黄埔生物医药企业专访系列 | 派真生物：致力于让老百姓用得起基因治疗

11月 8, 2024

访谈对象 | 广州派真生物科技有限公司联合创始人、中国区总经理张超及其团队成员   
策      划 | 广东省食品药品审评认证技术协会
项目背景：黄埔区是大湾区生物医药产业聚集区，具有众多优秀的生物医药创新企业，本栏目将通过专访辖区生物医药企业，分享企业最新动态、研发成果，见证企业高质量发展进程中的守正创新。
本期推文聚焦广州派真生物科技有限公司（下称“派真生物”），深入探讨其在基因治疗领域的创新成就与未来发展。■

 

广州派真生物科技有限公司联合创始人、 中国区总经理张超

 
派真生物成立10年来，专注于基因治疗领域最重要的腺相关病毒载体AAV载体相关技术，已成长为全球领先的AAV定制制备、检测、开发、制造服务机构（CRO& CTDMO），市场占有率居全国第一，服务覆盖全球30多个国家。派真生物拥有π-Alpha™293细胞AAV高产平台、π-Omega™质粒DNA高产平台、π-Icosa™ AAV新血清型筛选平台等核心技术平台，这些平台为基因治疗领域提供了先进的AAV载体和质粒DNA制造能力，以及高效的新型AAV的筛选能力，让更多的基因治疗药物开发成为可能。
 
在访谈过程中，采访小组深刻感受到，尽管有挑战，但派真生物团队坚信基因治疗有着光明的前景。张超（中国区总经理）认为，基因治疗行业正处于快速发展阶段，未来具有广阔的市场前景，随着基础科学和应用科学的不断进步，基因治疗技术将在更多疾病领域得到应用，为患者带来新的希望。 
 
Q：派真生物目前有哪些研发重点与计划
派真生物的研发重点围绕提高腺相关病毒载体（简称：AAV）产量、质粒DNA产量、慢病毒（Lentivirus，简称：LV）规模化生产、降低生产成本及增强血清型靶向性展开。
 
目前，派真生物已在AAV载体包装领域取得了多项技术突破，如提高产量10倍、筛选到靶向性极强的血清型等。这些技术突破不仅提升了公司的市场竞争力，也为整个基因治疗行业的发展做出了重要贡献。同时，派真生物还与多所知名高校和科研机构建立了紧密的产学研合作关系，共同推动基因治疗技术的进步。
 
此外，派真生物还积极参与制作腺相关病毒载体国家标准品、行业指导原则的编写工作，为推动整个行业的发展做出了积极贡献。
 
未来，派真生物的目标是成为最高效的基因治疗平台，继续在基因治疗领域保持领先地位。公司将专注于技术创新和市场拓展，为全球患者提供更优质的基因治疗方案，希望能让老百姓用得起基因治疗。同时，派真生物还将加强与国内外同行及科研机构的合作与交流，共同推动基因治疗事业的蓬勃发展。

派真生物工作人员研发工作中

 

派真生物如何保障产品质量，并如期交付客户满意的产品？
作为一家专注于 AAV 技术十年，深耕基因治疗领域的CRO&CTDMO，派真生物可提供从载体设计、构建到AAV、慢病毒和mRNA服务的全方位服务。凭借深厚的技术实力、卓越的运营管理和高标准的服务交付，可为全球客户提供一站式的CMC服务，涵盖从早期概念验证、成药性评估到IIT（研究者发起的临床研究）、IND（Investigational New Drug：新药临床研究申请）及BLA(Biologics License Application:生物制品的许可申请阶段)的各个阶段。经过十年的磨砺与发展，派真的业务已经服务了全球30多个国家，50多个跨国药企（MNC），助力数十个项目开展 IIT / IND 研究，涵盖7个中美双报。
 
在GMP生产与质量控制方面，派真生物建立了完善的GMP生产质量体系，确保每一批产品都符合国际最高标准。公司采取了多项质量控制措施，如严格筛选原材料、优化生产工艺等，以提高产品的稳定性和一致性。此外，派真生物还拥有一支专业的质量控制团队，对生产全过程进行严格监控，确保产品质量无虞。
 

