据《21世纪经济报道》11月28日报道，北京启动大尺度对外开放，干细胞与基因疗法行业迎政策突破。
近日，国务院公布关于《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》(下称《方案》)的批复，指出在风险可控的前提下，推进健康医疗服务领域等5大服务业重点领域深化改革扩大开放。
11月24日，国务院新闻办公室在北京举行新闻发布会，商务部副部长兼国际贸易谈判副代表凌激，北京市人民政府副市长司马红，商务部外国投资管理司司长朱冰，北京市商务局党组成员、中国(北京)自由贸易试验区(国家服务业扩大开放综合示范区)工作领导小组办公室专职副主任刘梅英介绍深化国家服务业扩大开放综合示范区建设有关情况，并答记者问。新华社记者 潘旭 摄
其中明确提出，探索对干细胞与基因领域医药研发企业外籍及港澳台从业人员的股权激励方式。支持符合条件的医疗机构开展干细胞等临床试验。支持干细胞与基因研发国际合作。促进在京港澳企业人类遗传资源管理服务便利化。
细胞治疗是指采用生物工程方法获取具有特定功能的细胞并通过体外扩增、功能修饰及特殊培养等处理后，使这些细胞具有修复受损组织再生、增强免疫、杀死病原体和肿瘤细胞等功能，从而达到治疗某种疾病的目的。目前主要的细胞治疗方式为免疫细胞治疗和干细胞治疗。基因治疗是指将外源正常基因导入到靶细胞内，校正或置换致病基因的一种疗法。通过这种疗法，目的基因或与宿主细胞染色体整合，或不整合但能在细胞中表达，起到治疗疾病的目的，可分为体内基因治疗和体外基因治疗。细胞和基因治疗(以下简称CGT)作为新兴治疗手段，是引领未来医疗手段革新的重要推动力。
《国家“十四五”规划和2035年远景目标纲要》决策部署，基因与生物技术作为国家急迫需要和长远需求的关键核心技术之一，将推动生物医药产业跨越式发展。《“十四五”生物经济发展规划》作为我国首部生物经济的五年规划，更是明确发展基因诊疗、干细胞治疗、免疫细胞治疗等新技术，强化产学研用协同联动，加快相关技术产品转化和临床应用，推动形成再生医学和精准医学治疗新模式。细胞和基因治疗是生物医药领域中最具创新力、发展前景最广阔的细分领域。
加大开放尺度
早在2020年，国务院批复《关于深化北京市新一轮服务业扩大开放综合试点建设国家服务业扩大开放综合示范区工作方案》，提出了打造国家服务业扩大开放综合示范区的总体要求，明确了到2025年、2030年阶段性发展目标;同时，对健康医疗等9个重点行业领域提出了开放创新举措。
近日公布的《方案》被视作上述文件的迭代升级。在深化国家服务业扩大开放综合示范区建设新闻发布会上，北京市副市长司马红表示，本次《方案》更加注重以市场需求为导向，优化政府服务：“用一句话对比2.0方案和1.0方案，那就是‘更深层次的开放改革探索’。”
据介绍，《方案》中有一半以上的措施直接来自经营主体诉求。聚焦重点产业发展堵点和经营主体难点问题，围绕通关便利、资金融通、人才服务等重点环节和要素，提出具有针对性的政策措施。尤其是关于外籍及港澳台从业人员的股权激励方式的探索支持切实回应了目前行业内很多企业面临的实际情况，也的确做到了更加注重有效回应经营主体诉求。
上述《方案》结合电信、健康医疗、金融、文化教育、专业服务等行业领域发展需要，从推进服务业重点领域深化改革扩大开放、探索新兴业态规则规范、优化贸易投资制度安排、完善公共服务政策环境、强化权益保护机制、健全风险防控体系等6个方面，提出170余项试点任务。
