●派真生物动态速览●
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派真生物荣登“2023广州拟上市高企百强榜单”！
近日，广州产业研究院举办了主题为“百舸争流，强市而上”的“2023年广州拟上市高企百强榜单”发布会。众多专家学者、投资界代表、产业界代表齐聚发布会，共商产业发展，共话未来合作。凭借着良好的成长性、强大的创新力等突出表现，广州派真生物技术有限公司从众多高企中脱颖而出，荣登“2023广州拟上市高企百强榜单”。
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派真生物宣布任命隋宝全博士为质粒事业部高级总监
近日，广州派真生物技术有限公司宣布任命隋宝全博士为公司CDMO质粒事业部高级总监，全面负责质粒工艺开发与大规模生产，优化质粒GMP生产技术，加快客户产品开发速度及临床供应。
●行业动态速览●
热点聚焦
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国内首款脉络膜上腔注射给药AAV基因治疗药物完成“中国首例”受试者给药
近日, 北京协和医院眼科陈有信教授团队顺利完成了AAV基因药物AL-001治疗湿性年龄相关性黄斑变性(wAMD)国内首例受试者给药，这是国内首款通过脉络膜上腔注射(SCS)给药的AAV基因治疗药物，在wAMD治疗领域具有里程碑式的意义。本次给药由该项目组长单位北京协和医院主要研究者陈有信教授亲自操刀，SCS注射实施顺利, 术后受试者眼部及全身状况良好。
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AAV基因疗法减肥效果超过司美格鲁肽
日前，在欧洲糖尿病研究学会(EASD)年会上，Fractyl Health 公司发布了其基于GLP-1的胰腺基因治疗候选药物(GLP-1 PGTx)Rejuva®与司美格鲁肽在临床前肥胖小鼠模型中的头对头实验数据。
结果显示，在高脂饮食诱导的肥胖小鼠模型中，单次给药由腺相关病毒(AAV)递送的GLP-1 PGTx，让肥胖小鼠在第15天的总体重降低24.8%，而按10 nmol/kg/天剂量给药司美格鲁肽的肥胖小鼠的总体重降低18.4%。这一结果为单次给药GLP-1转基因胰腺基因治疗提供了进一步的证据，以克服现有的基于GLP-1类药物在2型糖尿病和肥胖治疗中面临的障碍。
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人类第二例基因编辑猪心脏移植手术完成！
近日，一名58岁名叫Lawrence Faucette的男性接受了基因改造猪心脏器官的移植手术，是全球第二例移植基因改造猪心脏的患者。FDA基于“同情使用”计划，批准了这项实验性猪心脏异种器官移植手术。9月22日，美国马里兰大学医学院(UMSOM)发布了声明，Lawrence Faucette可以自主呼吸，新的心脏在没有任何辅助设备的帮助下功能也很好。马里兰大学医学院的医生们认为，接受异种移植的患者面临的风险会更大，因此他们将对患者进行密切监测，及时发现一切不良迹象。这次通过基因编辑改造的异种器官的移植可以为患者维持多久的生命力还需要进一步的观察和研究。
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Regeneron与诺奖得主创立的Intellia再联手，看CRISPR基因编辑技术向非肝脏迈进
近日，Regeneron宣布，将扩大与Intellia Therapeutics公司现有的合作协议，以开发针对神经和肌肉疾病的基于CRISPR/Cas9的基因编辑疗法。扩大后的协议将把Regeneron的专有递送系统和抗体靶向腺相关病毒(AAV)载体与Intellia的Nme2 CRISPR/Cas9基因编辑技术结合起来。
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2023年诺贝尔生理学或医学奖揭晓，两位mRNA疫苗奠基人获奖
2023年诺贝尔生理学或医学奖于北京时间10月2日下午5点45分率先公布。此次获奖的是mRNA技术的两位奠基人——Katalin Karikó、Drew Weissman 。获奖理由：表彰他们发现核苷修饰，从而开发出有效的mRNA疫苗来对抗COVID-19.
