文献解读

美国坦普尔大学刘易斯·卡茨医学院的科学家17日报告称，基于CRISPR-Cas9基因编辑技术EBT-001可以安全有效地将SIV(猴免疫缺陷病毒)从非人灵长类动物的基因组中去除。这项临床前研究是推动人类艾滋病病毒疗法方面取得的重大进展，相关论文在线发表于《基因治疗》杂志。   研究团队此次在恒河猴中测试了EBT-001.这是一种SIV特异性的CRISPR-Cas9基因编辑工具，靶向SIV前病毒DNA。研究表明，EBT-001有效地从宿主DNA中去除了潜伏于病毒储存库的SIV，并且在动物中未出现脱靶效应。...

mRNA肿瘤疫苗是一种十分有潜力的癌症免疫疗法。然而，mRNA肿瘤抗原的递送受到多种生理因素的影响，导致其在体内快速被清除、缺乏淋巴结或树突状细胞靶向性、易降解、不易透过细胞膜及溶酶体屏障等。因此，提高mRNA抗原的递送效率，是改善mRNA肿瘤疫苗免疫治疗效果的关键。   2023年8月11日，中国科学院上海药物所李亚平研究员、郑明月研究员和上海交通大学医学院王当歌研究员在National Science Review期刊发表了题为：STING agonist-boosted mRNA immunization via...

俄亥俄州立大学韦克斯纳医学中心和医学院最近的一项研究表明：基因疗法可能为严重酒精成瘾（也称为酒精使用障碍）患者提供一次性的持续治疗。 这项动物研究发表在《自然医学》杂志上，俄勒冈健康与科学大学，俄勒冈国家灵长类动物研究中心和加州大学旧金山分校的研究人员也参与了这项研究。 该研究使用灵长类动物模型的实验结果表明，大脑腹侧被盖区(VTA)区域持续释放胶质细胞源性神经营养因子(hGDNF)可以防止戒酒一段时间后重新过度饮酒。此外，它可以在不干扰其他动机行为的情况下实现这一效果。...

2023年5月，来自瑞典鲁德贝克实验室的科研人员在Cancer Cell上发表治疗胶质母细胞瘤的AAV基因疗法最新研究论文——Tailoring vascular phenotype through AAV therapy promotes anti-tumor immunity in glioma。...

CRISPR相关的Cas12蛋白的不同亚型表现出广泛的多样性。与Cas12a和Cas12b相比，Cas12f1的大小非常紧凑，只有400至500个氨基酸残基，最近在培养细胞中被证明是活性核酸酶。然而，Cas12f1的体内活性和治疗潜力仍有待研究。   近日，上海科技大学/临港实验室胥春龙、辉大基因周英思及杨辉共同通讯在Cell Discovery在线发表了题为“In vivo treatment of tyrosinaemia with hypercompact...

胶质母细胞瘤（GBM）是最具侵袭性原发性脑肿瘤（之一），具有死亡率高、生存期短、预后差、复发率高的特点。在过去的几十年里，针对胶质母细胞瘤（GBM）的治疗效果几乎没有取得什么突破性进展，患者5年生存率仅为5%左右。其中部分原因是其具有肿瘤抑制和逃逸人体自然抗癌免疫反应的能力。  ...

细胞免疫疗法涉及活细胞给药，基因修饰的免疫细胞可以增殖、适应环境、与周围细胞建立联系，进而引发直接或间接针对肿瘤细胞进行破坏的动态反应。过继细胞转移是细胞免疫治疗的一种，它涉及直接靶向患者肿瘤细胞的细胞转移，例如CAR-T细胞疗法，在血液类癌症中取得了令人瞩目的治疗效果。目前已有6款CAR-T细胞疗法获得美国FDA批准上市。  ...

听力损失（Hearing Loss）是最常见的感觉缺陷障碍之一，影响着全世界超过5%的人口（约4.66亿人），其中3400万是儿童。听力损失还与社会孤立的增加以及患痴呆症和抑郁症的风险增加有关。   预计到2050年，每10个人中就有1个人会受到听力损失的折磨，听力损失造成了社会和情感上的缺失，并在全球范围内造成了日益严重的经济负担。虽然助听器和人工耳蜗能够提供一定程度的缓解，但目前还没有可用的治疗方法可以逆转或预防遗传性听力损失。这促使科学家们尝试开发基于基因治疗的听力损失解决方案。  ...

构成脑内脉管系统的细胞类型（包括内皮细胞）的功能障碍可促进神经系统疾病的进展。然而，细胞类型特异性转基因递送系统选择有限，这导致对脉管系统的研究受到很大阻碍。腺相关病毒（AAV）载体有望将基因递送到大脑，但通常需要进行颅内注射给药，这回导致大脑组织损伤，以及有限和不均匀的空间覆盖。系统性AAV递送（静脉注射）提供了一种无创的向全脑递送的方法，但这种方法难以特异性靶向特定细胞类型。   加州理工学院 Viviana Gradinaru...

相信大家对血脑屏障（BBB）这个名词并不陌生，通俗来讲，血脑屏障就是大脑的“大门”。大脑作为人体的“机密重地”，掌控着人体的多项重要功能，血脑屏障能够把血液中可能存在的毒素、病原体等有害物质拒之门外，保护脑组织的安全。   由此看来，血脑屏障对保持脑组织内环境的基本稳定，对维持中枢神经系统正常生理状态具有重要的生物学意义。但不幸的是，受到严格把控的血脑屏障也成为了阻碍中枢神经系统（CNS）疾病治疗的一道天堑。   美国哈佛大学布列根和妇女医院神经外科系 Fengfeng Bei 团队在 Nature...