1月 16, 2024
派真生物2023年度客户文献盘点！ 据不完全统计，截至2023年底，引用派真产品和服务的SCI文章已累计超过180篇，平均影响因子超过16分，发表在BMJ、Nature Biotechnology、Cell、Signal Transduct Target Ther、Nature Biomedical Engineering 等顶尖期刊上，涉及碱基编辑器、神经退行性疾病、肿瘤、眼科等多个研究领域，恭喜各位发表文献的老师。 ●行业动态速览● 热点聚焦 01、凌意生物针对戈谢I型的基因治疗药物LY-M001完成首例患者给药！...
1月 11, 2024
近日，外媒消息称，由Ultragenyx Pharmaceutical(Ultragenyx)分拆成立的子公司Amlogenyx即将完成5000万美元（折合人民币近3.6亿元）的A轮融资，目前已完成预期的大部分融资。 Ultragenyx因其在罕见的溶酶体贮积症方面的研发而闻名，去年，公司决定将研究焦点转向一种更为常见的神经退行性疾病——阿尔茨海默氏症。Ultragenyx公司分拆出子公司Amlogenyx，便是为了开发一种利用溶酶体酶治疗阿尔茨海默病的新型基因疗法。此次融资，将加速该疗法的研发。...
1月 9, 2024
行业动态速览● 热点聚焦 01、诺华再投Voyager，12亿美元押注AAV基因疗法的开发 2024年伊始，诺华再次与 Voyager 达成合作，诺华向Voyager支付1亿美元预付款(后续里程碑付款和特许权使用费总额高达12亿美元)，以开发亨廷顿症(HD)和脊髓性肌萎缩症(SMA)的AAV基因疗法。 02、辉瑞血友病B基因疗法获批上市，FDA审批在即 近日，辉瑞宣布，加拿大卫生部已批准BEQVEZ(fidanacogene...
1月 8, 2024
2024年1月3日，加拿大卫生部批准辉瑞公司的基因疗法Beqvez(fidanacogene elaparvovec)上市，这是一种基于腺相关病毒(AAV)载体的新型基因疗法，用于治疗18岁或以上中重度至重度血友病B成人患者，这些患者体内不带有靶向腺相关病毒(AAV)血清型Rh74亚型的中和抗体。 关于血友病B...
1月 5, 2024
诞生于2012年的CRISPR基因编辑技术，可能是21世纪以来生命科学领域最受关注的科学突破。2020年，CRISPR基因编辑技术获得诺贝尔奖的认可，而就在这个月，美国FDA批准了首款基于CRISPR的基因编辑疗法上市，用于镰状细胞病(SCD)患者。这表明了CRISPR可以真正有意义地解决患者面临的挑战性问题。...
1月 4, 2024
在过去二十年里，人类在基因治疗领域取得了一系列里程碑突破。基因治疗也逐渐成为当前最火热的治疗领域之一，特别是腺相关病毒(AAV)已成为基因治疗的首选递送载体，也被公认为目前最有前景的递送载体。 2017年12月10日，美国食品药品管理局(FDA)批准了 Spark Therapeutics 公司的基因疗法Luxturna上市，用于治疗RPE65基因突变导致的先天性失明。这也是首款获得FDA批准的AAV基因疗法，开启了体内基因治疗新时代。此后， Spark Therapeutics 被制药巨头罗氏(Roche)以43亿美元收购。...
