行业资讯

1999年，18岁的杰西·盖尔辛格（Jesse Gelsinger）因患有严重遗传疾病——鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症，接受了宾夕法尼亚大学詹姆斯·威尔逊（James Wilson）教授主导下的试验性腺病毒基因治疗。然而，仅仅几天后，杰西开始出现免疫系统失控和器官衰竭，并不幸离世。 这一悲剧，不仅让杰西成为了世界上第一个因基因治疗而去世的人，也中断了詹姆斯·威尔逊教授的科研事业，更让整个基因治疗领域的发展陷入停滞。...

近日，据CDE官网公示，石药集团中奇制药技术（石家庄）有限公司（以下简称“石药集团”）的SYS6020细胞注射液IND再次获受理。 据悉，SYS6020为全球首款获批临床试验的基于mRNA-LNP的CAR-T细胞治疗候选药物，其通过表达可特异性识别BCMA抗原的CAR，进而靶向识别患者体内BCMA阳性的细胞并对其进行杀灭，从而达到治疗目的。...

1、信念医药AAV基因药物BBM-H901的新药上市申请被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序 2024年8月2日，信念医药集团（Belief BioMed，BBM，下称“信念医药”）宣布：国家药品监督管理局（NMPA）已将BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请（NDA）纳入优先审评审批程序。 2、朗信生物AAV基因药物LX102临床II期完成入组 近日，朗信生物（Innostellar Biotherapeutics...

BioNTech今天公布其进行中的mRNA癌症疫苗BNT111的2期临床试验积极顶线数据。分析显示，试验达成主要终点，BNT111与再生元（Regeneron）PD-1抑制剂Libtayo（cemiplimab）联合疗法能够显著改善无法切除的晚期黑色素瘤患者的总缓解率（ORR）。公司预定继续进行试验，以进一步评估尚未成熟的次要终点。这次所公布的BNT111-01试验是一项开放标签的随机试验，旨在检视BNT111与cemiplimab各自作为单药或联合疗法，用以治疗复发、无法切除的III与IV期黑色素瘤患者的疗效与安全性，这些患者对PD...

2024年7月29日，悉尼科技大学（UTS）宣布将联合澳大利亚国家科学机构、联邦科学与工业研究组织（CSIRO）和新南威尔士大学（UNSW），共同开发用于尿路感染的mRNA疫苗。据悉，该项目已获得联邦政府医学研究未来基金（MRFF）180万澳元（约合900万人民币）的资金赞助。 尿路感染是全球普遍存在的重大健康挑战，对全球公共卫生和医疗支出产生惊人影响，有超过二分之一的女性和二十分之一的男性可能在其一生中患有尿路感染。每年约有250,000名澳大利亚人患上尿路感染，而全球约有1.5亿人受到影响。...

先导编辑（Prime Editing）系统，是美国哈佛大学刘如谦教授团队的标志性成果之一。近日，团队的高鑫博士和同事，在此基础上打造出了一款升级版基因编辑系统。 升级版基因编辑系统，能将整个基因精准地插入细胞 DNA 中的指定位置。不需要像其他基因编辑疗法那样，必须针对每种突变进行逐一修改。 通过此，高鑫等人突破了指定的浪费细胞细胞基因组大片段定点整合效率的瓶颈，也提升了大基因片段在细胞中的整合效率和精准度，为基因编辑和基因治疗带来了新的技术支持。...

行业动态速览 热点聚焦 01、辉瑞两款罕见病基因疗法获得好消息！中国区罕见病事业部迎来重大调整 近日，辉瑞公司在罕见病基因疗法领域取得了显著进展。针针对血友病B的基因疗法在获得加拿大和美国的批准后，又在欧洲获得了批准。同时，针对血友病A的基因疗法也宣布了其3期临床试验的成功。 02、国内首款！信念医药AAV基因治疗申请上市 2024年7月24日，根据信念医药官微消息，国家药品监督管理局(NMPA)已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请(NDA)。...

中国上海，2024年7月24日 —— 专注前沿基因治疗领域的创新型企业信念医药集团(Belief BioMed，BBM，下称“信念医药”)今日宣布：国家药品监督管理局(NMPA)已正式受理BBM-H901注射液用于治疗血友病B成年患者的新药上市申请(NDA)。 BBM-H901注射液是信念医药自主研发和生产的首款重磅产品，也是国内首个递交新药上市申请的针对遗传病的基因治疗药物。此次里程碑式进展，意味着该款产品有望成为中国首个获批上市的适用于血友病B的重组腺相关病毒(AAV)的基因疗法，亦有望重塑全球AAV基因治疗领域新格局。...

2024年7月22日，据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示，锐正基因(苏州)有限公司(以下简称“锐正基因”、“AccurEdit”)研发的非病毒载体体内基因编辑新药“ART001注射液”的新药临床试验(IND)申请获得批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性(ATTR)相关疾病。 据悉，ART001近期将申报美国FDA IND，有潜力成为首个中美双报的非病毒载体体内基因编辑产品。...

行业动态速览 热点聚焦 01、治疗罕见心肌病，Lexeo AAV基因疗法临床积极结果公布！ 7月15日，Lexeo Therapeutics(以下简称“Lexeo”)宣布其在研基因疗法LX2006的中期积极数据。LX2006是一种基于腺相关病毒(AAV)的基因治疗候选药物，旨在静脉注射功能性frataxin基因，用于治疗弗里德赖希共济失调心肌病(FA心肌病)。 02、恒瑞医药子公司自主研发的AAV双基因药物国内IND获受理...