1月 3, 2024
2019年，才源注册合肥星眸生物科技有限公司时，他还是中国科学技术大学薛天教授和中国科学院神经所仇子龙研究员的博士研究生，研究基于CRISPR基因编辑技术的眼科疾病治疗。 2019年，也是中国生命科学领域风险投资萌芽期，此时，虽未到国内的生物科技投资元年的2020年，但已经有很多涌动的苗头了。最令人振奋的是不断有风险投资机构来找到才源，说看了他导师和他的paper，也看到他们有专利，询问他们是否要创业。...
12月 29, 2023
2023年12月26日，广州瑞风生物科技有限公司(下称“瑞风生物”)宣布β-地中海贫血基因编辑产品RM-001(HBG基因修饰的自体CD34+造血干细胞注射液)的I期临床研究顺利完成了所有患者药物回输，标志着瑞风生物开发的全球首个新靶点地贫基因药物取得阶段性临床成果，即将迈上新台阶。...
12月 29, 2023
据统计, 在全球范围内有将近10亿人口受眼部疾病困扰, 其中失明人数约有4000万, 然而在临床上, 有相当一部分致盲性的眼部疾病如X连锁视网膜劈裂症、老年黄斑变性、Leber先天性黑朦、Leber遗传性视神经病变和无脉络膜症等仍缺乏有效的治疗手段。 基因治疗是伴随着分子生物学与细胞生物学发展起来的一种新兴的治疗手段,它利用基因工程技术来修复或替换人体细胞中的异常基因，以治疗一些遗传性疾病或其他疾病。基本上，基因治疗是通过向患者体内引入健康的基因来替代有缺陷的基因，或者通过调节异常基因的表达来恢复正常的细胞功能。...
12月 27, 2023
近日，作为进口临床急需药品，眼科基因治疗药物Luxturna（路可视特纳）获批在海南博鳌何氏眼科医院进行临床应用，相关手术器械的进口也同时获批。 据了解，Luxturna是世界上第一款用于治疗已确认由RPE65双等位基因变异导致的遗传性视网膜营养不良伴视力下降，且具有足够存活的视网膜细胞患者的眼科基因治疗药物。 今年3月，在何氏眼科基因治疗临床转化研究所所长庞继景教授的帮助下，何氏眼科医生与国际眼科医生协同合作，通过该基因疗法为一名八岁视障儿童成功进行基因治疗。这是中国大陆第一例接受Luxturna基因治疗的雷柏氏先天性黑矇患者。...
12月 26, 2023
热点聚焦 01、AAV基因疗法LX2020获FDA快速通道指定及孤儿药称号 2023年12月18日，Lexeo Therapeutics宣布美国食品和药物监督管理局(FDA)已授予LX2020快速通道和孤儿药资格认定。LX2020是该公司基于AAVrh10的基因治疗候选药物，旨在通过静脉注射将功能性PKP2基因递送到心肌细胞，用于治疗由PKP2基因突变导致的心律失常性心肌病(ACM)。 02、罕见病基因疗法的曲折之路：从uniqure的AAV数据更新出发...
12月 26, 2023
近日，MeiraGTx宣布强生以高达4.15 亿美元购买其治疗X连锁视网膜色素变性(XLRP)的基因疗法botaretigene sparoparvovec（bota-vec，以前称为 AAV-RPGR）。 MeiraGTx将获得 1.3 亿美元的预付款和近期里程碑付款，以及bota-vec 在美国和欧盟首次商业销售以及制造技术转让后获得高达 2.85 亿美元额外资金。 Bota-vec是一款基于腺相关病毒载体(AAV)的基因疗法，用于治疗由眼睛特异性RPGR基因(RPGR...