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国家药监局：已批准100余个细胞和基因治疗产品开展临床试验
10月7日，国家药监局网站发布《关于政协第十四届全国委员会第一次会议第02469号(医疗卫生类215号)提案答复的函》(以下简称《答复》)。截至目前，国家药监局已批准100余个细胞和基因治疗产品开展临床试验，其中包括多种技术路线的个体化肿瘤主动免疫治疗产品。
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总生存率100%！罕见病基因疗法获FDA优先审评
10月2日，Rocket Pharma宣布旗下基因疗法RP-L201(marnetegragene autotemcel)用于治疗严重白细胞黏附缺陷症-I型(LAD-I)的生物制剂许可申请已获FDA受理，并被授予优先审评资格。PDUFA日期为2024年3月31日。
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神济昌华基因治疗药物SNUG01临床研究在北医三院正式启动
2023年9月22日，一项针对肌萎缩侧索硬化症(ALS，又名渐冻症)的基因治疗药物SNUG01的临床研究(IIT)项目启动会在北京大学第三医院(北医三院)成功举办。北医三院樊东升教授团队、清华大学贾怡昌实验室团队、神济昌华创始人及临床团队出席本次启动会。
创新突破
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逆转瘫痪！再生神经元恢复完全性脊髓损伤后瘫痪小鼠的行走能力
在一项新的研究中，来自瑞士威斯生物与神经工程中心、苏黎世联邦理工学院、美国加州大学洛杉矶分校和哈佛医学院等研究机构的研究人员利用位于瑞士日内瓦的苏黎世联邦理工学院校园生物技术设施的先进设备进行了深入分析，确定了哪种类型的神经元参与了部分脊髓损伤后的脊髓自然修复。
相关研究结果发表在2023年9月22日的Science期刊上，论文标题为“Recovery of walking after paralysis by regenerating characterized neurons to their natural target region”。
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2023年诺贝尔生理学或医学奖得主最新Cell发文：又一种新型的mRNA疫苗
最近，Drew Weissman研究组与Norbert Pardi研究组合作，在一项新研究中报道称，一种实验性mRNA疫苗在临床前动物模型中提供了对伯氏疏螺旋体 ( Borrelia burgdorferi )感染的保护，伯氏疏螺旋体是导致莱姆病的细菌。这些临床前动物模型的结果表明，该疫苗可以预防莱姆病的发展，并可能是减少莱姆病病例数量的有力工具。
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Cell重磅：Cas9会导致染色体丢失，诺奖团队开发改进方案，提高基因编辑的临床安全性
2023年10月3日，诺贝尔化学奖得主、加州大学伯克利分校的 Jennifer Doudna 教授，联合加州大学旧金山分校的 Chun Jimmie Ye、斯坦福大学的张元豪、宾夕法尼亚大学的 Carl June 等人，在 Cell 期刊发表了题为：Mitigation of chromosome loss in clinical CRISPR-Cas9-engineered T cells 的研究论文。
该研究表明，CRISPR-Cas9基因编辑诱导的染色体缺失是一种普遍现象，由此产生的缺陷型T细胞在适应性和增殖上具有劣势，但仍可以在体外培养中持续存在数周，这可能对临床应用产生不良干扰。此外，研究团队提出了一种新的T细胞基因编辑方案，可以减少基因编辑中染色体缺失的发生，提高临床安全性。
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上海科技大学罗振革实验室研发渐冻症基因治疗新手段
近日，上海科技大学生命科学与技术学院罗振革团队在国际学术期刊 Molecular Therapy 杂志在线发表题为“Intrathecal delivery of AAV-NDNF ameliorates disease progression of ALS mice”的研究论文，报道了一种全新的 ALS 基因治疗策略。
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Nature：新型类器官+CRISPR筛选，系统揭示影响神经发育疾病的基因
近日，斯坦福大学 Sergiu Pasca 团队(孟祥玲博士为第一作者)等在 Nature 期刊发表了题为：Assembloid CRISPR screens reveal impact of disease genes in human neurodevelopment 的研究论文。
这项研究突出了CRISPR-Assembloids平台系统地将神经发育障碍相关基因映射到人类发育并揭示疾病机制的能力。该研究揭示的数十个基因在神经发育障碍中具有类似的效果，这种通过功能来分类有缺陷的基因的方法可能会加速神经发育障碍的药物开发。
资本速递
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再生元成功收购Decibel Therapeutics，助力开发听力损失基因疗法
近日，再生元(Regeneron Pharmaceuticals)宣布，已成功完成对Decibel Therapeutics的收购，进一步增强听力损失基因疗法的开发。
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心肌病AAV基因疗法完成首例患者给药，股价上涨16%！
10月5日，基因疗法公司Tenaya Therapeutics宣布其治疗肥厚型心肌病(HCM)AAV疗法TN-201在 1b 期临床试验中完成首例患者给药。Tenaya预计 2024 年公布1b期临床试验初步数据。受此消息影响，Tenaya股价上涨16%，目前市值为1.493亿美元。
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Orchard被4.7亿美元收购，股价暴涨96%
近日，日本Kyowa Kirin(协和麒麟)制药宣布以4.776亿美元收购英国基因治疗上市公司Orchard Therapeutics，收购价格包括16美元每ADS和1美元的CVR(前提是OTL-200在美国获得FDA批准上市)。交易已获得两家公司董事会的一致批准，预计将于 2024 年第一季度完成。收购完成后， Orchard 将成为Kyowa Kirin的全资子公司。目前，Orchard的最新市值为 1.85 亿美元，股价暴涨96%。
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中因科技完成新一轮融资，深度推进眼科基因治疗药物临床和产业化进程
北京中因科技有限公司已完成新一轮融资，所募资金将用于深度推进公司药物管线的临床和产业化进程，加速推动公司自主研发的眼科基因治疗药物早日上市，改变全球遗传性视网膜变性患者无药可医的现状。此次融资由昆仑资本领投，金浦投资等共同参与。
参考资料
1.https://mp.weixin.qq.com/s/3Xi3c1jOTLeJZCJcqab4Vw
2.https://mp.weixin.qq.com/s/6vfgY8WeooP29GS3XIgcqg
3.https://mp.weixin.qq.com/s/2hBOb9KZv95bLuJ4mmiuvQ
4.https://mp.weixin.qq.com/s/aEbfZy2WRL46H5zyIGEqLQ
5.https://mp.weixin.qq.com/s/5MJu9P3dONidFesG7X_PoA
6.https://mp.weixin.qq.com/s/udydhOZoK0r0lRfgqMYq2Q
7.https://mp.weixin.qq.com/s/4qLGeNklbcUu4sHiUlSbWQ
8.https://mp.weixin.qq.com/s/urdS9Eme_azzO7UuuSXO5g
9.https://mp.weixin.qq.com/s/QaDcaIEq39A_MTHVGQNqSQ
10.https://mp.weixin.qq.com/s/gVaonXMfE4uzwSst-MQ-PA