热点聚焦
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本导基因BD112体内基因编辑获欧盟孤儿药资格认定
上海本导基因技术有限公司(以下简称“本导基因”)，BD112体内基因编辑疗法于2023年08月17日获得了欧盟委员会(EC)授予的孤儿药资格认定，该药拟用于治疗亨廷顿舞蹈症。
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290万美元的基因疗法首次在欧洲商业化
8月30日，BioMarin Pharmaceutical Inc.(纳斯达克：BMRN)宣布，德国一名患有严重血友病A的人接受了ROCTAVIAN®(valoctocogene roxaparvovec-rvox)的治疗，这是该基因疗法首次在欧洲商业化。
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圣诺医药实体瘤RNAi疗法1期临床成功，约74%患者获疾病稳定！
8月31日，Sirnaomics公司(圣诺医药)公布其RNAi疗法STP707治疗多种实体瘤的1期临床试验获积极结果。该试验针对患有各类晚期实体瘤且对标准疗法无反应的患者，已完成所有剂量队列给药。最新数据显示，试验中约74%的可评估患者呈现出疾病稳定(SD)的最佳反应，有数名患者依据实体瘤效应评价标准判定为肿瘤负荷量减轻。
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斯微生物LPP递送技术正式获中国授权！
近日，斯微(上海)生物科技股份有限公司(以下简称“斯微生物”)核心专利技术LPP(lipopolyplex)纳米递送平台，继欧美、日本等全球多个国家、地区授权后，正式获中国专利授权(201880001680.5)。
LPP(lipopolyplex)纳米递送平台，该平台可以通过带负电的mRNA和带正电的聚合物混合形成一种致密的核，再包裹脂质双层形成类似于病毒颗粒样的核-壳结构。双层结构的LPP递送平台优异的树突状细胞靶向性可以更好地通过抗原递呈激活T细胞的免疫反应，并能够随聚合物的降解逐步释放mRNA分子，达到更优异的药物表达效果和理想的治疗效果。目前该平台专利已经在中国，美国，欧洲，日本及中国香港等地获得正式授权，并在欧洲多个国家注册生效。是国内唯一获得国际授权的mRNA递送系统专利，也是国际上第一个经验证非LNP的mRNA递送系统。
创新突破
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派真生物AAV荣登Cell，助力新型碱基编辑工具开发！
2023年6月27日，中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组在 Cell 期刊发表了题为：Discovery of deaminase functions by structure-based protein clustering 的研究论文。
该研究创新性地运用AI辅助的大规模蛋白结构预测，建立起全新的基于三级结构的高通量蛋白聚类方法，实现了脱氨酶功能结构的深入挖掘，鉴定到完全区别于已知脱氨工具酶的全新底盘元件，并成功开发了一系列具有我国自主知识产权的新型碱基编辑工具。派真生物很荣幸能为该研究提供AAV病毒包装服务，助力新型碱基编辑工具开发。
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张学礼/毕昌昊团队开发双AAV碱基编辑疗法，治疗遗传性失明
近日，中国科学院天津工业生物技术研究所研究员张学礼、毕昌昊团队联合国家眼部疾病临床医学研究中心孙晓东团队，在 Nature Communications 期刊发表了题为：AAV-mediated base-editing therapy ameliorates the disease phenotypes in a mouse model of retinitis pigmentosa 的研究论文。
该研究利用双AAV载体递送碱基编辑器精准纠正了视网膜色素变性(RP)小鼠的单碱基突变，挽救了感光细胞，恢复了RP小鼠的视觉功能。
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来自诺奖团队，CRISPR基因编辑治疗镰状细胞病临床结果发布
2023年8月31日，圣裘德儿童研究医院等机构的研究人员在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上发表了题为：CRISPR-Cas9 Editing of the HBG1 and HBG2 Promoters to Treat Sickle Cell Disease 的研究论文。
这项1/2期临床试验表明，由Intellia和诺华合作开发的CRISPR-Cas9基因编辑疗法OTQ923.在治疗重度镰状细胞病患者表现出了安全性和有效性。
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李明/向华团队揭示CRISPR护卫RNA的全新生理功能
