热点聚焦
1、武汉大学张先正团队利用口服基因编辑纳米颗粒实现结直肠癌的化学免疫治疗
2025年4月23日，武汉大学张先正团队在Nature Nanotechnology（IF=38.1）在线发表题为“An orally administered gene editing nanoparticle boosts chemo-immunotherapy in colorectal cancer”的研究论文，该研究表明肿瘤坏死因子受体相关蛋白1 (TRAP1)基因的破坏导致肿瘤细胞中亲环素D的移位，该基因编码肿瘤细胞中的线粒体伴侣蛋白。
2、全球首款鞘内给药治疗渐冻症细胞药物国内获批临床
2024年4月24日，国家药监局药品审评中心（CDE）正式批准上海赛尔欣生物医疗科技有限公司“人自体多克隆调节性T细胞注射液”临床试验申请（受理号：CXSL2500094），适应症为肌萎缩侧索硬化症（ALS，俗称渐冻症）。作为全球首款通过鞘内注射Treg细胞治疗ALS的创新疗法，该突破性进展将有望扭转全球数十万ALS患者的生存现状。
3、饶毅创建的基因治疗公司首款AAV基因药物纳入CDE突破性治疗品种
2025年4月24日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网的突破性治疗公示显示，苏州华毅乐健生物科技有限公司自主研发的1类创新药物——GS1191-0445注射液，已纳入突破性治疗品种。此品种公示期为2025年4月16日至 4月23日。这是对公司在基因治疗领域持续创新实力的高度认可，也标志着我国在血友病基因治疗领域的研发步入全球先进水平。
4、为开发新的RNAi工具和基因治疗药物提供了新思路，西湖大学团队首次揭示人源AGO-siRNA“剪刀”的动态切割机制
北京时间2025年4月16日，西湖大学生命科学学院申恩志团队联合吴建平团队在Cell Research杂志上在线发表了题为“Mechanistic Insights into RNA Cleavage by Human Argonaute2-siRNA Complex”的研究成果。
该文章首次揭示了人源AGO2（hAGO2）-siRNA复合物切割靶标RNA的独特分子机制，表明AGO-siRNA复合物需要经历精确且严格调控的构象改变，来介导高效的基因沉默。
5、玮美基因钟桂生教授团队建立体内转录增强子重构技术，为遗传性耳聋基因治疗提供全新方案
近日，钟桂生教授团队在国际学术期刊《神经元》（Neuron）上发表了题为“Deciphering enhancers of hearing loss genes for efficient and targeted gene therapy of hereditary deafness”的研究成果，提出并验证了一种创新的体内转录增强子重构技术——ARBITER（AAV reporter-based in vivo transcriptional enhancer reconstruction）。这一突破不仅在耳蜗基础科研领域开辟了新路径，还在基因表达调控的底层机制研究和遗传性耳聋精准基因治疗中展现了巨大的潜力。
6、Mol Ther | 高光坪团队总结AAV免疫学的复杂性与挑战
2025年3月28日，马萨诸塞大学chan医学院Horae 基因治疗中心高光坪（Guangping Gao）教授团队在Molecular Therapy期刊发表标题为“The curious case of AAV immunology”的综述论文，该综述主要探讨了腺相关病毒（AAV）免疫学的复杂性，包括AAV与宿主免疫系统的相互作用、临床应用中的免疫挑战以及未来研究方向。
创新突破
1、新型 mRNA 递送系统：Molecular Therapy 揭示mRNA肿抗递送系统新途径
2025年2月27日，相关研究成果以“A Universal Viral Capsid Protein Based One Step RNA Synthesis and Packaging System for Rapid and Efficient mRNA Vaccine Development”为题，发表在国际权威期刊Molecular Therapy上。
2、Mol Ther | 面向疾病治疗的基因编辑技术的最新进展
2025年3月21日，美国印第安纳大学医学院儿科系和分子医学遗传学系的Renzhi Han教授团队在Molecular Therapy期刊发表标题为“Recent advances in therapeutic gene-editing technologies”的综述论文。该综述主要回顾了基因编辑技术尤其是CRISPR系统在治疗性应用中的最新进展，包括碱基编辑器（Base Editors）和先导编辑器（Prime Editors）等新一代基因编辑工具的开发及其在临床前和临床研究中的应用，并探讨了这些技术在基因治疗领域的潜力和挑战。
3、Cell子刊：诺奖团队揭开CRISPR基因编辑效率之谜
近日，Molecular Cell 期刊发表了最新研究揭示了背后的核心机，这项由诺奖得主 Jennifer Doudna 教授（博士后史弘略为论文第一作者）领衔的研究，究揭示了广泛 PAM 识别与基因组编辑效率之间的基本权衡，提出了高效的 RNA 引导的基因组编辑依赖于优化的两步靶标捕获过程，其中选择性但低亲和力的 PAM 结合优先于快速的 DNA 解旋。这不仅解开了 CRISPR-Cas9 基因编辑效率密码，还为设计更有效的 CRISPR-Cas 及相关 RNA 引导的基因组编辑器奠定了基础。
4、Nat Commun | AAV基因治疗在CNS中引发的剂量依赖性不良事件与DNA损伤反应依赖性促炎信号传导有关
2025年4月18日，意大利米兰圣拉斐尔电镜研究所基因治疗中心的Anna Kajaste-Rudnitski教授团队在Nature Communications期刊发表标题为“AAV vectors trigger DNA damage response-dependent pro-inflammatory signalling in human iPSC-derived CNS models and mouse brain”的研究论文。该研究主要探讨了腺相关病毒（AAV）载体在人类诱导多能干细胞（iPSC）衍生的中枢神经系统（CNS）模型和小鼠大脑中引发的依赖于DNA损伤响应的促炎信号通路，揭示了AAV载体基因治疗可能引发神经毒性的内在免疫机制，并提出了潜在的干预策略以提高CNS靶向AAV基因治疗的安全性。
资本速递
1、美国卫生与公众服务部计划向 Moderna 支付 1.76 亿美元用于 mRNA 禽流感疫苗
据美联社报道，美国卫生与公众服务部于2025年4月22日宣布，政府将向 Moderna 投资 1.76 亿美元，以加快研发大流行性流感疫苗。
2、总投资3亿元，国内一细胞医疗产业创新基地开业
为响应京津冀协同发展国家战略，紧随“健康中国2030”的时代号角，中瑞德泰生物科技集团在定州市人民政府招商引资下，从北京走进定州，投资3亿元，建设北京当代创研生物医药产业园，以3.3万平米建筑面积，打造全国领先规模的细胞医疗产业创新基地，构建“医疗器械智造、细胞技术研发、细胞医疗创新”三大核心产业板块，形成从基础研发到产业应用的生物医药产业生态闭环。作为产业园核心载体，欧创柯亿细胞医疗集团应运而生。
3、浦东成立10亿元生物医药基金
近日，中生引领（上海）私募投资基金（以下简称“中生引领基金”）在浦东揭牌成立，浦东创投集团、中国生物制药与国投先导、孚腾资本、杭州科百特进行基金合作方签约，并与礼新医药、益方生物、英矽智能等产业合作方签约。