12月 26, 2023
近日，第二届LHON国际论坛成功举办，会议邀请了国际著名神经眼科专家Nancy Newman, Patrick Yu-Wai-Man等主持和讲课。会上，来自阿根廷布宜诺斯艾利斯大学的Marcela Ciccioli教授介绍了“接受NFS-01（NR082.商品名：纽惟佳®）治疗的阿根廷LHON-ND4患者的5年随访结果”。...
12月 22, 2023
2023年12月18日，Lexeo Therapeutics宣布美国食品和药物监督管理局（FDA）已授予LX2020快速通道和孤儿药资格认定。LX2020是该公司基于AAVrh10的基因治疗候选药物，旨在通过静脉注射将功能性PKP2基因递送到心肌细胞，用于治疗由PKP2基因突变导致的心律失常性心肌病(ACM)。 Lexeo Therapeutics首席执行官R. Nolan...
12月 22, 2023
2023年12月19日，UNIQURE宣布了AMT-130基因疗法治疗亨廷顿舞蹈症（HD）的最新I/II中期数据，可稳定亨廷顿病患者的症状。该临床试验正在美国和欧洲进行，招募了39名患者并进行长达30个月的随访。AMT-130受试者在运动技能、功能独立性和综合评分的评估中观察到改善的趋势。并且，AMT-130在低剂量和高剂量下仍然具有良好的耐受性和可控的安全性，神经元退化和疾病进展的测量指标NfL(神经丝轻链蛋白)均进一步下降。未来将继续跟踪这些患者，并期待明年启动监管互动。...
12月 21, 2023
自2020年CRISPR/Cas9获得诺贝尔化学奖以来，基因编辑技术在生物制药领域的发展取得了显著的进步。而Casgevy的获批更是标志着基因编辑技术已经开始在临床疾病治疗中发挥作用。 然而，CRISPR/Cas9等传统基因编辑技术仍存在一些限制和挑战，如脱靶效应、基因表达不稳定等问题。因此，寻找更精确、更有效的基因编辑方法一直是科学家们追求的目标。...
12月 21, 2023
2023年12月19日，深圳市禾沐基因生物技术有限责任公司（禾沐基因）自主研发的HGI-001注射液成功获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可。该产品的适应症是输血依赖型β地中海贫血(受理号：CXSL2300659)。 该产品通过使用自主设计的慢病毒载体，对患者造血干细胞在体外进行转导，改造后的造血干细胞在红系分化的过程中可以高效表达β珠蛋白，从而弥补基因突变造成的功能缺陷，实现β地中海贫血的功能性治愈。 关于HGI-001...
12月 20, 2023
2023年12月19日，辉大基因今天宣布，美国食品药品监督管理局(FDA)授予HG302儿科罕见病药物资格认定（RPDD），HG302是一种全新的CRISPR-Cas12 DNA编辑疗法，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）。DMD是一种致命的神经肌肉疾病，主要影响男孩，全球每5000名男婴中约有1人患有DMD。这也是辉大基因继HG004和HG204之后，第三个被授予RPDD的项目。...
