派真生物动态速览●

 

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派真客户高分文献盘点,速来围观学习

回顾过往客户引用“PackGene Biotech”发表的文章,主要集中在神经碱基编辑器免疫消化系统等领域,而且派真的产品与服务以优质可信赖的品质,助力客户在Nature、Nature Biotechnology、Signal Transduct Target Ther等SCI顶级期刊发表高分文献,派真生物非常荣幸能为科研人员取得重大成果的研究助力!后期我们将会对不同领域高分文献进行详细解读,敬请期待。

 

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思享 TALKSHOW|细胞基因疗法踏上风口,递送载体决定行业未来

今天的细胞基因疗法携厚积薄发之势,在罕见病及肿瘤等多个适应症领域开辟出广阔应用空间,产业发展亦如火如荼,为经济发展注入了新动能。为进一步了解我国细胞基因疗法第一线的发展现状,5月24日丁香园思享 TALKSHOW 栏目特邀派真生物创始人/董事长李华鹏先生、诺思兰德生副总裁/董事韩成权先生与丁香园 biomart & Insight BU head 王辉先生一道,畅谈细胞基因疗法的进展与挑战,欢迎大家回看直播

 

 

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超前预购AAV丨派真618满额即赠Ipad等电子产品,更有转发集赞享好礼

派真618超前预购持续进行中,近日至6月30日,AAV包装服务订单满额即赠苹果电子产品等精美好礼,更有转发集赞享好礼活动,从质粒构建到AAV病毒包装,6-9个工作日即可交付,同时派真提供全方位专业的技术支持,为您研途保驾护航,省心又省力,轻松上手实验,Get理想数据,更有集赞送好礼活动,不要错过,来参加吧。

 

 

行业动态速览●
热点聚焦

 

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新闻速递丨安龙生物首款AAV基因治疗药物注册性临床试验正式启动

安龙生物眼科AAV基因治疗产品AL-001眼用注射液继4月27日获中国国家药品监督管理局药品审评中心(CDE) 临床试验批件后,近日此项目获得了研究组长单位北京协和医院机构项目立项和伦理委员会的批准,标志本项目正式进入了临床试验阶段。

 

AL-001眼用注射液是利用昆虫细胞-杆状病毒表达载体系统生产的一款抗VEGF蛋白的AAV基因治疗产品,该产品采用了先进的、自研的无弹状病毒Sf9悬浮细胞rAAV生产工艺,该生产工艺成本低且规模容易放大,可极大满足了临床试验和商业化需求。

 

 

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新闻速递丨杭州嘉因生物AAV基因疗法EXG102-031眼用注射液IND获批

近日,杭州嘉因生物EXG102-031眼用注射液再获中国国家药品监督管理局药品评审中心(CDE)临床试验默示许可,同意开展治疗湿性年龄相关性黄斑变性( wAMD) 的临床试验,(受理号:CXSL2300178)。

 

EXG102-031 眼内注射是一种基于rAAV的基因疗法,表达一种治疗性融合蛋白,能够结合/中和所有已知的血管内皮生长因子(VEGF)和血管生成素-2(ANG2)亚型,与现有的需要反复注射的抗体药物不同,只需要一针注射,就可在体内长期表达并有望有效治疗视网膜中异常血管形成和血液渗漏。

 

 

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AAV5基因疗法公布最新临床积极数据,旨在治疗RP

近日,Coave宣布其在研基因疗法CTx-PDE6b的I/II期试验的积极12个月结果,旨在治疗对PDE6b基因(PDE6b RP)双等位基因突变引起的视网膜色素变性(RP)。CTx-PDE6b是一种基于AAV5的临床阶段基因疗法,适应症为PDE6b RP治疗。RP是一种遗传性视网膜营养不良,可导致中年失明,其特征是光感受器逐渐丧失,并且目前还没有批准的PDE6b RP治疗方法。

 

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嘉晨西海自复制mRNA带状疱疹疫苗完成首例患者给药

近日,嘉晨西海公司(Immorna Biotherapeutics Inc.)宣布,已完成JCXH-105临床I期多中心研究的首例患者给药。JCXH-105是一种正在开发的自复制RNA(srRNA)疫苗,用于预防带状疱疹,同时也是嘉晨西海首个针对潜伏病毒引起感染的研究性疫苗。

 

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石药集团Q1财报公布,mRNA新冠疫苗相继在全国开打

近日,石药集团发布一季度财报,总营收80.53亿元,较2022年同期增长2.3%。其中成药业务营收64.22亿元(包括授权费收入3470万元),同比增加1.9%。受到年初新冠疫情干扰及克艾力于药品集中采购续约中价格下调的影响,2023年第一季抗肿瘤产品的销售较为疲弱。另一方面,新产品持续上量推动销售增长。今年3月,全国首款mRNA疫苗度恩泰纳入紧急使用,5月13日,度恩泰在河北石家庄接种全国首针,随后6月1日在上海市徐汇区也开始了接种服务,未来疫苗接种服务将持续在全国范围内展开。

