CRISPR-Cas9基因编辑在基因功能研究、模式动物构建、基因治疗等方面应用前景广阔,尤其在在遗传病和肿瘤治疗等方面潜力巨大。但其脱靶效应是影响基因编辑临床效果的关键因素,设计开发可以进一步提升基因编辑精度的基因编辑工具具有重要应用价值。 广东轻工职业技术学院王国华团队联合南方医科大学等团队在 Journal of Biotechnology 期刊发表了题为:Deleting specific residues from the HNH linkers creates a CRISPR-SpCas9 variant with...
福建医科大学王柠教授和上海辉大基因杨辉教授合作的一篇有关探索利用超小型CRISPR-Cas12f1基因编辑器进行DMD治疗的研究进展在《遗传学和基因组学》(Journal of Genetics and Genomics)期刊发表。 该研究利用AAV9病毒递送enOsCas12f1基因编辑器,对人源DMD疾病小鼠模型3-周龄时进行肌肉注射AAV9,给药剂量5×10^11/腿(笔者注:原文是vg/per...