行业资讯

近日，成都金唯科生物科技有限公司（以下简称“金唯科”）宣布完成数千万元阶段性融资，本轮融资由武汉东湖高新股权投资管理有限公司（简称“东湖投资”）和四川创新发展投资管理有限公司（简称“川创投”）共同投资。获得本轮融资后，金唯科将加速推进AAV基因治疗管线的临床转化与商业化进程，为遗传疾病患者带去治愈希望！作为金唯科生物的重要战略合作伙伴，派真生物对此表示由衷的祝贺！ 金唯科建立了以AAV衣壳改造、基因表达盒设计、大基因递送、基因编辑为核心的技术平台，基因治疗药物研发能力以及AAV制备技术处于国内领先水平。...

热点聚焦 01.2024 AAV领域大事件回顾：克冠达医药“国内首款AAV疫苗”获批临床试验，开启疫苗研发新纪元克冠达医药自主研发的基于腺相关病毒(Adeno-associated virus，AAV)载体技术的疫苗的新药临床试验(IND)申请于 24年初获得国家药品监督管理局(NMPA)批准。这一进展标志着我国在AAV疫苗领域迈出了具有里程碑意义的一步，实现了AAV技术在疫苗开发中的首次临床应用。  ...

2024年12月30日 —...

近年来，随着科学技术的不断进步和临床研究的深入，基因治疗在罕见病、眼科疾病以及神经退行性疾病等多个治疗领域展现出了巨大的潜力和希望。本文参考insight数据库汇集了近期三家在基因治疗领域取得重要融资进展的CGT企业动态，旨在为读者呈现基因治疗行业的最新发展态势。 01、GEMMABio 完成 3400 万美元融资GEMMA Biotherapeutics（简称 GEMMABio）宣布完成 3400 万美元种子轮融资，以用于公司运营和研发基因治疗项目。本轮由 Double Point...

热点聚焦 01、热烈祝贺 | 派真生物与微光基因达成战略合作，携手推进基因编辑与递送技术创新转化2024年12月27日，广州派真生物技术有限公司（以下简称“派真生物”）与微光基因（苏州）有限公司（以下简称“微光基因”）在广州签署战略合作签约仪式。此次合作将深度整合微光基因的基因编辑系统（enCas12Ultra）和派真生物在基因治疗载体研发与生产方面的专业能力和丰富经验，共同推动及服务基因编辑等创新疗法的发展与转化。 ...

会议推荐 01、会议邀请 | 派真生物诚邀您共赴 ICGT 2025 第八届细胞与基因治疗深度聚焦峰会ICGT 2025 第八届细胞与基因治疗深度聚焦峰会将于2025年1月9-10日在上海召开，派真生物诚挚邀请您参加峰会，届时派真生物专业技术团队将携全套技术方案在B4展位恭候您的到来，期待与您面对面交流，同时我们在展位还准备了精美礼品等您揭秘！   热点聚焦 01、潜在首款！该款AAV基因疗法完成上市申请递交，寻求加速批准Ultragenyx...

热点聚焦...

热点聚焦 1、上海交通大学医学院附属新华医院范建高教授团队完成首例基因治疗肝豆状核变性患者给药 2024年11月20日，由新华医院消化内科范建高教授作为主要研究者发起、迈威（上海）生物科技股份有限公司自主研发的MWAV201注射液在首例肝豆状核变性（HLD）成人受试者中成功给药。该临床研究是一项单中心、非随机、开放标签、单次给药的研究——“一项评估MWAV201注射液在HLD成人患者的安全性、耐受性和初步疗效的临床研究”。  ...

热点聚焦 01、Cell子刊：肝脏靶向的AAV基因治疗，递送基因持续表达近4年，且安全有效2024年11月14日，意大利那不勒斯费德里科二世大学的研究人员在 Cell 子刊 Med 上发表了题为：Multi-year enzyme expression in patients with mucopolysaccharidosis type VI after liver-directed gene therapy 的研究论文。这项针对黏多糖贮积症VI型（MPS...

热点聚焦 01、重要改革！中国首批外资企业变更执业范围，开启细胞与基因治疗领域业务新征程 11月14日，默克检测（上海）有限公司、上海药明巨诺生物科技有限公司、原启生物科技（上海）有限责任公司、芳拓生物科技（上海）有限公司、星奕昂 (上海) 生物科技有限公司、上海欧陆检测有限公司等6家外商投资企业，完成了在上海自贸区范围内开展细胞和基因外商投资企业营业执照经营范围变更工作。 02上海市首部《医疗机构使用细胞治疗药品质量管理指南》发布...