中国食品药品检定研究院（中检院）联合基因治疗业界的相关专家，历时两年，参考国内外大量指南和规范，调研国内相关单位的实际质量控制现状，共同编写了《基因治疗制品质量控制概述》（简称《质控概述》），该《质控概述》汇集了各方的智慧和经验，目的是为基因治疗制品从业者科学、合理、合规地开展工艺开发，规范、有序地生产和严谨地质量控制提供指导性建议。《质控概述》的发布对基因治疗行业发展具有重要意义，将对基因治疗质量控制提供全面指导，并推动行业的规范化发展。

近日，Sangamo Therapeutics宣布已与礼来全资子公司Prevail Therapeunics签署评估和期权协议，通过该协议Prevail被授予评估Sangamo开发的某些专有腺相关病毒（AAV）衣壳的权利，并可能行使某些选择权，许可这些衣壳用于多种未公开的神经靶点。通过Sangamo的AAV衣壳工程平台SIFTER（选择体内用于RNA的转导和表达）产生，这些衣壳已经证明了在将研究性基因治疗构建体施用到脑脊液中之后在临床前动物模型中将其高效递送到中枢神经系统的潜力，并且寻求优化将治疗剂递送到一系列先前无法到达的区域。

近日，XyloCor报告了其治疗难治性心绞痛的基因治疗候选药物XC001的2期临床试验(EXACT)部分的12个月阳性数据。在试验延长期的第12个月，XC001在多项疗效指标上表现出持久的改善，包括患者的总运动持续时间(ted)比基线持续增加，这是治疗心血管疾病中令人兴奋的改善标志。

XC001是一种AAV基因疗法，通过心外膜递送的方式，靶向心肌细胞中传递血管内皮生长因子(VEGF)的基因，最大限度提高VEGF的表达，刺激心脏中新冠状血管的生成来减少缺血负担，为血液供应不足的心肌区域提供动脉血流，从而改善慢性心绞痛患者的运动耐量。该药早在2017年就已经获得FDA授予的用于难治性心绞痛研究的快速通道指定。

近日，中山大学附属第三医院彭晖教授团队通过对腹膜的单细胞转录组分析和细胞外囊泡的蛋白质组学分析，发现了导致腹膜纤维化的全新作用机制，为开发腹膜纤维化治疗策略提供了新思路。目前，这项研究已经以“Extracellular vesicle-packaged ILK from mesothelial cells promotes fibroblast activation in peritoneal fibrosis”为题发表在 Journal of extracellular vesicles 上。这项研究采用腺相关病毒 AAV1 靶向 ILK 和 Rab27a 的基因疗法成功治疗了小鼠的腹膜纤维化，为临床上腹膜纤维化的分子靶向治疗提供了新的靶点，具有重要的临床转化意义。

近日，中山大学徐亮及暨南大学邢曦雯共同通讯在Nucleic Acids Research 上在线发表题“Establishing artificial gene connections through RNA displacement–assembly-controlled CRISPR/Cas9 function”的研究论文，该研究报道了一种基于RNA的合成回路，可以在大肠杆菌和哺乳动物细胞中建立内源性基因表达之间的调控联系。本设计采用置换-组装的方法调控向导RNA的活性，实现对CRISPR / Cas9的功能调控。