据ASCGT 数据，截至2022年全球3633项CGT临床试验中，2024项为基因治疗管线，803项为不涉及基因编辑的细胞治疗管线。从全球CGT在研药物适应症分布来看，肿瘤和罕见病药物位居前列。截至2022年初，全球经批准的细胞治疗产品共33款，包括12种免疫细胞产品和21种干细胞产品，全球细胞与基因治疗正处于高速发展阶段。2016年至2021年，全球CGT市场从0.5亿美元增长到27.8亿美元，复合年增长率为153%。预计未来CGT市场规模仍保持快速增长趋势，2025年全球整体市场规模预计为305.4亿美元，2021到2025年全球CGT市场复合年增长率预计为71%。全球细胞和基因产业迈入了高速发展期，将对相关法律法规和行业监督管理提出严峻考验。
细胞与基因治疗领域的发展打开了新的大门
在业界看来，此次国务院的批复，不仅代表着技术层面的开放，更是反映了我国在全球化背景下，对于科技和医疗领域交流的重视，无疑为干细胞与基因治疗领域的发展打开了新的大门。
美国：美国已将CGT提升到国家战略高度。近日美国FDA表示，从2023年开始，CGT获批将进入爆发期，每年预计将超过10款，对应的基因编辑疗法审核面临前所未有的挑战。为此，美国FDA专门制定了两步方案来推进CGT审核的高效、安全，第一步：2023年3月正式成立“超级办公室”，这是FDA生物制品评估和研究中心(CBER)成立的第一个超级办公室，旨在简化流程，提高审批效率;第二步：修订监管范式，使之更专业、精准。
美国对细胞与基因疗法的重视不止于此，2023年3月，白宫发布了一份长达64页的报告《美国生物技术和生物制造的明确目标》，重点发布针对五大领域的具体目标，其中就包括改善CGT产能和基因编辑技术，主要为：(1)改善CGT产能：5年内，提高CGT疗效，扩大用于开发细胞疗法的技术，使患者的细胞存活率至少达到75%;20年内，扩大CGT生产规模，并将其生产成本降低九成。(2)先进的基因编辑技术：5年内，提高基因编辑效率，进一步开发用于临床的基因编辑系统，以便在几乎没有副作用的情况下，治愈10种已知遗传疾病;20年内，加强生物制造生态系统;每年至少生产500万剂量的治疗性基因编辑系统。
(来源：whitehouse)
在国家政策方向指引下，各级地方政府也相继出台了相关政策和地方条例来促进产业的发展，今年3月深圳率先宣布正式施行《深圳经济特区细胞和基因产业促进条例》，今年7月天津市人大审议通过了《天津市基因和细胞产业促进条例》，明确以立法方式推动创新带动资本、企业、机构、人才集聚，为创新主体和市场主体发挥优势、抢抓机遇、实现高质量发展营造有利法治环境。此外，北京发布了《北京经济技术开发区关于促进细胞与基因治疗产业高质量发展的若干措施》，上海也印发了《上海市促进基因治疗科技创新与产业发展行动方案(2023-2025年)》，出台了支持细胞和基因产业发展的一揽子政策。先行城市开展的立法活动和政策支持为我市制定出台地方性法规提供了比较和借鉴的基础。
近日，国务院印发《河套深港科技创新合作区深圳园区发展规划》，规划中明确提出支持依法依规在深圳园区海关监管区域探索建立适合细胞治疗、基因治疗等新型生物药械研究发展的新型管理模式，试点放宽外资生物医药企业准入限制。发挥海峡两岸区域优势，依托“海峡两岸经济合作框架协议”“海峡两岸智慧财产权保护合作协议”与“海峡医药卫生合作协议”等协议，让闽台生物医药产业，特别是在前沿生物技术研究领域相关政策、资金、人才、市场等全方面交流与合作成为可能，建立优势互补、互利共赢、制度兼容的产业对接新模式。
河套深港科技创新合作区稳步向前发展
(图源：深圳特区报)
资料来源
1.公众号细胞基因研究圈
https://mp.weixin.qq.com/s/lOxNfoiUaJfNvGotnDLT_Q