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近日，一项 “评价LY-M001注射液单次静脉输注I型戈谢病青少年患儿中的安全性和有效性的前瞻性、单中心、开放、单臂临床研究”在国家儿童医学中心、上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心顺利开展并取得疗效。
InnoXBio2024第二届大湾区细胞基因治疗发展论坛将于2024年11月21-22日在广州召开。派真生物创始人李华鹏受邀作为“专题三：基因治疗与递送技术 | 眼科、CNS基因治疗”的主持嘉宾出席大会，同时派真生物工艺科学家盛龙祥也在该专题下进行关于《AAV基因治疗载体的CMC成药性评估》的主题演讲，超多干货让您不虚此行，更有专业团队携全面一站式解决方案和多种精美礼品在展位B06恭候您的到来，诚邀您莅临展位交流探讨，共筑产业兴！
热点聚焦
因临床致病性小、多种组织嗜性和长期的转基因表达，腺相关病毒（AAV）已成为临床基因治疗的重要递送工具。重组腺相关病毒（rAAV）是在非致病野生型AAV基础上改造而成的特异性更强的基因载体，已成为一种治疗各种疾病的工具。然而，随着rAAV作为治疗手段的广泛使用，需求的增加为现有的生产工艺带来了挑战。尽管已有八种基于rAAV的基因治疗产品获得了监管机构的批准，但人们仍然对在人类中安全使用高剂量的病毒疗法存在担忧，这些担忧包括免疫反应和不良反应，如基因毒性、肝毒性、血栓性微血管病和神经毒性。本文针对性介绍了基因治疗的背景和AAV生物学，一起来学习吧！
rAAV的衣壳序列和基因组（包括启动子、外源基因、增强子和ITRs等），都在被深入研究。本篇将介绍rAAV的衣壳和基因组开发策略，以提高AAV的感染效率、组织特异性和治疗基因的表达效率。
去年，全球AAV基因疗法的市场销售额达到了15亿美元，据预测，到2029年这一数字将增长至223亿美元。这表明AAV基因疗法拥有广阔的市场前景。据不完全统计，目前，国内已44款AAV基因药物IND申报获批，其中，至少4款进入III期临床。
2024年10月23日，由深圳瑞吉生物科技有限公司自主研发的冻干带状疱疹mRNA疫苗的临床试验申请（IND）获得了中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）的默示许可。该疫苗为自主知识产权的全球首款冻干带状疱疹mRNA疫苗。
近日，Intellia Therapeutics宣布其在研体内CRISPR基因编辑疗法NTLA-2002用于治疗遗传性血管水肿（HAE）患者的1/2期临床试验的2期部分积极数据。结果显示，在第5至16周期间，单次输注50毫克NTLA-2002可使患者平均每月HAE发作率与安慰剂相比减少达81%。该研究结果同时发布于《新英格兰医学杂志》，并将在2024年美国过敏、哮喘和免疫学学院（ACAAI）科学年会上展示。目前该疗法的全球关键性3期HAELO研究正在进行中。
创新突破
《新英格兰医学杂志》同期配发了非编码RNA研究专家、中国科学院分子细胞科学卓越创新中心陈玲玲研究员评论文章——Linking a Neurodevelopmental Disorder with a lncRNA Deletion（lncRNA缺失与神经发育障碍的关联），介绍了lncRNA-CHASERR单拷贝缺失引起神经发育缺陷发生的科学依据。
近日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示显示，贝斯昂科生物科技有限公司（贝斯生物）1类新药NK510细胞注射液获批临床，拟开发用于经标准治疗失败的晚期恶性实体瘤。贝斯生物表示，本次NK510获批IND意味着全球首款基于碱基编辑技术的自然杀伤（NK）细胞疗法在中国获批IND。
近日，RiboX Therapeutics（转录本（上海）生物科技有限公司）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其I/IIa期RXRG001研究（SPRINX-1研究）的IND申请, 2024.RXRG001是全球首个获得FDA IND批准的环状RNA疗法。这一标志性进展是环状RNA药物进入临床开发阶段的重要里程碑。首次人体SPRINX-1研究旨在评估RXRG001在辐射诱导的口干症和唾液分泌减退患者中的安全性和有效性。
资本速递
近日，Dyno Therapeutics宣布与罗氏（Roche）展开第二次合作，旨在为针对神经性疾病的基因疗法开发下一代腺相关病毒（AAV）载体。此前，两家公司在2020年10月已宣布了一项关于神经性疾病和肝脏导向疗法的研究合作与许可协议。
近期，位于长春南部的永春现代生物医药城迎来了首批项目的开工暨细胞产业园集中开工建设，这标志着永春区域产业发展迈出了坚实有力的第一步。
据悉，这次集中开工启动的包括中科生物医药产业创新园、长春永春现代生物医药城孵化创新中心、清南生物科技研发生产项目等6个项目，总投资接近百亿元。
Dyno Therapeutics于 2024年10月24日宣布了和罗氏（SIX：RO、ROG;OTCQX：RHHBY）开发下一代腺相关病毒 （AAV） 载体，用于针对神经系统疾病的基因疗法的消息。早在2020年10月Dyno和罗氏就宣布了一项针对神经系统疾病和肝脏靶向疗法的研究合作和许可协议。根据这项新合作的条款，Dyno Therapeutics 为罗氏提供了进一步使用公司领域领先的平台和序列设计技术的机会，以实现体内基因递送。