AAV病毒:精准调控基因表达的奇迹

2024年3月18日
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在基因治疗领域,腺相关病毒(AAV)展现出了无与伦比的潜力,成为了实现特异性基因表达调控的利器。AAV病毒作为一种天然的病毒载体,通过其独特的特性,在基因治疗、基因传递以及基因表达调控等方面取得了突破性的进展。本文将介绍AAV是如何实现特异性表达调控的。

AAV通过其包含的基因组实现特异性表达调控。AAV基因组含有两个基本的基因,即复制基因和包装基因。复制基因编码了与病毒复制相关的蛋白质,而包装基因则编码了病毒结构蛋白。此外,AAV基因组还包含了两个反向重复序列(ITR),这些序列是AAV复制和包装的必需元素。

在AAV载体中,外来基因被插入到AAV基因组的两个ITR之间,形成了一个重组体。这个重组体被放置在AAV的包装基因中,使得载体可以通过AAV的传递机制将外来基因转运到目标细胞中。这种结构使得AAV能够实现对外来基因的高效而特异性的表达。

AAV的特异性表达调控还体现在其选择性的细胞内运输和基因组整合上。AAV病毒能够通过与细胞表面受体的特异性结合,实现对特定细胞类型的选择性转染。这种选择性转染特性使得AAV能够针对性地调控特定组织或细胞类型中的基因表达。此外,AAV还能够将其基因组整合到宿主细胞的染色体中,实现长期而稳定的基因表达。

除了基因组结构的特性外,AAV的亚型多样性也为特异性表达调控提供了丰富的选择。目前已经发现了多种不同亚型的AAV,每种亚型具有不同的组织特异性和表达模式。科学家们通过对不同AAV亚型的研究,可以选择最适合特定治疗目标的AAV载体,从而实现更精准的基因表达调控。

总的来说,AAV病毒作为一种有效的基因转运工具,通过其特殊的基因组结构、选择性的细胞内运输以及多样化的亚型,实现了特异性的基因表达调控。随着对AAV的深入研究和技术的不断进步,相信AAV在基因治疗和基因调控领域的应用将会得到进一步的拓展和提升。

关于派真

作为一家专注于AAV 技术十余年,深耕基因治疗领域的CRO&CDMO,派真生物可提供从载体设计、构建到 AAV、慢病毒和 mRNA 服务的一站式解决方案。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付,我们为全球客户提供一站式CMC解决方案,包括从早期概念验证、成药性评估到IITINDBLA的各个阶段。

 

凭借我们独立知识产权的π-alphaTM 293 细胞AAV高产技术平台,我们能将AAV产量提高多至10倍,每批次产量可达1×10¹⁷vg,以满足多样化的商业化和临床项目需求。此外,我们定制化的mRNA和脂质纳米颗粒(LNP)产品及服务覆盖药物和疫苗开发的各个阶段,从研发到符合GMP的生产,提供端到端的一站式解决方案。

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