派真生物病毒业务部负责人刘波谈AAV基因治疗药物生产工艺之Zolgensma篇
Zolgensma是一种基于腺相关病毒(AAV)载体的静脉输注基因治疗悬浮液。活性成分是一种重组自互补载体，其中双链DNA载体基因组被包裹在由AAV衣壳蛋白组成的衣壳中。载体由巨细胞病毒增强子/鸡-β-肌动蛋白启动子的杂合启动子启动，包含一个编码人类运动神经元(SMN)蛋白的转基因。为了让更多成熟稳定优质的生产工艺应用到药物生产中，本文对FDA关于Zolgensma相关的CMC材料进行了收集整理，根据已披露的信息进行了简单的分析，以供相关人员参考和借鉴。
6月6日，广州派真生物技术有限公司与沃特世中国共同举办了为期一天的“AAV及核酸药物研讨会”。本次研讨会的主要内容覆盖了核酸药物及AAV质量控制领域的研究进展和技术更新，致力于为生物制药企业的研发人员提供更多的交流和学习机会。研讨会邀请了来自制药领域的多位行业专家及企业代表，就现有的核酸及AAV质控技术进行了深入的讨论和交流，同时也分享了各自的研究成果和经验心得。
想发高分文章？派真客户nature等顶刊文章助你get基因功能研究神器AAV
回顾过往客户引用“PackGene Biotech”发表的文章，主要集中在神经、碱基编辑器、免疫、消化系统等领域，而且派真的产品与服务以优质可信赖的品质，助力客户在Nature、Nature Biotechnology、Signal Transduct Target Ther等SCI顶级期刊发表高分文献，派真生物非常荣幸能为科研人员取得重大成果的研究助力！后期我们将会对不同领域高分文献进行详细解读，敬请期待。
派真618好物节丨Ipad，极米投影仪等你来Get，为高质量科研保驾护航
派真618活动火热进行中，近日至6月30日，AAV包装服务订单满额即赠苹果电子产品等精美好礼，还有转发集赞享好礼活动，从质粒构建到AAV病毒包装，6-9个工作日即可交付，同时派真提供全方位专业的技术支持，为您研途保驾护航，省心又省力，轻松上手实验，Get理想数据，更有集赞送好礼活动，不要错过，来参加吧。
新闻速递丨全球首个婴儿型庞贝病AAV基因治疗临床试验在北京协和医院正式启动
近日，北京锦篮基因科技有限公司自主研发的全球首个获得临床试验许可用于治疗婴儿型庞贝病的基因治疗药物GC301腺相关病毒注射液在中国医学科学院北京协和医院顺利召开Ⅰ/Ⅱ期临床试验启动会，标志着GC301注射液用于治疗婴儿型庞贝病的临床试验在主研究中心正式启动。
GC301注射液是锦篮基因设计开发的用于治疗庞贝病的AAV基因治疗药物，采用了一次性静脉注射全身广泛表达的策略，以期直接补偿肝脏、心肌、骨骼肌、中枢神经系统等组织的GAA酶基因缺陷。
加速推进眼科AAV基因治疗产品的上市，纽福斯与国药控股建立战略合作
近日，纽福斯生物科技有限公司与国药控股有限公司在上海签署战略合作协议，共同推动纽福斯NFS-01（通用名：依哌艾多基，商品名：纽惟佳®）等基因治疗产品在中国的上市和商业化。
FDA受理首款CRISPR基因编辑疗法上市申请，并授予其优先审评资格
近日，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics宣布，美国FDA接受exagamglogene autotemcel（exa-cel）治疗严重镰刀型细胞贫血病（SCD）和输血依赖性β地中海贫血（TDT）的生物制品许可申请（BLA），同时授予该产品治疗SCD的优先审评资格。
近日，拜耳 (BAYER ) 宣布已与 Acuitas Therapeutics建立合作伙伴关系，以获取该公司的脂质纳米颗粒 (LNP) 递送技术，以进一步加强其基因治疗产品组合。根据协议，拜耳将利用 Acuitas 的LNP技术将其体内基因编辑候选药物送入肝脏。
最安全基因治疗载体的新风险：翟琦巍团队揭示AAV会导致肥胖糖尿病小鼠肝癌
近日，中国科学院上海营养与健康研究所翟琦巍研究组在 EMBO Molecular Medicine 期刊发表了题为：AAV induces hepatic necroptosis and carcinoma in diabetic and obese mice dependent on Pebp1 pathway 的研究论文。该研究发现腺相关病毒（AAV）能够导致肥胖的糖尿病小鼠出现肝脏程序性坏死和肝癌，口服泼尼松龙（Prednisone）或靶向Pebp1信号通路可以有效缓解AAV导致肥胖的糖尿病小鼠的肝损伤及肝脏程序性坏死。该研究工作对于预防肥胖的糖尿病人的肝癌发生，以及对于评估AAV基因治疗的安全性都有非常重要的指导意义。