 

创新突破

 

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文献分享丨陈正一团队通过AAV基因治疗恢复遗传性耳聋老年小鼠听力

近日,哈佛大学医学院陈正一团队在 Molecular Therapy 期刊发表了题为:Rescue of auditory function by a single administration of AAV TMPRSS3 gene therapy in aged mice of human recessive deafness DFNB8 的研究论文。该研究构建了模拟人类TMPRSS3基因突变的语后进行性耳聋(DFNB8)小鼠模型,并通过AAV2向该老年小鼠模型内耳递送正确的TMPRSS3基因,成功恢复其听力损失,首次证明AAV基因治疗在听力损失老年动物模型中的有效性。

 

 

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文献分享丨碱基编辑进入“迷你时代”,杨辉团队开发出基于Cas9祖先IscB的微型碱基编辑器

近日,“辉大基因”杨辉团队在 Nature Methods 期刊发表了题为:Development of miniature base editors using engineered IscB nickase 的研究论文。该研究对IscB进行了大量优化和改造,获得了在人类细胞中具有高效基因编辑活性的IscB变体——enIscB。将enIscB切口酶分别与腺苷脱氨酶和胞苷脱氨酶结构域融合,进一步开发出了迷你型碱基编辑器——miABE和miCBE。这些迷你型碱基编辑器在真核细胞中显示出强大的单碱基编辑效率,最高可达92%。

 

 

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Nat Biotechnol | 引导编辑的双AAV递送体系优化,实现小鼠多组织高效精准编辑

近日,美国哈佛大学David Liu实验室在Nature Biotechnology杂志上发表了题为Efficient prime editing in mouse brain, liver and heart with dual AAVs的论文。文章对引导编辑器PE的体内递送体系进行了系统性优化,最终可通过双AAV递送系统实现引导编辑器PE在小鼠体内多组织的高效精准编辑,为其体内广泛应用扫清了障碍。

 

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Cell | 利用大规模平行碱基编辑绘制人类造血中的变异效应图谱

近日,来自波士顿儿童医院血液学/肿瘤科的Vijay G. Sankaran团队在Cell上发表了题为Massively parallel base editing to map variant effects in human hematopoiesis的文章,结合了碱基编辑调节的基因扰动和功能测序数据对造血干细胞和祖细胞(HSPCs)进行基因筛选。

 

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Nature:首次通过LNP递送tRNA,为遗传疾病带来全新治疗方式

近日,德国汉堡大学、Arcturus Therapeutics、美国埃默里大学的研究人员合作,在 Nature 期刊发表了题为:Engineered tRNAs suppress nonsense mutations in cells and in vivo 的研究论文。该研究通过LNP递送的工程化tRNA,在体外和体内成功抑制了无义突变,证明了天然tRNA可以被修饰并有效解码临床上重要的无义突变,且具有高安全性。

 

资本速递

 

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A轮融资7200万欧元,这家公司想用一次性补体疗法改变 GA 的治疗格局

Complement Therapeutics是一家开发地图样萎缩(GA)药物的生物技术公司,其治疗方案是采用补体介导药物,针对GA进行靶向治疗。该公司于近日宣布获得了7200万欧元的A轮融资。与其他研发中的GA药物不同,Complement Therapeutic开创了GA药物新思路——一次性基因疗法(a one-and-done gene therapy)。不同于其它需要频繁注射的药物,CTx001追求“一劳永逸”,减轻患者的治疗负担。这一新型作用机制有可能提供优于竞争药物的疗效,从而改变 GA 的治疗格局。

 

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迪纳元昇连续完成数千万元天使轮及Pre-A轮融资,打造器官靶向的核酸药物递送平台

近日,杭州迪纳元昇生物科技有限公司连续完成数千万元天使轮及Pre-A轮融资,天使轮及Pre-A轮融资分别由泰煜投资和齐济投资领投,吉六零资本、沐仁投资等跟投,星汉资本连续担任独家财务顾问。据悉,本轮融得资金(Pre-A轮融资)主要用于迪纳元昇特定器官靶向的小核酸药物管线的推进。

 

参考资料
1.https://mp.weixin.qq.com/s/ElGaQFwqgklT61YznthZsA

2.https://mp.weixin.qq.com/s/qRyYAs5Pr8OQ2jChAFz-xw

3.https://mp.weixin.qq.com/s/gZZnCmoJvZoqWTop2gbt5Q

4.https://mp.weixin.qq.com/s/OxMu8_O88voWDwUfu4slmw

5.https://mp.weixin.qq.com/s/cxLc6ieJLuCtUBplltbOmw

6.https://mp.weixin.qq.com/s/kh2V3JjIuMfe5O1-7gEuhA

7.https://mp.weixin.qq.com/s/_GNWMPK7jzzBkXT2k7ZqgA

8.https://mp.weixin.qq.com/s/Us5WX9bHvoTbE_8wZsQLeA

9.https://mp.weixin.qq.com/s/HpdxYetxwmHidTKUK0gKqA