脑胶质瘤是指起源于脑神经胶质细胞的肿瘤，是最常见的原发性颅内肿瘤。2021年版WHO中枢神经系统肿瘤分类将脑胶质瘤分为1-4级，1、2级为低级别脑胶质瘤，3、4级为高级别胶质瘤(恶性脑胶质瘤)。恶性脑胶质瘤中绝大部分为胶质母细胞瘤(GBM)。GBM具有高度恶性和高死亡率的特征，尽管近年来对GBM的认知已经有了很大的进步，但目前的治疗效果还很有限。现有恶性胶质瘤的标准治疗包括手术、放疗和化疗等。临床试验中，GBM患者的中位生存期约15-18个月，5年生存率低于10% 。在胶质母细胞瘤患者中，复发几乎不可避免，且一旦复发，中位生存期仅为24-44周。
NXL-004是一款基于陈功教授团队开创性的原位细胞转分化技术平台开发的全球创新型治疗胶质瘤的基因药物。临床前研究表明，该治疗药物具有良好的有效性和安全性，目前已完成GMP生产和毒理评估，即将进入临床阶段。根据美国《孤儿药法案》(Orphan Drug Act)，获得美国孤儿药资格认定的药物可享受一系列政策支持，包括但不限于临床试验费用的税收抵免、免除新药申请费、产品获批后将享受7年的市场独占权等。获得孤儿药资格认定对于NLX-004管线推进具有重要意义，将为恶性胶质瘤的治疗提供新的希望。
关于神曦生物
神曦生物(NeuExcell Therapeutics)是一家全球领先的创新性生物科技公司，专注于运用原位神经再生技术治疗神经损伤和退行性疾病，在中国和美国设有子公司。创始人陈功教授是国际著名的再生医学专家，是国际上最早在成年哺乳类动物上运用大脑内源性星形胶质细胞原位直接转分化为功能性神经元的先驱者之一。公司高管团队汇聚了来自全球知名药企Novartis，Pfizer，AstraZeneca，Sanofi，Spark Therapeutics等产业化经验丰富的专业人才。神曦生物的产品管线涵盖了主要的神经损伤和神经退行性疾病，包括脑卒中、脑胶质瘤、阿尔茨海默症、亨廷顿舞蹈症、渐冻症等。
资料来源
1.公众号神曦生物NeuExcell
https://mp.weixin.qq.com/s/XTnjw90Rc94FVyQh-ekCxA
关于派真生物
派真生物(PackGene)是一家专注于重组腺相关病毒(rAAV)载体包装的CRO & CTDMO科技公司, 为细胞与基因治疗(CGT)企业的重组AAV载体药物的早期研发、临床前开发、临床试验以及药物审批，提供快速、经济、高质量、规模化的一站式CMC解决方案。自2014年成立以来，作为AAV载体CRO服务领域的引领者，派真生物已经为20多个国家的客户提供上万批次的AAV定制样品，客户涵括全球顶级跨国制药公司与各类研究机构。在CTDMO服务领域，派真生物基于包括π-Alpha™293细胞AAV高产平台和π-Omega™质粒高产平台在内的五大技术平台，以完整的质量和分析体系，为药企AAV与质粒的GMP规模化生产需求提供合规服务。
派真生物以“让老百姓用得起基因治疗”为使命，以加速创新基因药上市为己任，致力于成为全球基因药研发生产的长期合作伙伴。派真生物以创新技术作为发展的基础，以先进的载体生产技术以及突破性的载体工具两大方向为双轮驱动，来塑造派真生物在基因治疗领域CRO、CTDMO领域的国际品牌。
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