4月 30, 2024
行业动态速览● 热点聚焦 01、辉瑞AAV基因疗法BEQVEZ获FDA批准上市 4月26日，辉瑞宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准BEQVEZ(fidanacogene elaparvovec-DZKT)上市，这是一种基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法，用于治疗中度至重度血友病B且对AAV血清型Rh74的中和抗体检测为阴性的成年(18岁及以上)患者。据悉，BEQVEZ的定价为350万美元，与之前获批上市的由UniQure公司开发的B型血友病基因疗法Hemgenix价格一致。...
4月 28, 2024
CAR-T的临床应用为血液瘤和实体瘤的治疗带来了前所未有革命性改变，为终极治疗肿瘤指出了重要方向。如何增加有效性、降低副作用、加强可适性，是CAR-T为代表的细胞治疗未来急需解决的问题。 宾夕法尼亚大学(UPenn)医学院在细胞治疗、基因治疗和mRNA疫苗三大热门领域的科研与产业转化方面处于全球领先地位。宾夕法尼亚大学中国校友学者联合会(PennMed CC)是宾大医学院唯一的海外校友会。 2024年5月9日14:00-18:00. PennMed...
4月 25, 2024
2024年3月，NeuExcell神曦生物实现全球首例患者接受AAV-NeuroD1基因疗法的给药。面对同写意的采访，该产品NXL-004之父陈功教授谈起他的远大理想：“要把神曦生物打造成为中国的大诺华”!...
4月 24, 2024
2024年4月22日，Ipsen公司和Skyhawk Therapeutic宣布签署一项全球独家合作协议，以发现和开发用于治疗罕见神经系统疾病的RNA靶向的小分子药物。Ipsen将向Skyhawk支付一笔未公开金额的预付款，以获得Skyhawk开发的两款候选药物的全球权益，Skyhawk负责临床前开发，Ipsen负责后续临床开发和商业化。该合作的预付款、里程碑付款及潜在的分级特许权使用费总额高达18亿美元。...
4月 23, 2024
派真生物动态速览● 01、派真生物获批国家级博士后科研工作站分站 近日，全国博士后管委会办公室公布了最新一批广东省博士后科研工作分站备案通知，派真生物获批国家级博士后科研工作分站，获得联合招收培养博士后资格，这标志着派真生物在高层次人才培养平台的建设上取得了新突破。 02、派真生物荣获 ISO/IEC 27001：2022 国际权威认证 SGS为派真生物颁发ISO/IEC 27001:2022信息安全管理体系认证证书。这标志着派真生物已建立起一套完整的信息安全管理体系，且获得国际权威认证，为公司的信息资产安全提供了保障。...
4月 18, 2024
2024年4月15日，辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)授予公司的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器（mxABE）疗法儿科罕见病药物资格（RPDD）资格认定，用于治疗OTOF（Otoferlin）基因中Q829X突变相关的儿童听力损失。这是继2024年2月29日获得孤儿药(ODD)认定后FDA再次认可其潜在临床价值，成为全球首个获得ODD和RPDD双认定的Cas13X-RNA碱基编辑器疗法。...
