行业动态速览●
热点聚焦
01、神曦生物展示原位神经再生基因疗法最新研究突破
近日，神曦生物(NeuExcell Therapeutics)在2024美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会首次展示其基于全球创新的原位神经再生基因疗法平台技术开发的针对脑卒中的NXL-001产品的最新研究突破。NXL-001成功实现大脑皮层的原位神经再生，恢复皮质脊髓束投射，并显著改善运动功能。
02、中美双报！威斯津生物EB病毒相关肿瘤mRNA疫苗IND申请获CDE受理
2024年5月14日，据国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)官网公示，由成都威斯津生物医药科技有限公司(以下简称“威斯津生物”)研发的“WGc-043 注射液”新药临床试验(IND)申请获CDE受理，成为首个完成“中美双报”的EB病毒相关肿瘤mRNA治疗性疫苗。
不久前，“WGc-043 注射液”已获得美国食品药品监督管理局(FDA)IND批件，获准开展临床试验。这也是全球首个获批IND的EB病毒相关肿瘤mRNA治疗性疫苗。
03、中美瑞康渐冻症小核酸疗法获批临床
5月15日，药品审评中心(CDE)官网显示中美瑞康RAG-17注射液的新药临床试验(IND)申请已获默示许可，拟用于治疗成人因超氧化物歧化酶1(SOD1)突变引起的肌萎缩侧索硬化症(ALS)。
RAG-17是一种靶向和抑制SOD1基因表达的双链小干扰RNA(siRNA)，多个临床前药效研究表明，RAG-17在ALS疾病模型(例如，hSOD1G93A小鼠模型)中展现出比对标药物更优异的药效。去年，RAG-17获得了FDA的孤儿药资格(ODD)认定，用于治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)。
04、本导基因携手瑞金医院完成我国首例慢病毒载体地贫基因治疗I期临床患者给药
2024年5月6日，本导基因重型地中海贫血基因补偿治疗药物BD211由上海交通大学医学院附属瑞金医院著名血液学专家陈赛娟院士团队顺利完成Ⅰ期临床试验首例患者回输。根据公开信息，这是我国首例针对地中海贫血的慢病毒基因疗法I期临床患者给药。
05、湖北省将”基因和细胞治疗策源工程，加强基因编辑等技术和产品开发“列为新质生产力重点培育
近期，湖北省人民政府办公厅发布了《关于加快培育新质生产力推动高质量发展的实施意见》，该政策共计18条。在第8条加快未来产业前瞻布局中，指出在我省具有创新优势和产业基础的重点领域，布局实施8大重点工程，“实施基因和细胞治疗策源工程，加强基因编辑、免疫治疗、生物育种等技术和产品开发。”被重点纳入其中。
创新突破
01、Science：突破血脑屏障！开发新型AAV载体，为大脑疾病基因治疗带来新选择
5月16日，博德研究所团队设计了一种新型的 AAV 衣壳 BI-hTFR1.可以与人转铁蛋白受体(TfR1)结合，有效穿过血脑屏障，将治疗性基因片段递送到人源化小鼠脑部。当研究团队将 AAV 注射到表达人源化转铁蛋白受体的小鼠血液中时，这种 AAV 在脑部的积累量比 AAV9 高 50 倍，可以递送到多个脑区中大多数的神经元和星形胶质细胞，递送基因拷贝数是 AAV9 的 30 倍。
研究人员表示，这朝着开发更有效的脑部疾病基因疗法迈出了重要一步，有望转化应用于人体发挥作用。
02、Nature子刊：北大三院杨丽萍团队发布基因编辑技术治疗结晶样视网膜变性新进展
2024年5月，北京大学第三医院杨丽萍团队在Nature子刊Nature Communications 发表了题为“In vivo genome editing via CRISPR/Cas9- mediated homology-independent targeted integration for Bietti crystalline corneoretinal dystrophy treatment”的研究论文，报告了结晶样视网膜变性(BCD)基因编辑治疗高效、安全、长期稳定的非临床研究结果，完成了BCD基因编辑治疗的概念验证。
03、Sci Adv：杨甦、李晓江团队揭示灵长类动物特有的亨廷顿蛋白降解途径
