近日，据CDE官网公示，诺洁贝生物的NGGT001注射液申报临床，NGGT001 注射液一款治疗结晶样视网膜变性（BCD）的创新性基因治疗药物。

NGGT001是一款基于rAAV2的基因疗法，通过表达密码子优化的人CYP4V2，用于治疗结晶样视网膜变性(BCD)。研究显示，在BCD相关细胞模型中，由NGGT001介导的CYP4V2表达有效地挽救了由CYP4V2突变引起的表型缺陷，表现出恢复自噬流活性，减少脂质积累和保持细胞活力，提供了通过CYP4V2基因增强恢复功能的治疗理念。

近日，Skyline Therapeutics自主研发的创新AAV眼科基因治疗药物SKG0106新药临床试验（IND）已获得美国FDA批准，即将开展针对新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）的全球I/IIa期临床试验。

SKG0106眼内注射溶液是一款由新型AAV载体携带编码独特的抗VEGF蛋白的转基因序列的创新基因治疗药物，通过单次玻璃体腔注射后在眼内高效转导视网膜细胞表达抗VEGF蛋白，具有特异性抑制VEGF生物活性、阻断眼内新生血管增生的作用。

近日，据Sarepta Therapeutics，Inc.官网发布的新闻报道，该公司已完成其罕见儿科疾病优先审查凭证（Priority Review Voucher，PRV）的出售，并获得了1.02亿美元的付款。Sarepta将把出售PRV的收益投入用于相关研发工作，以支持更有变革性的疗法的开发。

近日，本导基因宣布其提交的BD111注射液临床试验申请获得美国FDA批准。这是一款CRISPR抗病毒基因编辑药物，拟开发的适应症为Ⅰ型单纯疱疹病毒性基质型角膜炎。BD111为一款体内基因编辑眼用注射液，利用本导基因原创性的新型基因治疗载体——类病毒体（VLP）转导CRISPR基因编辑工具直接靶向切割HSV-1的基因组，达到降低甚至清除HSV-1病毒基因组的目的，从而实现对疱疹病毒型角膜炎的治疗。BD111已于2022年6月获得了FDA授予的孤儿药资格。

近日，哥本哈根大学的研究人员在 Science 子刊 Science Tanslational Medicine 上发表了题为：Delivery of gene therapy through a cerebrospinal fluid conduit to rescue hearing in adult mice 的研究论文。该研究展示了一种将AAV基因疗法递送导内耳的新方法，利用脑脊液的自由流动和蜗水管进行基因治疗，修复内耳毛细胞，从而恢复成年耳聋小鼠的听力。

近日，把发NATURE当做家常便饭的CRISPR/Cas9基因编辑大神张峰又有重磅发现了，他所领衔的研究团队首次在真核生物中发现CRISPR样系统：一种名为Fanzor的蛋白，可以使用 RNA 引导机制，精确靶向和切割 DNA。经过系统工程改造优化后，未来Fanzor有望应用于新一代基因编辑器中。张锋教授表示， CRISPR 系统功能强大，已被广泛使用，这是因为其容易被重新编程以靶向基因组中的不同位点。而该研究发现的新系统是对已有的基因组编辑工具的补充，是另一种对人类细胞进行精确改变的方法。

近期，瑞典乌普萨拉大学的研究人员在 Cancer Cell 期刊发表了题为：Tailoring vascular phenotype through AAV therapy promotes anti-tumor immunity in glioma 的研究论文。该研究开发出一种方法来帮助杀伤性T细胞到达脑肿瘤并对抗癌细胞。他们使用一种可特异性感染大脑血管的腺相关病毒（AAV）载体，使它们表达一种名为LIGHT的因子。这改变了肿瘤血管功能，增加了它们将T细胞从血液输送到肿瘤组织的能力，从而改善对免疫疗法耐药的胶质母细胞的治疗效果。

近日，上海科技大学季泉江课题组在 Molecular Cell 期刊发表了题为：Cas12n, early evolutionary intermediate nucleases of type V CRISPR, comprise a distinct family of miniature genome editors 的研究论文。该研究成功开发了一类能在细菌和人类细胞中进行高效基因组编辑的新型微型CRISPR-Cas12n系统。 

近日，芝加哥大学汤玮欣、赵明磊等在 Nature Chemical Biology 期刊发表了题为：An engineered hypercompact CRISPR-Cas12f system with boosted gene-editing activity 的研究论文。该研究开发了一种工程化AsCas12f系统——enAsCas12f，其大小仅为SpCas9的三分之一，enAsCas12f显示出更高的DNA切割活性，高达野生型AsCas12f的11.3倍，并在人类细胞中广泛发挥编辑作用，在特定基因组位点上实现高达69.8%的DNA片段插入和缺失，还具有最低的脱靶编辑活性。enAsCas12f是迄今为止最高效、最紧凑的CRISPR系统之一，开启了基于CRISPR的基因编辑新领域。

近日，珠海舒桐团队在Cell旗舰子刊Med杂志发表研究论文：Massively parallel CRISPR off-target detection enables rapid off-target prediction model building。该研究开发出高敏感特异的体外脱靶检测方法AID-seq，AID-seq是一种新型准确且高通量的方法，用于检测不同类型CRISPR（包括Cas9和Cas12a）的靶向活性和脱靶效应。

美国疫苗厂商Moderna公司将最早于近日在上海正式宣布对华投资项目。这将是Moderna公司对中国的首次投资。据了解，Moderna在中国的投资规模有望创下上海近期外商投资新高。Moderna将有多个项目落地中国，总投资规模有望达到10亿美元量级。

近日，领先的临床阶段CRISPR基因编辑生物技术公司Caribou Biosciences宣布：制药巨头辉瑞对其进行了约1.81亿元的股权投资。受此消息影响，Caribou股价大涨近50%，目前市值为2.5036亿美元。为进一步开发CRISPR技术平台，并为同种异体肿瘤细胞疗法提供最佳的发展潜力。

近日，上海玮美基因科技有限责任公司完成了一轮战略融资。本次融资由金浦投资旗下的金浦慕和基金以及弘盛资本共同投资。这笔融资将用于增强公司在技术、研发和市场等方面的能力，推动产品管线的开发和市场拓展。

BIONNOVA细胞与基因治疗x核酸药物创新聚焦大会将于2023年7月11-12日在上海召开，派真生物将携专业技术团队与高质量的产品服务亮相此次大会，届时敬请各界同仁莅临派真生物B08展位。同时在7月11日分论坛B：基因治疗和CGT产业化聚焦中派真生物工艺开发高级科学家盛龙祥博士将为大家带来《AAV基因治疗载体大规模生产工艺技术突破》的主题报告，期待与各位专家学者及行业代表一同探讨基因治疗AAV载体的技术开发进展与技术难点突破。  

第四届全球生物医药前沿技术大会暨展览会将于2023年7月11-13日在苏州国际博览中心G馆召开，派真生物将携专业技术团队与高质量的产品服务亮相此次大会，届时敬请各界同仁莅临派真生物T2a展位，一同交流生物医药前沿技术与开发应用。