行业资讯

阿尔茨海默病（Alzheimer’s disease，AD）是一种以记忆缺陷和认知功能减退为特征的神经退行性疾病，其主要神经病理学特征为神经元外β-淀粉样蛋白（β-amyloid protein，Aβ）聚集成老年斑和细胞内高磷酸化Tau 蛋白积累形成神经原纤维缠结。已上市的常规药物只能改善AD 的临床症状，并不能有效延缓病情进展。随着对AD遗传学研究的深入，基因疗法成为当前最有希望治愈AD的治疗方法之一，其中小干扰 RNA（siRNA）基因疗法是当前的研究热点。...

新年新气象，基因治疗领域捷报频传。1月22日，信念医药的AAV基因治疗候选药物BBM-D101注射液获得了FDA的新药临床试验申请（IND）批准，治疗杜氏肌营养不良症；前一日，该AAV基因疗法的IND也已在国内获得药品审评中心（CDE）受理。1月16日，恒瑞医药子公司瑞宏迪医药的首款双靶点AAV基因治疗候选药物RGL-2201的IND已获CDE默示许可，适应症为拟治疗新生血管性年龄相关性黄斑变性。 回首2024年，是基因治疗飞速发展的一年，基因疗法凭借其独特的长期性和潜在治愈性疗效成为了最有潜力的精准医疗手段之一，也为各类难治性疾病患...

近日，四川大学华西医院生物治疗全国重点实验室宋相容研究员牵头负责的国家重点研发计划颠覆性技术创新项目“高效稳定的mRNA靶向递送系统”立项，这是我国信使核糖核酸（mRNA）领域的首批国家专项项目，也是我校华西医院首次承担此类型项目。 国家重点研发计划颠覆性技术创新项目，作为科技计划管理改革"试验田"，通过支持具有战略价值和技术突破的颠覆性技术创新，为未来产业发展注入新动力，为国家经济社会发展提供科技支撑，由京津冀国家技术创新中心管理。...

心血管疾病是全球主要致死原因。研究显示，遗传因素在其发病中发挥重要作用，并已确定多种基因治疗靶点。针对肥厚型、扩张型心肌病及高胆固醇血症等单基因遗传疾病，创新的基因治疗策略通过递送外源基因来补充因基因突变导致的蛋白质缺失，或通过基因编辑技术修复突变序列，以恢复蛋白功能。...

热点聚焦 01、患上必死绝症后，夫妻俩研究朊病毒自救，联合刘如谦开发碱基编辑疗法，有望延长50%寿命2025 年 1 月 14 日，Sonia Vallabh 和 Eric Minikel 联合刘如谦教授，在国际顶尖医学期刊 Nature Medicine 上发表了题为：In vivo base editing extends lifespan of a humanized mouse model of prion disease 的研究论文。 该研究通过体内碱基编辑，成功将朊病毒病人源化小鼠模型大脑中的致病朊病毒蛋白减少了...

2025年1月14日，REGENXBIO公司与Nippon Shinyaku（日本新药株式会社）宣布了关于AAV基因治疗领域的一项独家合作计划，旨在开发和商业化用于治疗黏多糖贮积症II型（MPS II，又称亨特综合征）的基因疗法RGX-121以及用于治疗黏多糖贮积症I型（MPS I，又称赫勒综合征）的基因疗法RGX-111。 根据合作协议，REGENXBIO将获得1.1亿美元的预付款，并有可能在达到特定里程碑时获得高达7亿美元的额外付款。此外，REGENXBIO还将从在美国和亚洲地区的净销售额中获得一定比例的专利使用费。...

席卷全球的新冠疫情带来的灾难和并发症令人记忆犹新，但令人意外的是，一些肿瘤患者在感染新冠后，肿瘤反而缩小甚至消失。早在19世纪末，纽约外科医生威廉·科利便发现，一位颈部肿瘤患者在感染严重的细菌性皮肤疾病后神奇自愈，这一现象被称之为“癌症自发消退”。事实上，几个世纪以来，由细菌、病毒等病原体感染引起的癌症自发消退现象屡见不鲜。更有趣的是，部分患者尽管没有感染病毒，但在接种疫苗后仍然出现了肿瘤自发消退的现象。这引发科学家们的极大兴趣和深刻思考：如何将病原体感染或疫苗接种后激发的免疫反应转化为一种安全有效可控的癌症治疗策略。...

热点聚焦 01、热烈祝贺金唯科完成数千万元阶段性融资，加速推进AAV基因治疗药物开发近日，成都金唯科生物科技有限公司（以下简称“金唯科”）宣布完成数千万元阶段性融资，本轮融资由武汉东湖高新股权投资管理有限公司（简称“东湖投资”）和四川创新发展投资管理有限公司（简称“川创投”）共同投资。获得本轮融资后，金唯科将加速推进AAV基因治疗管线的临床转化与商业化进程，为遗传疾病患者带去治愈希望！作为金唯科生物的重要战略合作伙伴，派真生物对此表示由衷的祝贺！  ...

 利用 CRISPR-Cas 系统进行基因组编辑，是治疗遗传疾病的有前景的途径。2023年底，美国 FDA 批准了首款 CRISPR 基因编辑疗法上市，此外，还有许多基于 CRISPR 的基因编辑疗法正在临床试验中，用于治疗多种遗传疾病，包括视网膜营养不良、血友病、溶酶体贮积病以及某些类型的癌症。 然而，源自细菌的 Cas 核酸酶的细胞和体液免疫原性，很大程度上限制了 CRISPR 基因编辑疗法的临床应用。  2025年1月2日，张锋团队在 Nature Communications 期刊发表了题为：Rational...

全球首款基于CRISPR技术的体外基因编辑疗法Casgevy的获批上市开启了基因编辑疗法的新纪元。回首刚刚过去的2024年，我国基因治疗领域也在稳步向前，尤其是基因编辑领域。并向着更为精准的基因编辑技术、适应症边界不断扩展和更具优势的体内基因编辑疗法等趋势发展，有望实现“一次治疗，终生治愈”的目标。此外，我国还出台了一系列利好政策以助力基因治疗领域的发展。基因治疗领域研发端的持续发力与利好政策的相继发布，激发了投资者对该领域的热情。据不完全统计，2024年国内基因治疗领域共发生了约41起融资事件，涉及企业共36家，已披露融资总金额超2...