2024年5月17日，暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院杨甦、李晓江团队在Science Advances期刊上在线发表题为TRIM37 is a primate specific E3 ligase for Huntingtin and accounts for the striatal degeneration in Huntington’s disease 的论文。
通过研究与人类更加接近的非人灵长类动物，团队揭示了HD病程中纹状体神经元特异性死亡的分子机制。本项研究表明不同物种HTT蛋白的表达分布及稳定性存在差异，凸显了利用非人灵长类动物研究神经退行性疾病的重要性。
04、持续击杀肿瘤，CAR-T治疗实体肿瘤有了新突破
臧星星教授领导的研究团队经过七年时间，开发了新一代的CAR-T，对CAR结构的两个关键组成部分进行了改造，从而提高CAR-T的功能、持久性、抗肿瘤能力和安全性。根据研究团队最近发表在Science Advances上的结果，新型CAR-T在胰腺癌、肺癌和胶质母细胞瘤等多种癌症小鼠模型中表现出了显著缩小肿瘤、提高生存率的治疗潜力。
研究团队将这款靶向B7-H3抗原、并以TMIGD2作为协同刺激因子的CAR称为TMIGD2优化的强效/持久性(TOP)CAR，简称TOP CAR。
05、Science：艾滋病疫苗新希望！mRNA-LNP诱发了广泛中和抗体
2024年5月16日，MIT/哈佛大学Ragon研究所Facundo Batista、William Schief、Scirpps研究所 Andrew Ward 等作为共同通讯作者(谢振飞博士为第一作者)在国际顶尖学术期刊 Science 上发表了题为：mRNA-LNP HIV-1 trimer boosters elicit precursors to broad neutralizing antibodies 的研究论文。
该研究表明，以mRNA-LNP的形式递送初始免疫原和加强免疫原可产生持久的生发中心(GC)、体细胞超突变和抗体亲和力成熟，这表明mRNA-LNP可能是HIV疫苗开发中的有效工具。
资本速递
01、大卖50多亿！BMS的CAR-T疗法再添新适应症
5月15日，百时美施贵宝公司(BMS)宣布，美国食品药品管理局(FDA)已加速批准靶向CD19抗原的自体CAR-T细胞疗法Breyanzi ® (lisocabtagene maraleucel; liso-cel)扩大适应症，用于治疗既往接受过两种或两种以上系统疗法的复发性或难治性滤泡性淋巴瘤(FL)成年患者。这是Breyanzi第四次获FDA批准新适应症。
上市三年来，Breyanzi销售额达7.4亿美元(约53.47亿元)，这是Breyanzi第四次获FDA批准新适应症。
02、超21亿美元！武田囊获下一代阿尔茨海默病疗法
武田(Takeda)和AC Immune今日宣布就AC Immune靶向有毒形式淀粉样蛋白β(Aβ)的免疫疗法，包括用于治疗阿尔茨海默病(AD)的ACI-24.060.签署了一项总额超过21亿美元的全球独家选择和许可协议。
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参考资料
1.https://mp.weixin.qq.com/s/4v73qglje2KIFsBnJIPn7A
2.https://mp.weixin.qq.com/s/DYUJ_sxOOmV4_zK7PSMetA
3.https://mp.weixin.qq.com/s/oLqBkPinFVRpyGGgam0Mig
4.https://mp.weixin.qq.com/s/vxBTDZoknnxyJ_hBYXPadQ
5.https://mp.weixin.qq.com/s/hwiO5mYmTsNCvRgYAgxO1A
6.https://mp.weixin.qq.com/s/i1Qdi_xSw7ZevvbhHt3PZA
7.https://mp.weixin.qq.com/s/pGG8hMaTCvjgzd58yg8edg
8.https://mp.weixin.qq.com/s/NcbbgjdWpWquYrQg8qabNg
9.https://mp.weixin.qq.com/s/gaOnXciDH70sCK13yxIw3Q
10.https://mp.weixin.qq.com/s/AeNeEXGT4L6ao0kdiRmUlw