2023年9月1日，中国科学院微生物研究所李明团队和向华团队在 Cell Host & Microbe 期刊发表了题为：Widespread RNA-base cas regulation monitors crRNA abundance and anti-CRISPR proteins 的研究论文【2】，该研究揭示了CRISPR护卫RNA的全新生理功能。
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刘如谦团队进化出更高效、更紧凑的先导编辑器，为治疗应用扫除障碍
2023年8月31日，刘如谦团队在 Cell 期刊发表了题为：Phage-assisted evolution and protein engineering yield compact, efficient prime editors 的研究论文，对先导编辑(PE)系统进行了优化和改进，使其进化成更高效的基因编辑工具。
该研究通过噬菌体辅助进化(PACE)技术和蛋白质工程开发了先导编辑(PE)系统的改进版本。新的PE系统拥有更高的基因编辑效率，能够编辑此前难以编辑的细胞和动物器官中的DNA——包括免疫细胞和活体小鼠的大脑。此外，该系统所具有的更小、更紧凑的蛋白结构也使其更容易递送。
资本速递
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Sarepta战略投资LEXEO ，加速推进AAV基因治疗心血管病在研管线
2023年8月28日(纽约当地时间)——LEXEO Therapeutics (LEXEO)宣布完成来自Sarepta Therapeutics, Inc. (Sarepta)的战略投资，用于支持 LEXEO 腺相关病毒 (AAV) 基因治疗项目的进展。通过这项投资，两家公司将探索开发针对一系列心血管疾病的新型基因疗法候选药物。
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15亿！深圳拟设立细胞与基因产业基金！
8月30日，深圳市财政局发布了《关于公开遴选深圳市细胞与基因产业基金管理机构的公告》。
公告称，根据《深圳市人民政府关于发展壮大战略性新兴产业集群和培育发展未来产业的意见》和“20+8”产业集群“一集群一基金”战略部署，为进一步支持我市细胞与基因产业集群发展，经市政府批准，由市财政局、市科技创新委指导，深圳市引导基金牵头发起设立深圳市细胞与基因产业基金，现公开遴选基金管理机构。
03
益杰立科宣布完成2.3亿A轮融资，打造下一代基因编辑疗法
2023年8月29日，益杰立科(上海)生物科技有限公司(以下简称“益杰立科”)宣布完成3200万美元(折合人民币约2.3亿元)A轮融资。本轮融资由启明创投和奥博资本共同领投、原有投资方晨兴创投参与。本轮资金将用于两个领先项目的临床前开发和早期临床验证，公司将持续投入未来管线的研发，同时扩大领导团队建设，并对公司已建立的核心技术平台持续投入。
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5亿美元拿下首款膀胱癌基因疗法，Royalty为何偏爱上市后迟迟不开卖的它
近日，Ferring Pharmaceuticals宣布，Royalty Pharma公司将预付3亿美元，并提供2亿美元的生产里程碑付款，以获得Ferring的基因疗法Adstiladrin，用于治疗患有高风险卡介苗(BCG)无反应的非肌肉浸润性膀胱癌(NMIBC)患者，这是针对该类癌症的第一个基因疗法，于2022年12月获得FDA批准。
会议推荐
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金秋首都|派真生物邀您参加IGC 2023第七届免疫基因及细胞治疗大会
IGC 2023第七届免疫基因及细胞治疗大会将于2023年9月8-9日在北京国际会议中心隆重启幕。派真生物将携专业技术团队与高质量的产品服务亮相此次大会，届时敬请各界同仁莅临派真生物E04展位，一起交流探讨免疫基因与细胞治疗的产业转化。
点击了解会议详情：金秋首都|派真生物邀您参加IGC 2023第七届免疫基因及细胞治疗大会
参考资料
1.https://mp.weixin.qq.com/s/AJxS6hsTbRjipF_O7ztJSA
2.https://mp.weixin.qq.com/s/HJ5QYJhCtkOk7XeRi2sApQ
3.https://mp.weixin.qq.com/s/-kzFE_FfkZMQ9DDT9i-XwA
4.https://mp.weixin.qq.com/s/c5hZOcISueTi51881vvRdQ
5.https://mp.weixin.qq.com/s/pTynVd8k0cUYutlLF41_1g
6.https://mp.weixin.qq.com/s/mGv9739a_cBFBzp7NUxWcQ
7.https://mp.weixin.qq.com/s/etLzk5lIzDrCnTScaMF-_w