药品评审中心官网截图
关于XMVA09注射液
XMVA09注射液是星眸生物首款基因治疗药物，已于2023年在中国科学技术大学附属第一医院(安徽省立医院)开展研究者发起的临床研究(IIT)，该研究中患者未出现任何药物相关的不良事件或严重不良事件。观察期最长的第一例患者用药后已进行近一年的临床追踪观察，患者有明显的BCVA增加，视网膜下积液完全吸收，且期间再未进行抗体药物的补救治疗;临床获益最优的两例患者BCVA增加更是都达到了惊人的12个字母，临床获益极为显著。
用于检测BCVA的ETDRS字母表
XMVA09的安全性来自于其低免疫原性的双抗设计以及新衣壳带来的玻璃体注射的术式。尤其是眼内的注射术式牵涉到安全性、可操作性、患者的依从度、商业化的门槛等一系列问题，考虑到下腔注射极大的操作难度与相关的大量安全性事件(以Luxturna为例，AE事件达到60%附近)，因此星眸生物在衣壳研发上进行发力，开发了玻璃体注射感染视网膜色素上皮细胞的衣壳，在保证药物递送到新生血管灶的同时，保障了术式的安全性。
作为星眸生物XMVA09注射液项目的亲历者和见证者，派真生物很荣幸能够为此项目提供质粒及AAV整套CMC服务，涵盖质粒和AAV工艺开发及优化、GMP生产、分析方法开发和验证、质量研究、产品放行检测、稳定性研究以及完整CMC资料撰写等，加速推动基因治疗新药XMVA09注射液临床试验申报!
星眸生物联合创始人、首席执行官才源博士对此次派真提供的AAV产品与服务给出了极高的评价：“感谢派真生物对于星眸生物第一个产品管线IND的顺利支持和全力配合。与派真合作期间，派真团队表现出极高的专业素质和敬业精神，与星眸团队紧密协作，积极配合，精准把控AAV生产质量，高效率、高质量地推进XMVA09项目IND进展。这也使我们对后期的临床进展充满期待与信心!星眸生物始终坚持创新，我们将与派真生物携手努力，为患者提供更多治疗选择!”
派真生物诚挚地祝愿XMVA09项目进展顺利，早日上市，为患者带来治愈的希望。未来，派真生物也将继续秉承“让老百姓用得起基因治疗”的使命，不断深耕载体工艺与技术的开发，为药物创新提供一站式CMC解决方案，助推基因治疗药物申报！
关于星眸生物
星眸生物是一家基于前沿基因编辑技术开发与眼科疾病基因治疗产品研发的高新技术企业，聚焦眼科基因治疗药物开发，致力于中国人自主可用的眼科基因治疗药物，积极推进基因治疗向眼科大适应症进军，公司以眼科为突破口，尤其是年龄相关性黄斑变性为代表的常见眼科疾病为主要切入点，让中国人看得更久，看得更好。
资料来源
1.公众号星眸生物
https://mp.weixin.qq.com/s/HEAtJjfoMUwQPss9IIi5VA
关于派真生物
派真生物(PackGene)是一家专注于重组腺相关病毒(rAAV)载体包装的CRO & CTDMO科技公司, 为细胞与基因治疗(CGT)企业的重组AAV载体药物的早期研发、临床前开发、临床试验以及药物审批，提供快速、经济、高质量、规模化的一站式CMC解决方案。自2014年成立以来，作为AAV载体CRO服务领域的引领者，派真生物已经为20多个国家的客户提供上万批次的AAV定制样品，客户涵括全球顶级跨国制药公司与各类研究机构。在CTDMO服务领域，派真生物基于包括π-Alpha™293细胞AAV高产平台和π-Omega™质粒高产平台在内的五大技术平台，以完整的质量和分析体系，为药企AAV与质粒的GMP规模化生产需求提供合规服务。