腺相关病毒(AAV)作为一种高效的基因传递工具，在神经系统疾病研究及基因治疗中发挥着日益重要的作用。神经系统的复杂性以及对精准操控的需求推动了AAV技术在靶向神经系统的应用探索，尤其在以下领域表现突出：
基因治疗：AAV能够特异性地向神经细胞递送治疗性基因，用于遗传性神经系统疾病，如脊髓萎缩症(SMA)、多巴胺能神经元缺失相关的帕金森病(PD)、脑淀粉样蛋白病变等的治疗。
神经功能调控：通过AAV递送特定的光敏蛋白或化学遗传学工具，可以实现神经元的光遗传学或化学遗传学调控，这使得神经科学家能够精确操控特定神经回路，探索行为与神经活动之间的关联。
疾病模型创建：AAV可以传递疾病相关的突变基因或病理蛋白到特定的神经细胞或脑区，构建神经退行性疾病模型，如阿尔茨海默病(AD)、亨廷顿舞蹈病(HD)，用于研究病理机制以及新药的开发。
为了实现对神经系统的精准操控，选择适合的AAV血清型特别重要，以下AAV血清型在神经系统应用中尤为突出：
AAV9和AAVrh10：能够穿越血脑屏障，直接递送基因到中枢神经系统，适合用于治疗广泛性神经系统疾病。
AAVDJ和AAV-PHP.B：这两种工程化的AAV变体拥有更强的血脑屏障穿透能力和神经系统转导效率，在神经科学研究以及广泛性神经疾病治疗中显示出潜在价值。
AAV2：作为被广泛研究的血清型，AAV2具有较高的神经细胞感染特异性，特别是在需要对特定区域进行精确基因传递时被频繁使用。
AAV1、AAV5和AAV8：这些血清型也显示出对中枢和外周神经系统的良好转导性质，可用于特定类型的神经系统靶向。
为了增加特异性和减少潜在的副作用，研究者常通过启动子和基因调控元件的选择以及采用特定的递送方式(如脑室内注射或定向脑内注射)，来限定AAV表达范围。这样的策略有助于将治疗或调控效果限制在特定的神经细胞类型或脑区内。
AAV技术在神经系统的应用已经取得了一系列的成果，并展现出巨大的治疗潜力。随着AAV载体设计与制造技术的不断进步，它在用于治疗神经系疾 病以及基础神经生物学研究方面的应用将继续催生更多的创新和突破。