或无 支气管上皮：低水平或无  气道平滑肌：中等水平 AAV5 感染基底层远大于表层 气道细胞：中等水平 PDGFR，2-5联唾液酸受体  肺泡细胞：中等水平 AAV6 表层 气道细胞：中等水平 唾液酸糖蛋白  肺泡细胞：高等水平  支气管上皮：中等水平  气道平滑肌：低等水平 AAV9 基底层和表层 气道细胞：低等水平 半乳糖基葡聚糖...

AAV病毒包装是指将目的基因插入腺相关病毒（AAV）的基因组中，并利用适当的细胞系和辅助质粒系统，包装产生携带该目的基因的重组AAV病毒颗粒。以下是常见的AAV病毒包装步骤： 1. 构建AAV载体 目的基因插入AAV载体：将目的基因插入到AAV载体的ITR（Inverted Terminal Repeat）序列之间，通常使用质粒载体进行基因克隆。常用的载体为pAAV系列。   2. 转染包装细胞 选择包装细胞系：常用的细胞系是HEK293T细胞，因为它们能高效表达AAV所需的蛋白。...

腺相关病毒（AAV）是一种常用于基因治疗的载体，具有多种血清型，不同的血清型在不同的组织和器官中具有不同的感染效率和特异性。当研究腺相关病毒感染肾脏时，一些血清型的感染效率较高，这取决于多个因素，包括实验模型、注射方式以及目的基因的表达需求。 在感染肾脏方面，以下几种AAV血清型常被认为效果较好： AAV2：AAV2血清型广泛用于基因治疗研究，虽然其天然感染效率在肾脏中较低，但通过改进的促进剂和增强子可以提高它在肾脏中的表达效果。...

腺相关病毒（AAV）简介 腺相关病毒（AAV，Adeno-Associated Virus）是一种小型、非包膜的单链DNA病毒，属于细小病毒科。它原本是一种与腺病毒共存的依赖性病毒，但本身没有致病性。AAV因其低免疫原性、无法自我复制、能够感染多种细胞类型（包括分裂和非分裂细胞），成为了基因治疗的理想载体之一。 AAV本身不会引起人类疾病，且可以长期在宿主细胞中存在。自然界中，它会在腺病毒的帮助下完成复制过程，但在实验室中，研究人员使用辅助质粒为其提供所需的复制因子。   AAV的特点...

腺相关病毒（AAV，Adeno-Associated Virus）是一种常用于基因治疗的病毒载体，能有效携带目的基因用于基因治疗、基础研究或疫苗开发等领域，其包装流程通常分为以下几个步骤： 1. 质粒准备 包装AAV载体需要三种质粒： 转移质粒（Transfer Plasmid）：含有目的基因以及AAV的倒置末端重复序列（ITR）。ITR序列是AAV的关键结构，决定病毒基因组的包装。 辅助质粒（Helper Plasmid）：提供AAV包装所需的病毒辅助因子，如腺病毒的E2A、E4、VA基因，这些因子是帮助病毒复制和装配的。...

目前有多款基于AAV载体的心脏疾病基因治疗药物处于临床试验阶段，适应症包括遗传性心肌病、心力衰竭和法布雷病等，主要的给药方式为静脉注射和冠状动脉注射。其中，临床试验进展较快的药物为Lexeo...

心力衰竭作为全球主要的死亡原因之一，与心肌细胞的更新能力有密切关系。在心肌梗死后，成人心脏的心肌细胞更新能力极低，导致心脏功能受损和病理性重构。Hippo信号通路是一个抑制性激酶级联反应，它在心肌梗塞后抑制心肌细胞的增殖和更新。猪的心血管系统与人类有重要的相似之处。   实验设计和主要研究结果： AAV9递送Sav-shRNA（图2）在成年猪心肌细胞中诱导Hippo通路缺陷 AAV9-Sav-shRNA基因疗法在正常的猪心脏中诱导心肌细胞增殖 AAV9-Sav-shRNA在猪心肌梗死模型中改善了收缩功能...