AAV载体（AAV vector）与重组AAV（recombinant AAV, rAAV）虽然都与腺相关病毒（Adeno-Associated Virus, AAV）相关，但它们有明显的区别，主要体现在其定义、用途和构建方式上。
1. 定义
AAV载体
AAV载体是利用AAV病毒天然的感染能力，经过基因工程改造的载体，用于携带和传递目的基因。它通常是指AAV病毒颗粒本身，但其中已移除了其天然基因组（如病毒的复制基因和衣壳基因），只保留反向末端重复序列（ITR）。
重组AAV（rAAV）
重组AAV是指在实验室通过重组技术生产的基因治疗病毒载体。rAAV通常指含有目的基因的病毒颗粒，它是在AAV载体的基础上，插入了特定的外源基因，并经过包装和生产工艺制备而成。
2. 构建方式
AAV载体的构建
构建AAV载体需要以下元素：
1.ITR序列：AAV病毒的关键调控序列，位于基因组两端，负责基因组复制和包装。
2.目的基因：研究或治疗所需的基因。
3.启动子和增强子：用于驱动目的基因的表达。
其他病毒的复制基因（rep）和衣壳基因（cap）通常转移到辅助质粒中，以便在生产时提供必要的功能。
重组AAV的生产
重组AAV是在构建AAV载体后，通过转染细胞（如HEK293细胞）进行包装生产，具体步骤包括：
转染AAV质粒（携带ITR和目的基因）。
同时提供辅助质粒（编码rep和cap基因）和腺病毒辅助基因（如E1、E2A）。
病毒颗粒通过细胞内装配后收集。
3. 用途
AAV载体
AAV载体作为工具，主要用于基因的运输载体。未装载目的基因的AAV载体只是一个工具框架。
重组AAV
重组AAV包含了完整功能的基因治疗工具，携带特定的外源基因，可以直接用于：
基础研究：基因功能分析、基因表达调控研究。
临床应用：治疗遗传性疾病（如视网膜病、血友病等）或递送基因编辑工具（如CRISPR-Cas9）。