随着越来越多的基因治疗制品进入临床或上市，相关的安全性风险逐渐显现，其中病毒安全性、基因毒性（致瘤性）和免疫毒性备受关注。同时，基因治疗制品的质量控制也面临诸多挑战，例如生产工艺的局限性、结构表征和其他特性分析不够深入、检测项目及标准限度还不完善，甚至很多项目缺少有效的检测方法等。在这一背景下，中国食品药品检定研究院（中检院）联合基因治疗业界的相关专家，历时两年，参考国内外大量指南和规范，调研国内相关单位的实际质量控制现状，共同编写了《基因治疗制品质量控制概述》（简称《质控概述》），以完善和细化基因治疗制品的质量控制技术规范，概述以专栏的形式发表于《中国药事》2023年6月第6期。
该《质控概述》汇集了各方的智慧和经验，目的是为基因治疗制品从业者科学、合理、合规地开展工艺开发，规范、有序地生产和严谨地质量控制提供指导性建议，主要针对产品申报上市阶段，为未来规模化和产业化打下基础。产品临床阶段可根据各阶段的研发特点和研究目的，参考本概述开展与阶段相适应的研究。同时，以易懂的方式为从业者提供必要的质量控制基本原则。其适用范围主要为基因治疗制品，活性成分包括质粒载体、病毒载体和细菌载体等，其中以病毒载体为重点，如腺相关病毒载体、腺病毒载体、单纯疱疹病毒载体等，也可用于其他适用的病毒类生物制品。
派真生物作为一家长期专注于AAV载体包装的CTDMO公司，基于上万批次的AAV放行检测数据经验，率先完成分析方法学开发和方法学验证，并积累了多个项目执行经验。特别是关键的检测项目，如感染滴度（TCID50）、AUC空壳率检测和rcAAV检测等。我们深知基因治疗领域的挑战和需求，很荣幸能够作为《质控概述》的起草单位积极参与到基因治疗制品质量控制标准的制定进程当中。派真生物李华鹏、周泽鑫团队有幸全程参与了该概述的起草修订工作，为基因治疗的行业发展贡献派真力量。
《质控概述》的发布对基因治疗行业发展具有重要意义，将对基因治疗质量控制提供全面指导，并推动行业的规范化发展。我们将继续与行业合作伙伴密切合作，不断推进基因治疗领域的质量标准化，为AAV基因药物的安全性和有效性保驾护航。
精彩概览
《中国药事》2023年6月第6期