行业动态速览● 热点聚焦 01、辉瑞AAV基因疗法BEQVEZ获FDA批准上市 4月26日，辉瑞宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)已批准BEQVEZ(fidanacogene elaparvovec-DZKT)上市，这是一种基于腺相关病毒(AAV)载体的基因疗法，用于治疗中度至重度血友病B且对AAV血清型Rh74的中和抗体检测为阴性的成年(18岁及以上)患者。据悉，BEQVEZ的定价为350万美元，与之前获批上市的由UniQure公司开发的B型血友病基因疗法Hemgenix价格一致。...

CAR-T的临床应用为血液瘤和实体瘤的治疗带来了前所未有革命性改变，为终极治疗肿瘤指出了重要方向。如何增加有效性、降低副作用、加强可适性，是CAR-T为代表的细胞治疗未来急需解决的问题。 宾夕法尼亚大学(UPenn)医学院在细胞治疗、基因治疗和mRNA疫苗三大热门领域的科研与产业转化方面处于全球领先地位。宾夕法尼亚大学中国校友学者联合会(PennMed CC)是宾大医学院唯一的海外校友会。 2024年5月9日14:00-18:00. PennMed...

2024年3月，NeuExcell神曦生物实现全球首例患者接受AAV-NeuroD1基因疗法的给药。面对同写意的采访，该产品NXL-004之父陈功教授谈起他的远大理想：“要把神曦生物打造成为中国的大诺华”!...

2024年4月22日，Ipsen公司和Skyhawk Therapeutic宣布签署一项全球独家合作协议，以发现和开发用于治疗罕见神经系统疾病的RNA靶向的小分子药物。Ipsen将向Skyhawk支付一笔未公开金额的预付款，以获得Skyhawk开发的两款候选药物的全球权益，Skyhawk负责临床前开发，Ipsen负责后续临床开发和商业化。该合作的预付款、里程碑付款及潜在的分级特许权使用费总额高达18亿美元。...

派真生物动态速览● 01、派真生物获批国家级博士后科研工作站分站 近日，全国博士后管委会办公室公布了最新一批广东省博士后科研工作分站备案通知，派真生物获批国家级博士后科研工作分站，获得联合招收培养博士后资格，这标志着派真生物在高层次人才培养平台的建设上取得了新突破。 02、派真生物荣获 ISO/IEC 27001：2022 国际权威认证 SGS为派真生物颁发ISO/IEC 27001:2022信息安全管理体系认证证书。这标志着派真生物已建立起一套完整的信息安全管理体系，且获得国际权威认证，为公司的信息资产安全提供了保障。...

2024年4月15日，辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”)宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)授予公司的迷你型dCas13X-RNA碱基编辑器（mxABE）疗法儿科罕见病药物资格（RPDD）资格认定，用于治疗OTOF（Otoferlin）基因中Q829X突变相关的儿童听力损失。这是继2024年2月29日获得孤儿药(ODD)认定后FDA再次认可其潜在临床价值，成为全球首个获得ODD和RPDD双认定的Cas13X-RNA碱基编辑器疗法。...

行业动态速览● 热点聚焦 01、湘雅医院儿童医学中心启动脊髓性肌萎缩症AAV基因治疗药物NKG001临床试验 近日，由中南大学湘雅医院儿童医学中心彭镜教授领衔的“评价NKG001注射液治疗1型/ 2型脊髓性肌萎缩症的安全性、耐受性和初步有效性的单中心、开放、单臂、非随机、单次给药、剂量递增的研究者发起的临床研究(IIT)”项目正式启动。目前正在进行受试者招募。 02、BioNTech公布癌症mRNA疫苗研究成果，接种3年后仍存在免疫反应 日前，BioNTech公布其针对胰腺导管腺癌(PDAC)的个体化癌症疫苗autogene...

行业动态速览● 热点聚焦 01、全球首例移植基因编辑猪肾的患者顺利出院 2024年4月3日，美国麻省总医院发布声明：全球首例基因编辑猪肾人类活体移植患者顺利出院。3月16日，美国麻省总医院移植中心外科医生团队将基因编辑猪肾移植到该名患者体内。供体来自于一只基因编辑猪，这也是世界上首次将猪肾移植到活体受体中。术后18天，患者出院。 02、近几十年来首个新型病毒载体!来自人类自身的指环病毒，可安全高效用于体内基因治疗 2024年3月30日，Ring 公司的研究人员在预印本平台 bioRxiv 上发表了题为：A novel...

派真生物动态速览● 01、健达九州GA001项目首例全盲患者重见光明 健达九州近日宣布，在由眼科专家张旭乡教授主持的GA001项目中，首例受试者在接受治疗两个月后即可以感受到外界光刺激，能较准确地感知光源位置，说明视觉功能正在逐步恢复。迄今未观察到与药物相关的不良反应，初步显示了GA001注射液的安全性和有效性。派真生物有幸能够为该项目制备病毒样品，助推健达九州基因治疗药物临床试验进展。 ●行业动态速览● 热点聚焦 01、光遗传AAV基因疗法MCO-010将递交上市申请 3月26日，Nanoscope...

派真生物动态速览● 01、星眸生物完成数千万元人民币的Pre-A+轮融资 星眸生物完成数千万元人民币的Pre-A+轮融资，本轮融资由凯风创投领投，合肥市创新投等机构跟投。融资资金将用于开展 wAMD 管线的Ⅰ/Ⅱ期临床试验，推动 dAMD 管线的药学、临床前研究和 IIT 临床实验。作为星眸生物的战略合作伙伴，派真生物对此轮融资成功表示热烈祝贺! 02、神曦生物NeuroD1基因疗法成功实现全球首例患者给药 近日，由神曦生物(NeuExcell...