2月 1, 2024
近日，美国FDA发布两项最终版指南文件，旨在协助业界开发使用基因组编辑的基因疗法和体外制造的CAR-T细胞产品。 长达19页的基因组编辑指南文件明确了FDA对使用加速批准通道支持基因组编辑疗法开发的立场。包括FDA旗下生物制品评价和研究中心(CBER)主任Peter Marks博士在内的FDA官员已多次表示，加速批准是加快基因疗法上市的有效手段之一。 在指南中，FDA写道：“FDA支持对基因组编辑产品使用加速批准通道，并鼓励开发商尽早讨论在研产品使用这一途径的可能性，包括在临床开发早期进行讨论，提供替代终点或中间临床终点。”...
1月 31, 2024
据2024年1月29日报道，Ascidian Therapeutics宣布美国食品和药物管理局(FDA)已批准其在研RNA外显子编辑疗法ACDN-01的研究性新药(IND)申请，并授予快速通道资格。 ACDN-01是有史以来第一个临床阶段的RNA外显子编辑疗法，也是唯一针对Stargardt病遗传病因的临床阶段疗法。Ascidian预计于2024年上半年启动ACDN-01治疗Stargardt病和其他ABCA4视网膜病的1/2期STELLAR研究的患者招募。...
1月 30, 2024
热点聚焦 01、健达九州基因治疗视网膜色素变性相关盲症临床研究完成首例患者给药 2024年1月24日，健达九州宣布，旗下研发的基因治疗产品GA001在首都医科大学附属北京天坛医院成功实施首例患者给药。这标志着其在治疗视网膜色素变性相关盲症方面迈出了关键一步。派真生物有幸能够为该项目制备病毒样品，助力战略合作伙伴健达九州研发新方案，以治疗因视网膜色素变形引起的失明。 02、再次获批！凌意生物戈谢病基因治疗药物LY-M001 IND获美国FDA许可...
1月 25, 2024
随着全球基因治疗市场的高速增长，腺相关病毒(AAV)因其能长期表达、毒性低、免疫原性低、组织特异性高等优势，已成为基因治疗领域最重要的递送载体之一。经工程改造后的重组腺相关病毒(rAAV)载体被广泛用于基因疗法的研发。根据Clinical Trials.gov上统计，目前有超过380种AAV基因治疗临床项目在全球范围内开展，同时国内已有36款AAV基因治疗药物IND申报获批。本文汇总了国内2023年全年度已被申请受理与获得许可的20项AAV基因疗法临床进展。 01、合肥星眸生物XMVA09注射液...
1月 25, 2024
2024年1月22日，《自然》发布了2024年值得关注的七大技术——大片段DNA插入、人工智能设计蛋白质、脑机接口、 细胞图谱、超高分辨率显微成像、3D打印纳米材料和DeepFake检测。与往年相比，今年最大的变化在于，人工智能(AI)的进步成为许多令人兴奋的技术创新的核心支撑。 值得一提的是，高彩霞团队开发的大片段DNA精准定点插入新工具PrimeRoot入选，这也是自2018年首次评选以来，第一项来自中国学者的技术成果入选。 大片段DNA插入...
1月 24, 2024
近日，Sensorion宣布其基因疗法SENS-501在欧洲提交的临床试验申请（CTA）已经被批准，将率先在法国启动1/2期临床试验，旨在评估SENS-501在6-31个月患儿中的安全性、耐受性和有效性。未来，该疗法可能会在意大利、德国等国家开展临床试验。...
