2024年1月16日，凌意(杭州)生物科技有限公司(以下简称“凌意生物”)自主研发的I类治疗用生物制品LY-M001注射液的新药临床试验(Investigational New Drug，IND)申请顺利获得国家药品监督管理局(NMPA)的默示许可(受理号为：CXSL2300730)。派真生物对战略合作伙伴凌意生物这一重要进展表示热烈祝贺！
LY-M001注射液是中国首个自主研发，针对I型或III型戈谢病的AAV基因治疗药物。该产品使用重组腺相关病毒rAAV为载体，通过单次静脉输注给药后即可表达患者所需的葡萄糖脑苷脂酶。凌意生物开发了拥有完全自主知识产权的改良型葡萄糖脑苷脂酶基因治疗载体，可在体内长期稳定表达并降解有害糖脂代谢物，从而达到长期治疗戈谢病的目标。
由浙江大学医学院附属第一医院黄河院长牵头发起的IIT临床研究项目也已正式启动并完成首例患者给药，初步的IIT数据显示：LY-M001在有效性和安全性方面均有良好表现，无任何不良事件发生。
凌意生物创始人兼首席执行官林卿博士表示：“非常高兴我们首个创新药物LY-M001注射液IND申请获得NMPA默示许可，这一重要的里程碑是对我们团队从药物发现到临床开发卓越创新能力的肯定。LY-M001注射液的美国IND申请已于2023年12月获得美国食品药品监督管理局(FDA)受理。在注册临床阶段，我们将与临床试验机构和监管机构保持密切合作和沟通，加速推进LY-M001注射液临床研究。我们期待能够为患者提供一种更安全有效、惠及性更强的治疗选择，并继续以解决重大未满足的临床需求为目标，为医药事业的发展做出积极的贡献。”
派真生物很荣幸能够助推凌意生物的AAV基因治疗药物进展，为此项目提供了高质量的CMC服务！未来，派真生物也将在基因治疗领域继续深耕，为药物创新提供一站式CMC解决方案，助力更多优质项目推进。
关于凌意生物
凌意生物成立于2021年2月，是全球领先的单基因遗传病药物开发的领军公司。公司致力于源头创新，聚焦代谢、中枢神经系统、眼科等临床急需的疾病领域，从遗传病动物模型等关键技术入手，为患者提供一次性解决方案。
在罕见病领域，公司拥有国际一流的基因疗法发现、研究开发及产业化团队，并拥有全球领先的罕见病动物模型制备与验证平台，解决罕见病研发缺乏有效动物模型的痛点，致力于FIC基因治疗管线的研发和产业化，让基因创造价值，改善人类生命健康。
关于派真生物
派真生物(PackGene)是一家专注于重组腺相关病毒(rAAV)载体包装的CRO & CTDMO科技公司, 为细胞与基因治疗(CGT)企业的重组AAV载体药物的早期研发、临床前开发、临床试验以及药物审批，提供快速、经济、高质量、规模化的一站式CMC解决方案。自2014年成立以来，作为AAV载体CRO服务领域的引领者，派真生物已经为20多个国家的客户提供上万批次的AAV定制样品，客户涵括全球顶级跨国制药公司与各类研究机构。在CTDMO服务领域，派真生物基于包括π-Alpha™293细胞AAV高产平台和π-Omega™质粒高产平台在内的五大技术平台，以完整的质量和分析体系，为药企AAV与质粒的GMP规模化生产需求提供合规服务。
派真生物以“让老百姓用得起基因治疗”为使命，以加速创新基因药上市为己任，致力于成为全球基因药研发生产的长期合作伙伴。派真生物以创新技术作为发展的基础，以先进的载体生产技术以及突破性的载体工具两大方向为双轮驱动，来塑造派真生物在基因治疗领域CRO、CTDMO领域的国际品牌。
联系我们：
热线：400-835-0680
官网：www.packgene.cn
邮箱：bd@packgene.com
小派微信号：PackGene333
微信公众号：派真生物、派真生物PackGene