热点聚焦
克冠达医药自主研发的基于腺相关病毒(Adeno-associated virus，AAV)载体技术的疫苗的新药临床试验(IND)申请于 24年初获得国家药品监督管理局(NMPA)批准。这一进展标志着我国在AAV疫苗领域迈出了具有里程碑意义的一步，实现了AAV技术在疫苗开发中的首次临床应用。
2024年12月31日，国家药监局药审中心（CDE）发布《腺相关病毒载体基因治疗产品非临床研究技术指导原则》，自发布之日起施行。
1月3日，国务院办公厅印发了《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》。
随着生物技术领域不断实现突破性进展，医药行业对2025年可能涌现的医学创新充满期待。日前，行业媒体BioPharma Dive发布了一篇文章，从诸多前景广阔的研发项目中挑选出了10项有可能在今年上半年对整个行业产生显著影响的临床试验进行了专题报道。这些试验覆盖了广泛的研发领域，它们不仅代表了医药研发的最新成就，更有望为全球患者带来生命的转机。在本文中，药明康德内容团队将结合公开资料，与读者分享这些值得关注的临床试验。
《上海市药品和医疗器械管理条例》已由上海市第十六届人民代表大会常务委员会第十八次会议于2024年12月31日通过，现予公布，自2025年3月1日起施行。
通过具有骨特异性取向(dss.rAAV9衣壳)和肝和心脏去靶向能力(miR-122/miR-208a介导的抑制)的骨靶向AAV沉默下颌骨中的SHN3是一种恢复骨质疏松症牙槽骨丢失的靶向和安全的方法。
创新突破
2025年1月2日，浙江大学王宝俊团队（高元力为第一作者）在 Nature Chemical Biology 期刊发表了题为：Programmable trans-splicing riboregulators for complex cellular logic computation 的研究论文。
该研究首先开发了一种基于断裂内含子反式剪接的新型基因调控技术——SENTR，在RNA水平实现了可编程、可预测、模块化且正交的基因表达调控。随后，该研究提出了断裂内含子和内含肽结合的生物分子剪接复合线路设计方法，在活细菌中成功实现了可以处理多达6个输入信号的复杂逻辑计算。
西湖大学与西湖凝聚体合作，研发出了基于内源蛋白凝聚体的创新转染试剂——ProteanFect。该试剂使原代细胞的转染操作变得像 293 细胞转染一样简单，显著提高了原代细胞在高通量筛选中的操作便捷性。这一突破为药物靶点的发现与优化开辟了全新的机遇，助力免疫治疗研究进入更高效、更精准的新时代。
2024年12月31日，不列颠哥伦比亚大学Pieter Cullis团队联合Anna Blakney团队在ACS Applied Materials & Interfaces上发表了题为“Transfection Potency of Lipid Nanoparticles Containing mRNA Depends on Relative Loading Levels”的研究论文。由于mRNA-LNP制剂的质量密度取决于mRNA上样水平，研究团队基于不同mRNA负载水平LNP与水环境之间的密度差异，采用分析超速离心（AUC）技术分离了不同mRNA负载水平的LNP，并进一步表征了不同负载水平对LNP理化性质和体内外功能性递送的影响。
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