Cell |一种进化的AAV变体能够对小鼠T细胞进行高效转导
美国加州大学旧金山分校Justin Eyquem课题组与杜克大学Aravind Asokan课题组合作在Cell 杂志在线发表题为“An evolved AAV variant enables efficient genetic engineering of murine T cells”的研究论文，该研究采用结构引导进化方法进化出AAV变体Ark313，该变体源于AAV6，在小鼠T细胞中表现出高转导效率。研究发现Ark313可以用于瞬时基因传递和精确的基因组工程。
新型AAV实现对啮齿类及非人灵长类动物神经系统的高效定向基因递送
加州理工学院Viviana Gradinaru研究组的博士生Xinhong Chen在Neuron杂志在线发表了题为Engineered AAVs for non-invasive gene delivery to rodent and non-human primate nervous systems的研究论文。研究人员在小鼠中定向进化与筛选基于AAV9的AAV衣壳变异体，成功进化出了能够高效地将基因高效传递至外周神经系统中的新AAV血清型，并在小鼠，大鼠，狨猴和恒河猴四种动物中进行了测试，并展现了其用于神经系统活动记录和神经系统功能调控的潜力。在狨猴和恒河猴中，这些AAV衣壳变异体还能穿越血脑屏障，转染中枢神经系统。
Science子刊：基因编辑+基因工程干细胞疗法，增强脑转移肿瘤免疫治疗
近日，哈佛医学院的研究人员在 Science 子刊 Science Translational Medicine 上发表了题为：Gene-edited and -engineered stem cell platform drives immunotherapy for brain metastatic melanomas 的研究论文。该研究开发了一种基因编辑+基因工程的双干细胞平台，通过局部给药，向脑转移的黑色素瘤释放溶瘤病毒和免疫调节剂，增强治疗效果。
陆剑/钱朝晖团队揭示新冠病毒密码子演化规律，提出mRNA疫苗优化策略
近日，北京大学生命科学学院陆剑课题组与中国医科院病原生物学研究所钱朝晖课题组合作，在 Advanced Science 期刊发表了题为：Optimization and deoptimization of codons in SARS-CoV-2 and related implications for vaccine development 的研究论文。该研究揭示了自COVID-19暴发以来，新冠病毒基因组中密码子使用的规律及可能的作用机制。研究发现，新冠病毒的密码子使用情况与人类差异较大，倾向使用人类基因组中非偏好性的密码子。
新锐！6500万美元A轮融资，开发递送大基因的AAV载体平台
近日，意大利米兰， AAVantgarde Bio，一家临床阶段的生物技术公司，拥有两个用于大基因递送的专有腺相关病毒（AAV）载体平台，宣布完成6100万欧元（约6500万美元）的A轮融资。这笔资金将用于支持两种针对遗传性视网膜疾病的在研基因疗法，包括 Stargardt 病和与 Usher 综合征 1B 型（Usher1B）相关的视网膜色素变性。其中，该公司计划利用所筹款项推进 Usher1B 受试者的首次人体概念验证研究，以及推进针对 Stargardt 病的管线进入临床。
相聚杭州丨派真生物邀您一同参加BioCon 2023
2023年6月19-21日，BioCon China Expo 2023第十届国际生物药大会暨展览会将在杭州国博召开。派真生物首席运营官钟德清受邀参会并于6月21日生物医药先进生产分论坛-领先CGT生产实践担任主持人，同时将在15:00-15：30为大家带来《AAV基因治疗商业化生产解决方案》的主题报告，期待与各位专家学者及行业代表一同探讨基因治疗中AAV的商业化生产以及解决方案。
