5月 13, 2025
美国基因与细胞治疗学会（ASGCT）年会是全球最具影响力的基因与细胞治疗盛会之一，每年呈现数千项最新研究成果。2025年ASGCT年会将于5 月 13–17 日在美国路易斯安那州新奥尔良 Ernest N. Morial 会展中心召开，预计参会人员将超过8000人。会议内容涵盖AAV 与其他病毒载体、LNP、基因编辑、CMC 合规、AI 赋能载体开发、临床试验里程碑等等多个热门领域，将为与会者提供深入了解行业前沿动态的机会。 本文根据ASGCT会议摘要中“AAV Preclinical & Proof‑of‑Concept...
4月 30, 2025
热点聚焦 1、武汉大学张先正团队利用口服基因编辑纳米颗粒实现结直肠癌的化学免疫治疗 2025年4月23日，武汉大学张先正团队在Nature Nanotechnology（IF=38.1）在线发表题为“An orally administered gene editing nanoparticle boosts chemo-immunotherapy in colorectal cancer”的研究论文，该研究表明肿瘤坏死因子受体相关蛋白1 (TRAP1)基因的破坏导致肿瘤细胞中亲环素D的移位，该基因编码肿瘤细胞中的线粒体伴侣蛋白。...
4月 27, 2025
近日，辉大基因披露，其自主研发的直接脑内注射给药的CRISPR基因编辑疗法HG204已用于两名罕见病患儿临床治疗，临床试验研究结果积极。 ...
4月 22, 2025
热点聚焦 1、国内首个鞘内给药治疗SMA的AAV基因药物启动Ⅲ期临床 近日，锦篮基因自主研发的国内首个鞘内给药AAV基因治疗药物GC101腺相关病毒注射液（以下简称GC101注射液），正式获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准开展针对2型5q脊髓性肌萎缩症（2型SMA）的Ⅲ期关键性临床试验。此项Ⅲ期关键性临床试验，将由中国人民解放军第七医学中心作为牵头单位，联合北京、上海、深圳、武汉、苏州等全国多中心共同开展。旨在进一步验证GC101的有效性和安全性，为药物上市申请提供关键证据支持。...
4月 16, 2025
2025年4月14日，本导基因宣布其研发的全球第一个青光眼基因治疗药物（BD113），由国际眼科科学院院士、青光眼领域著名专家王宁利教授和滕羽菲医生在北京同仁医院于2024年8月28日完成首例给药（图1）以及于2024年11月27日完成第2例给药。目前两例患者经过数月随访未发生与BD113相关的严重不良事件，初步显示了BD113在患者体内具有较好的安全性和耐受性。这标志我国的青光眼基因治疗走在了世界的前列，我们共同见证了这一历史性时刻！ BD113：VLP递送CRISPR基因编辑，全球FIC青光眼基因疗法...
4月 15, 2025
热点聚焦 1、中国首个血友病B基因治疗药物信玖凝®（波哌达可基注射液）正式获批 2025年4月10日 ，中国上海 — 信念医药集团（以下简称信念医药）与武田中国今日共同宣布，信玖凝®（BBM-H901注射液,...