在规模化生产与成本控制方面，派真生物拥有亚洲首个4000L产能的临床级AAV生产基地（鲲基地），实现了规模化生产。公司通过优化生产流程、提高生产效率等方式降低生产成本，让基因治疗药物更早普惠大众。值得一提的是，派真生物在生产过程中始终坚守承诺，无论面对多么苛刻的客户要求，都能按时按质完成交付。例如，有一次客户因赶实验进度，要求将交付时间提前5天，派真生物团队通过加班加点、优化生产流程等方式，最终成功按时交付了产品，赢得了客户的高度赞誉。

派真生物工作人员正在进行质量检测分析

派真生物AAV载体生产场景

 

Q：人才是发展的第一资源，派真生物如何吸引和留住优秀人才？
派真生物注重人才培养和激励，通过提供良好的薪酬福利、职业发展机会和股权激励等方式吸引和留住优秀人才。公司还建立了完善的培训体系和绩效考核制度，确保员工能够不断提升自身能力和业绩。目前，派真生物拥有一支由高素质人才组成的团队，为公司的持续创新发展提供了有力保障。

派真生物获“年度核心伙伴薪酬福利典范企业”称号

派真生物是国家级专精特新小巨人，建有国家级博士后科研工作站分站、广东省工程技术研究中心，派真生物求贤若渴，广邀英才，欢迎加入公司做博士后研究，共同推进基因治疗行业发展。

 

派真生物博士后科研工作站

对于有志向踏入基因治疗领域研究的年轻人，张超（中国区总经理）提出需要积极关注基因治疗行业的发展动态，不断提升自身专业技能和综合素质。同时，要保持好奇心和求知欲，勇于探索未知领域，为基因治疗事业的发展贡献自己的力量。他鼓励年轻人勇敢追求梦想，勇于挑战自我，在基因治疗这一充满希望的领域中创造更加美好的未来。
 
Q：派真生物致力于让老百姓用得起基因治疗，是如何实现这一愿景？
派真生物致力于通过技术创新，降低基因治疗药物的成本，以确保更多患者能够获得这一先进治疗手段。派真生物的努力不仅限于商业领域，更积极承担社会责任，通过参与公益活动，为社会带来积极影响。
 
在这一使命的指引下，派真生物近期成功帮助了一位患有癫痫的儿童，通过基因治疗显著改善了他的病情。这位患儿的康复历程令人振奋：从最初的行动不便，到现在能够自由地骑自行车，这一转变不仅为患儿本人带来了新生，也为他的家庭带来了无尽的希望和喜悦。
 
派真生物的合作伙伴关系同样硕果累累。例如，派真生物支持复旦大学舒易来教授团队，通过AAV基因治疗,4位先天性耳聋患者目前已能听到清晰的声音，可以日常对话，显著提升了遗传性耳聋儿童的听力，这一突破性的成果已在《柳叶刀》上发表。此外，派真生物还助力健达九州开发了GA001基因治疗药物，用于治疗视网膜色素变性相关盲症，成功完成了首例患者给药，为失明患者带来了重见光明的可能。在肌萎缩侧索硬化症（ALS）领域，派真生物与神济昌华的合作推动了中枢神经系统基因药物的快速发展，为渐冻症患者带来了新的治疗希望。
 
派真生物为这些成就深感自豪，派真生物坚信，通过持续的努力和创新，与合作伙伴一起，能为更多患者带来希望和改变。
 
最后，在访谈中，我们也了解到派真生物之所以选择扎根黄埔，不仅是因为这里的软硬件环境优越，更重要的是黄埔区积极构建的亲商、安商、富商的营商环境。张超（中国区总经理）提到，黄埔区在简政放权、优化服务方面取得了显著成效，行政审批效率远高于国外同类地区，为企业的快速发展提供了强有力的支持和保障。例如，派真生物在国内相关审批一两个星期就能完成，而在美国休斯敦则需要三四个月，这种高效的审批流程极大地促进了企业的发展。
 
作为实体经济主战场、科技创新主引擎、改革开放主阵地，黄埔区在生物医药产业方面，聚集企业主体超4800家，连续4年获批1类创新药上市，创新成果不断涌现。每年新增新药临床批件近百张，占全市90%以上，连续3年全省第一；累计获批创新药8个，数量全省第一。2023年获评国家生物医药产业园区综合竞争力第6，成为国内生物医药产业发展第一梯队。我们相信派真生物作为黄埔区生物医药产业的杰出代表，将不断推动着基因治疗领域的创新与发展，在全球基因治疗舞台上绽放更加耀眼的光芒，为更多患者带来生命的希望与光明。同时，共同助力黄埔区生物医药产业的繁荣发展。