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在基因治疗和疫苗制备领域，重组腺相关病毒(rAAV)成为了一种极富潜力的载体。得益于其良好的安全性、宽泛的组织透过性以及稳定的基因表达能力，rAAV在医学研究与疾病治疗中扮演着越来越重要的角色。然而，随着对于rAAV需求的快速增长，开发有效的规模化生物包装技术以满足大量高质量病毒颗粒的需求显得尤为迫切。本文将探讨当前rAAV规模化生物包装的主要技术及其面临的挑战。 重组腺相关病毒生物包装过程一般涉及以下关键步骤：...

腺病毒载体作为一种常用的基因传递工具，在基因治疗、疫苗开发以及基础生物学研究中扮演着重要角色。它们可以高效地将基因传递到宿主细胞内，而不会整合到宿主基因组中，从而减少了基因治疗相关的风险。根据其基因组结构和生物安全性的不同，腺病毒载体可以分为几种不同的类型。 腺病毒载体的分类主要基于其基因组的删除范围，可以分为第一代、第二代和缺陷型(无助病毒的腺病毒载体)三大类：...

重组腺相关病毒(rAAV)作为一种前沿的基因传递工具，在基因治疗领域已经显示出其独特的优势。腺相关病毒是一种依赖宿主细胞辅助因子进行复制的小型非包膜单链DNA病毒。由于重组腺相关病毒(rAAV)的安全性，以及可以感染分化和未分化的细胞等特性，它在临床基因治疗中的应用变得越来越普遍。在深入研究和应用rAAV之前，了解其包装方法对于病毒的成功生产和后续研究至关重要。 rAAV包装方法的核心在于制备不含野生型AAV基因组的复制能力缺陷的病毒颗粒。这些病毒颗粒含有目的基因而无法在宿主细胞中进行复制。rAAV的包装过程通常涉及以下关键步骤：...

随着基因治疗和疫苗研发的不断推进，腺病毒载体作为一种高效的基因传递系统受到了广泛关注。腺病毒具有感染多种细胞类型的能力，并能在宿主细胞中高效表达外源基因，因此被广泛用于治疗性基因和疫苗研究。本文旨在介绍腺病毒载体的分类和包装方法，并探讨其在生物医学领域的应用及未来展望。 分类学上，腺病毒是一类DNA病毒，根据其感染的宿主范围，可以分为人类腺病毒和动物腺病毒。在基因治疗和疫苗开发中，大多数研究集中在第二代和第三代腺病毒载体上。...

随着基因治疗技术的迅速发展，腺相关病毒(Adeno-associated virus，AAV)成为最具前景的基因传送载体之一，尤其在治疗遗传性疾病方面显示出巨大潜力。AAV衣壳蛋白作为病毒颗粒的主要组成部分，不仅决定了AAV的包装效率和传递特性，同时也影响着其免疫原性和组织特异性。因此，快速和高效地分析AAV衣壳蛋白对于优化病毒载体设计和提高基因治疗药物的安全性与有效性至关重要。 AAV衣壳蛋白分析的常见方法包括但不限于以下几种： 蛋白质凝胶电泳(SDS-PAGE)...

随着腺相关病毒(Adeno-associated virus，AAV)在基因治疗领域的广泛应用，AAV滴度的准确测定变得极其重要。AAV滴度测定是指测量AAV病毒粒子的数量，通常根据病毒粒子中载体基因的拷贝数或是病毒颗粒的物理数量来进行。本文将对现行主流的AAV滴度检测方法进行概述。 实时定量PCR(qPCR)检测法...

CRISPR/Cas9技术能够精准地编辑细胞中的基因。腺病毒作为一种高效载体，可以携带CRISPR/Cas9系统进入目标细胞进行基因修饰。以下是运用腺病毒实现CRISPR/Cas9基因编辑的一般构建流程： 一、设计靶向序列 首先，根据需要修改的基因确定一个适当的靶向序列，通常为20个核苷酸长度，并确保该序列在细胞基因组中的唯一性，以减少非特异性编辑的可能性。这个靶向序列将用于指导Cas9蛋白识别并切割基因组DNA。 二、构建导向RNA(gRNA)...

腺相关病毒(Adeno-Associated Virus，缩写为AAV)是一种小型的非包膜细小病毒，属于依赖性病毒，这意味着它需要依赖另一种病毒(通常是腺病毒或疱疹病毒)在感染细胞时提供帮助才能进行复制。然而，AAV的这一特性却成为其成为基因治疗理想载体的优势，因为它本身并不导致明显疾病，并且可以在宿主细胞中长时间表达遗传物质。...

RNA干扰(RNA interference, RNAi)是一种细胞内基因表达调控机制，能够通过特异性地降解mRNA来抑制某些基因的表达。自2006年安德鲁·费尔和克雷格·梅洛因发现RNA干扰作用获得诺贝尔生理学或医学奖以来，RNA干扰技术在生物医学研究、治疗性策略开发以及作物抗性改良等方面显示出巨大的应用潜力。...

Mer酪氨酸激酶(MerTK)是属于TAM家族受体酪氨酸激酶的一种，它在调节免疫反应、促进细胞内吞和参与恶性肿瘤的生物过程中起着重要作用。因此，MerTK被认为是多种疾病，包括某些类型癌症的潜在治疗靶点。使用特定于MerTK的短发夹RNA(shRNA)来沉默其表达是一种潜在的策略，可用于研究MerTK在细胞中的功能以及作为治疗手段。...