热点聚焦
01
辉大基因首款眼科AAV基因治疗药物HG004获美国FDA儿科罕见病资格认定
2023年8月7日，专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”)宣布，其自主研发的新型眼科基因治疗药物HG004获得了美国食品药品监督管理局(FDA)授予儿科罕见病资格认定(Rare Pediatric Disease Designation, RPDD)，用于治疗由RPE65突变引起的遗传性视网膜疾病。
02
鼓励外商投资基因治疗药品临床试验！
8月13日，国务院印发了《关于进一步优化外商投资环境 加大吸引外商投资力度的意见》，提出了6封面24条政策措施。
其中，在“提高利用外资质量”方面，提出需要“加大重点领域引进外资力度。支持外商投资在华设立研发中心，与国内企业联合开展技术研发和产业化应用，鼓励外商投资企业及其设立的研发中心承担重大科研攻关项目。在符合有关法律法规的前提下，加快生物医药领域外商投资项目落地投产，鼓励外商投资企业依法在境内开展境外已上市细胞和基因治疗药品临床试验，优化已上市境外生产药品转移至境内生产的药品上市注册申请的申报程序。”
03
外泌体递送AAV治疗心脏病！
近日，专注于外泌体治疗的公司Evox Therapeutics(以下简称“Evox”)宣布与纽约市西奈山伊坎医学院(Icahn Mount Sinai)达成研究合作协议，将共同开发外泌体包裹的AAV(exoAAV)载体，以作为一种新的基因递送技术，旨在改善心脏疾病的治疗。
04
康希诺与阿斯利康签署协议，支持其mRNA疫苗项目
近日，康希诺公告，公司与阿斯利康签署了《产品供应合作框架协议》，公司将向阿斯利康提供合同开发和生产服务以支持其mRNA疫苗项目，生产和供应特定产品，并提供相关特定服务。
05
强生眼科AAV基因疗法国内获批临床
近日，强生(Johnson & Johnson)旗下杨森(Janssen)申报的AAV基因疗法JNJ-81201887(AAVCAGsCD59)获CDE临床试验默示许可，拟开发用于治疗继发于年龄相关性黄斑变性的地图样萎缩成人患者。
创新突破
01
Cancer Cell刊登新型AAV基因疗法，用于攻克脑肿瘤！
2023年5月，来自瑞典鲁德贝克实验室的科研人员在Cancer Cell上发表治疗胶质母细胞瘤的AAV基因疗法研究论文——Tailoring vascular phenotype through AAV therapy promotes anti-tumor immunity in glioma。
在此研究中，作者利用AAV载体递送技术使得小鼠胶质母细胞瘤部位的内皮细胞表达LIGHT，这种疗法延长了小鼠的生存期，诱导了肿瘤相关的高内皮小静脉(HEV)和富含T细胞的三级淋巴结构(TLS)的生成，从而促进T细胞启动和浸润到肿瘤中发挥杀伤肿瘤细胞的作用。
02
基于CRISPRa系统的靶向“shock and kill”基因疗法让HIV-1无处潜藏！
8月9日，Nature Gene Therapy杂志发表一项来自瑞士苏黎世大学的靶向休克-杀伤(“shock and kill”) HIV-1基因疗法，这种基因疗法利用改造的靶向CD3的腺病毒双载体分别递送CRISPRa系统和自杀基因tBid到潜伏HIV-1感染细胞内，使得感染细胞死亡率增加2.4倍。这种新颖的靶向休克-杀伤一体化基因疗法具有高度特异性，能安全有效地消除HIV-1感染细胞。
03
增强mRNA免疫！上海药物研究所李亚平/郑明月等开发新的纳米疫苗，提高癌症免疫疗法的效果
2023年8月11日，中国科学院上海药物研究所李亚平、郑明月、上海交通大学王当歌共同通讯在National Science Review(IF=21)在线发表题为“STING agonist-boosted mRNA immunization via intelligent design of nanovaccines for enhancing cancer immunotherapy”的研究论文，该研究通过纳米疫苗的智能设计实现STING激动剂增强的mRNA免疫，从而提高癌症免疫疗法的效果。
资本速递
01
15亿元！再生元收购一家AAV基因疗法公司
近日，Regeneron Pharmaceuticals， Inc.(再生元，纳斯达克：REGN)宣布，已同意以每股4美元的现金收购Decibel Therapeutics， Inc.(纳斯达克：DBTX)，交易价值约为1.09亿美元，如果实现CVR里程碑，总股权价值高达约2.13亿美元(折合人民币约15.36亿元)。
02
近7亿元人民币！纽福斯完成C+轮融资，加速基因治疗临床管线推进！
2023年8月9日，纽福斯生物科技有限公司(下称“纽福斯”)宣布完成近7亿元人民币C+轮融资。本轮融资由长江招银联合光谷金控、武汉高科和光谷健康投三家国资企业，携手广州金控共同领投;国投招商、天堂硅谷和长江产投等著名投资机构共同参与投资。C+轮融资所获款项将用于核心产品临床试验的持续推进，以及公司的研发能力提升和产品管线拓展。
03
获超1亿美元融资，Flagship押注的tRNA疗法公司，为遗传病带来全新治疗方式
近日，Flagship孵化的tRNA疗法公司Alltrna完成了1.09亿美元的B轮融资，推进对终止密码子提前导致的一系列疾病。据悉，此轮融资由Flagship领投，以及未透露名称的投资机构跟投。此轮融资将用于机器学习驱动平台的建设，加速tRNA的序列设计和修饰，推动其首批候选疗法走向临床。
04
1天两家RNA疗法新锐获22亿融资，创新递送和小核酸成为融资热点
2023年8月9日，生物技术公司ADARx Pharmaceuticals, Inc.宣布完成超额认购的2亿美元C轮融资(约14亿人民币)。此次融资由Bain Capital Life Sciences和TCGX联合领投，新投资者还包括Blackrock、Commodore Capital、Cormorant Asset Management等投资机构。ADARx的现有投资者Ascenta Capital、Lilly Asia Ventures、OrbiMed和SR One Capital Management也参与了投资。C轮融资所得资金将用于进一步推进ADARx的临床项目，包括ADX-324(一种RNAi疗法，开发用于治疗遗传性血管性水肿)和ADX-038(一种RNAi疗法，开发用于治疗多种补体介导疾病)。
除此之外，在8月9日，还有一家RNA药物开发公司Alltrna宣布获得融资，该公司在B轮融资中募集到1.09亿美元，用于计划平台开发和首款药物走向临床。此轮融资包括公司创始者Flagship Pioneering和多位顶级投资者。tRNA不仅在mRNA转化为蛋白质的过程中发挥核心作用，而且是具有多种生物学序列和修饰的可编程分子。
参考资料
1.https://mp.weixin.qq.com/s/8RoFNHej9XDKdedJISnSbQ
2.https://mp.weixin.qq.com/s/5udUX_jfBbypg8OjsurnFA
3.https://mp.weixin.qq.com/s/5-mblEihnltfSYMZuw8-Ow
4.https://mp.weixin.qq.com/s/d5_2KEercJgkKKSOhRQhYg
5.https://mp.weixin.qq.com/s/3vTVeUOjvyeeWs4u6U2fqg
6.https://mp.weixin.qq.com/s/HXKTX7UNhgJmw7px2btJBw
7.https://mp.weixin.qq.com/s/QtABDIxUiyCHcKnWhiZzrw
8.https://mp.weixin.qq.com/s/OlwuNTBEY1XMPWBVVXcicQ