吕雪光/崔晓兰/林佳奇开发基于协同脂质纳米颗粒递送mRNA制备强效带状疱疹疫苗

带状疱疹由水痘带状疱疹病毒(VZV)的再激活引起,外在表现为疼痛的皮疹。虽然基于重组蛋白的疫苗具有优良的治疗效果,但由于缺乏必要的佐剂,其难以实现大批量制备。基于信使RNA(mRNA)的疫苗可以快速大规模生产,但其有效性取决于高效的递送和序列设计。 2023年12月25日,中国科学院化学研究所吕雪光、中国中医科学院崔晓兰及大连理工大学林佳奇共同通讯在Advanced Materials在线发表题为“A Synergistic Lipid Nanoparticle Encapsulating Mrna Shingles...

福建医科大: 超小CRISPR-Cas12f1治疗DMD取得临床前进展!

福建医科大学王柠教授和上海辉大基因杨辉教授合作的一篇有关探索利用超小型CRISPR-Cas12f1基因编辑器进行DMD治疗的研究进展在《遗传学和基因组学》(Journal of Genetics and Genomics)期刊发表。 该研究利用AAV9病毒递送enOsCas12f1基因编辑器,对人源DMD疾病小鼠模型3-周龄时进行肌肉注射AAV9,给药剂量5×10^11/腿(笔者注:原文是vg/per...

中山大学邓文斌课题组LNP-mRNA治疗缺血性脑卒中,促进髓鞘再生

2023年12月13日,中山大学药学院邓文斌教授课题组联合广州医科大学附属第五医院等单位在期刊Acta Biomater上在线发表了题为“Oligodendrocyte progenitor cell-specific delivery of lipid nanoparticles loaded with Olig2 synthetically modified messenger RNA for ischemic stroke therapy”的研究论文。...

Nature子刊:AAV基因治疗遗传性心脏病,即将开展临床试验

心律失常性心肌病(ACM)是一种遗传性心脏病,在全球范围内,每2000-5000人中就有1人患此病。其特征是心律失常,并可能导致心脏骤停。目前该疾病的治疗通常包括抗心律失常药物和植入型心律转复除颤器(ICD),但这些治疗方法治标不治本,并没有解决问题的根源。 心律失常性心肌病(ACM)是渐进性的,随着时间推移,越来越多的心肌组织被脂肪组织所取代,心脏功能逐渐恶化。这最终可能导致心力衰竭。在严重情况下,只能依靠心脏移植,但能够等到合适的心脏供体的概率显然非常低。因此,迫切需要开发针对ACM病因的有效治疗方法。...

专家点评Dev Cell:林照博/王皞鹏团队首次建立小鼠滋养层类器官

经过一亿多年的进化和适应,真兽类哺乳动物的胎盘已成为最多样化的器官之一。除母胎交换功能之外,近期对小鼠模型的研究揭示了胎盘的发育缺陷可严重影响胚胎发育。为了进一步探明此胎盘-胎儿轴线,对小鼠滋养层发育的调节因子进行系统筛选至关重要。然而,目前研究滋养层发育的主要体外模型是小鼠滋养层干细胞的2D分化模型,该分化模型高度倾向外胎盘锥(ectoplacental cone)谱系;此外,2D分化模型也无法得到定向分化的滋养层干细胞类型,包括祖细胞或前体细胞等等。...

Nature子刊:王永明团队进化出适用性更广的紧凑型Cas9

CRISPR-Cas9基因编辑系统已经彻底改变了我们在真核细胞中编辑基因组的能力。在这个系统中,Cas9核酸酶和sgRNA形成核糖核蛋白复合物,以搜索和切割与sgRNA 5′端互补的基因组目标DNA序列。这一过程存在一个关键限制——sgRNA对目标DNA的识别严格依赖序列下游的一个短DNA序列,即所谓的PAM序列,这限制了可靶向的基因组位点。...