行业资讯

热点聚焦 1、武汉大学张先正团队利用口服基因编辑纳米颗粒实现结直肠癌的化学免疫治疗 2025年4月23日，武汉大学张先正团队在Nature Nanotechnology（IF=38.1）在线发表题为“An orally administered gene editing nanoparticle boosts chemo-immunotherapy in colorectal cancer”的研究论文，该研究表明肿瘤坏死因子受体相关蛋白1 (TRAP1)基因的破坏导致肿瘤细胞中亲环素D的移位，该基因编码肿瘤细胞中的线粒体伴侣蛋白。...

近日，辉大基因披露，其自主研发的直接脑内注射给药的CRISPR基因编辑疗法HG204已用于两名罕见病患儿临床治疗，临床试验研究结果积极。  ...

热点聚焦 1、国内首个鞘内给药治疗SMA的AAV基因药物启动Ⅲ期临床 近日，锦篮基因自主研发的国内首个鞘内给药AAV基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液（以下简称GC101注射液），正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准开展针对2型5q脊髓性肌萎缩症（2型SMA）的Ⅲ期关键性临床试验。此项Ⅲ期关键性临床试验，将由中国人民解放军第七医学中心作为牵头单位，联合北京、上海、深圳、武汉、苏州等全国多中心共同开展。旨在进一步验证GC101的有效性和安全性，为药物上市申请提供关键证据支持。...

2025年4月14日，本导基因宣布其研发的全球第一个青光眼基因治疗药物（BD113），由国际眼科科学院院士、青光眼领域著名专家王宁利教授和滕羽菲医生在北京同仁医院于2024年8月28日完成首例给药（图1）以及于2024年11月27日完成第2例给药。目前两例患者经过数月随访未发生与BD113相关的严重不良事件，初步显示了BD113在患者体内具有较好的安全性和耐受性。这标志我国的青光眼基因治疗走在了世界的前列，我们共同见证了这一历史性时刻！   BD113：VLP递送CRISPR基因编辑，全球FIC青光眼基因疗法...

热点聚焦 1、中国首个血友病B基因治疗药物信玖凝®（波哌达可基注射液）正式获批 2025年4月10日 ，中国上海 — 信念医药集团（以下简称信念医药）与武田中国今日共同宣布，信玖凝®（BBM-H901注射液,...

2025年4月10日 ，中国上海 — 信念医药集团（以下简称信念医药）与武田中国今日共同宣布，信玖凝®（BBM-H901注射液, 通用名称：波哌达可基注射液）已正式获得国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏症）成年患者的治疗。作为中国首个获批的血友病B基因治疗药物1，信玖凝®由信念医药研发生产，武田中国负责该产品在中国内地、中国香港和中国澳门的商业化进程。双方将整合各自资源优势，加速为患者提供突破性的基因疗法，共同开拓血友病B治疗领域新格局。 信念医药联合创始人 董事长兼首席科学家肖啸博士...

近日，Sangamo Therapeutics 宣布，已和礼来达成许可协议，授权礼来利用 Sangamo 新型专有的神经性腺相关病毒（AAV）衣壳 STAC-BBB，该衣壳已在非人类灵长类动物中显示出强大的血脑屏障穿透和神经元转导能力。   该协议授予礼来全球独家许可，将 STAC-BBB 衣壳用于一个初始靶点，并有权在支付额外许可靶点费用后增加最多四个额外靶点，以提供静脉注射的基因组药物来治疗某些中枢神经系统疾病。 根据协议条款，Sangamo 负责完成与 STAC-BBB...

会议推荐 1、会议邀请 | 派真生物诚邀您参加中国细胞生物学学会2025年全国学术大会-珠海 “中国细胞生物学学会2025年全国学术大会-珠海”将于2025年4月7—11日在广东珠海国际会展中心召开。此次会议邀请了海内外著名专家、院士以及各领域顶尖的细胞生物学学者进行大会报告，预计将有来自全国各地的2000余名代表参加会议，涵盖了细胞信号转导、细胞代谢、神经、发育、生物节律、干细胞、医学、细胞器相互作用、衰老等各个领域。 派真生物诚邀您莅临展位T6，我们将携全套技术方案与精美礼品，万分期待与您面对面深入交流！ 2、会议邀请 |...

热点聚焦 1、Nat Biotechnol | 上科大陈佳团队报道通过ADAR抑制剂的切割进行特异性和高效的RNA A-to-I编辑 2025年3月26日，上海科技大学基因编辑中心的陈佳教授团队在Nature Biotechnology期刊发表标题为“Specific and efficient RNA A-to-I editing through cleavage of an ADAR inhibitor”的研究论文。该研究主要开发了一种名为RtABE（RNA transformer adenosine base...

会议推荐 1、派真生物诚邀您参加首届粤港澳大湾区未来健康产业大会 2025年首届粤港澳大湾区未来健康产业大会”将于2025年3月28-30日在广州市南沙区正式开幕。派真生物诚挚邀请您参加大会，届时派真生物专业技术团队将携全套技术方案在A08展位恭候您的到来，期待与您面对面交流，同时我们在展位还准备了精美礼品等您揭秘！ 2、派真生物邀您参加【第6届BIONNOVA生物医药创新者论坛暨展览会】，相约上海张江科学会堂！...