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慢病毒（Lentivirus）作为基因治疗载体在医学和生物工程领域具有多项优势，这使其在基因治疗中成为常用的选择之一。以下是其主要优势： 1. 广泛的细胞感染能力 慢病毒能够感染多种类型的细胞，包括分裂和不分裂的细胞。相比其他病毒载体（如腺病毒），慢病毒特别适用于治疗那些涉及不分裂细胞的疾病，如神经系统疾病或某些心肌细胞损伤。 2. 长期稳定表达 慢病毒能够将目标基因整合到宿主细胞的基因组中，使得目标基因可以长期稳定地表达。这一特性使其在慢性病、遗传疾病等需要长期基因表达的治疗中非常有用。 3. 低免疫原性...

慢病毒包装通常包括以下几个关键步骤： 1. 质粒设计与构建 质粒设计是慢病毒包装的第一步，通常涉及以下质粒： 载体质粒（transfer plasmid）：含有目的基因（如shRNA、sgRNA、蛋白质编码基因）以及用于整合到宿主基因组中的长末端重复序列（LTR）。 包装质粒（packaging plasmid）：提供病毒结构蛋白（如Gag、Pol等）的编码信息。 包膜质粒（envelope plasmid）：通常使用VSV-G（水疱性口炎病毒糖蛋白）编码质粒，它决定了病毒的宿主范围。   2. 细胞转染...

腺相关病毒（AAV）的不同血清型在基因递送中的应用有明显差异。它们的主要区别体现在组织靶向性、免疫反应、基因转导效率等方面。了解这些血清型的不同特性有助于在基因治疗和研究中选择最合适的AAV载体。 AAV不同血清型的主要差异 1. 组织靶向性（Tropism） 不同的AAV血清型在感染不同组织时表现出明显的选择性，这种选择性由AAV的衣壳蛋白决定。 AAV1：主要靶向骨骼肌和心脏。在肌肉组织的基因递送中表现出高效的转导能力，常用于心脏疾病和肌肉疾病的研究。...

AAV2和AAV9是两种腺相关病毒（Adeno-Associated Virus, AAV）的血清型，尽管它们同属于AAV家族，但它们在体内外的特性和应用方面存在一些关键区别： 1. 组织靶向性（Tropism） AAV2：主要靶向肝脏、肌肉和中枢神经系统。AAV2是最早被广泛研究的AAV血清型之一，但它的组织靶向性相对较窄。 AAV9：具有广泛的组织靶向性，尤其在中枢神经系统中有显著的跨血脑屏障能力，可以更好地传递基因至脑、脊髓和心脏等组织。这使得AAV9在神经系统疾病（如脊髓性肌萎缩症）的基因治疗中得到了更广泛的应用。...

AAV9 是腺相关病毒（AAV）的一种血清型，广泛用于基因治疗领域，尤其在神经系统和肌肉系统疾病的基因递送中显示出优越的性能。   AAV9的特点 高效的跨血脑屏障能力 AAV9具有强大的穿过血脑屏障（BBB）的能力，这是其他AAV血清型（如AAV2）无法轻易做到的。因此，AAV9特别适用于神经系统疾病的基因治疗，可以通过静脉注射递送基因，并成功进入中枢神经系统（CNS），感染大脑和脊髓中的神经元和胶质细胞。 广泛的组织靶向性...

在基因治疗、基因编辑等生物医学领域，选择合适的病毒载体至关重要，不同病毒载体在基因递送效率、感染细胞类型、基因表达时间、安全性等方面各有特点。腺相关病毒（AAV）、慢病毒（Lentivirus, LV）、腺病毒（Adenovirus, ADV）是常用的三种病毒载体。根据不同场景，选择合适的病毒载体时，考虑的因素包括载体的特性、基因治疗目标、靶细胞类型、治疗的时效性和安全性等。下面对这三种载体进行比较，并说明不同场景的选择依据。 病毒载体比较 特性 AAV（腺相关病毒） 慢病毒（Lentivirus, LV）...

ITRs（反向末端重复序列）是生产rAAV载体所需的唯一顺式作用元件，它们位于AAV基因组的两侧，是AAV基因组自我复制的起点以及触发病毒包装的信号，在病毒的复制和包装过程中起关键作用。ITR区域的完整性对重组腺相关病毒(rAAV)的生产以及活性至关重要，缺失、突变的ITR可能导致AAV病毒产量及活性降低。本文从ITR序列结构，其在基因组复制及表达中的作用以及ITR突变、缺失对AAV的影响等方面介绍ITR基础知识，同时回顾了目前已上市AAV基因治疗产品的ITR设计。  ITR基本结构 AAV2...

慢病毒（Lentivirus）是一种重要的基因治疗载体，因其高效感染能力、能够整合入宿主细胞基因组、并实现长期稳定的基因表达，广泛应用于基因治疗和基因研究中。以下是慢病毒作为基因治疗载体的相关介绍： 慢病毒作为基因治疗载体的优势 高效感染多种细胞： 慢病毒能有效感染多种细胞类型，包括分裂细胞和非分裂细胞（如神经元、肝细胞、干细胞），这使得它在基因治疗中的应用范围较广。 基因组整合：...

在基因治疗中，腺相关病毒（AAV）作为病毒载体因其安全性、有效性和组织特异性，广泛用于多种疾病的治疗。AAV载体在递送治疗性基因方面有独特的优势，因此成为基因治疗研究中的重要工具。 AAV在基因治疗中的优势 安全性高： AAV是一种不整合到宿主基因组的病毒，避免了插入突变的风险。因此，与其他病毒载体相比，AAV具有更低的基因组突变风险。 长期基因表达： AAV感染细胞后可以在细胞核内以外显子的形式稳定存在，尤其在非分裂细胞（如神经元、肌肉细胞）中，能够长期表达治疗基因，适合需要持续治疗的疾病。 低免疫原性：...

慢病毒具有广泛的宿主范围，能够感染多种类型的细胞，包括分裂细胞和非分裂细胞。相比于其他病毒载体，慢病毒的这种独特能力使其在基因转导和基因治疗研究中极具优势。以下是慢病毒可以感染的几类常见细胞： 1. 分裂细胞 肿瘤细胞：慢病毒广泛用于肿瘤学研究，能够有效感染癌细胞系（如HeLa、A549、MCF-7等）。 转化细胞系：慢病毒常用于转染实验室中的各种常用细胞系，如HEK293T、NIH-3T3、COS-7等。   2. 非分裂细胞...