随着基因治疗技术的发展，腺相关病毒(Adeno-Associated Virus, AAV)作为基因载体在基因治疗领域中扮演着至关重要的角色。AAV的成功应用很大程度上归功于其特殊的衣壳结构以及相关的表征。本文将深入探讨AAV衣壳的结构和特征，以期为基因治疗研究提供更深层次的理解和启示。
AAV是一种非致病性的小型病毒，其衣壳由60个相同的VP1、VP2和VP3蛋白亚基组成，形成一个12个对称单位的伪八面体结构。其中VP3蛋白是主要的结构蛋白，负责AAV的稳定性和病毒颗粒的组装。VP1和VP2则参与调节AAV对宿主细胞的感染能力和病毒粒子的免疫原性。
AAV的衣壳表征涉及多个方面，其中包括衣壳的物理性质、化学成分以及生物学功能。物理性质方面，AAV的衣壳具有相对较小的尺寸(约25nm直径)，球形结构以及高度的稳定性，这些特征对其在基因传递和基因转染中起着重要作用。化学成分方面，衣壳主要由蛋白质组成，但在表面可能存在一些糖基化修饰或其他化学修饰，这些修饰可能影响病毒与宿主细胞之间的相互作用。此外，衣壳中的核苷酸组成也可能会影响AAV的感染特性和免疫原性。
在生物学功能方面，AAV的衣壳具有多重功能，既可以作为病毒颗粒保护其内部的基因组，又可以与宿主细胞表面受体相互作用，介导病毒进入细胞内部。此外，AAV衣壳还可能参与调节病毒与宿主细胞之间的免疫应答，影响病毒的感染效率和持久性。
总的来说，AAV衣壳的结构和特征对于该病毒作为基因治疗载体的有效性和安全性具有重要意义。通过深入了解AAV衣壳的表征，可以更好地优化AAV基因载体的设计，提高基因治疗的治疗效果，并减少潜在的安全风险。因此，对AAV衣壳的研究将在未来的基因治疗研究中扮演着不可或缺的角色。
关于派真
作为一家专注于AAV 技术十余年，深耕基因治疗领域的CRO&CDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，我们为全球客户提供一站式CMC解决方案，包括从早期概念验证、成药性评估到IIT、IND及BLA的各个阶段。
凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台，我们能将AAV产量提高多至10倍，每批次产量可达1×10¹⁷vg，以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外，我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒（LNP）产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段，从研发到符合GMP的生产，提供端到端的一站式解决方案。
