12月 20, 2023
近日，尧唐(上海)生物科技有限公司宣布，其创新体内基因编辑药物YOLT-201在浙江大学医学院附属第一医院成功完成了首例受试者给药，该药针对治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变心肌病(ATTR-CM)。 本次由研究者发起的临床研究 (Clinicaltrials.gov: NCT06082050)，是单臂、开放性、单剂量递增临床研究，其主要研究目的是确认YOLT-201治疗ATTR-CM的最佳生物活性剂量(OBD，optimal biologically active...
12月 20, 2023
近日，圣诺医药(股份代号：2257.HK)(“本公司”，连同其附属公司，统称“Sirnaomics”“Sirnaomics Ltd.”或“本集团”)宣布其子公司RNAimmune, Inc.(“达冕生物”)，一家专注于信使核糖核酸(mRNA)疫苗和治疗的领先生物技术公司，针对人类呼吸道合胞病毒（RSV）的创新型mRNA疫苗RV-1770临床试验申请（IND）已获得美国食品药品管理局（FDA）批准，拟开展一期临床研究试验。...
12月 19, 2023
派真生物动态速览● 01、喜讯连连！派真生物入选“华医榜-最具成长性细胞基因治疗CXO Top 10”和“投中榜-2023锐公司100”榜单！ 近日，广州派真生物技术有限公司(以下简称“派真生物”)连续荣登两项行业榜单，分别是由医耘科技联合品合医学、生物谷发起评选的“华医榜·2023细胞与基因治疗产业宏图榜——最具成长性细胞基因治疗CXO Top 10”，以及由投中信息发布的2023年度“投中榜·锐公司100”榜单。 02、派真生物荣获招商银行广州分行2023年“年度伙伴 薪酬福利典范企业”荣誉称号！...
12月 19, 2023
2023年12月13日，iECURE, Inc.宣布，澳大利亚TGA治疗商品管理局已批准该公司针对ECUR-506(旧称“GTP-506”)的临床试验通知（CTN）。ECUR-506是用于治疗患有鸟氨酸转氨甲酰酶(OTC)缺乏症新生儿的基因疗法。CTN批准标志着此类监管批准开始临床试验的第一步，预计2024年还将有其他批准。目前，iECURE正在为全球首次人体1/2期临床研究准备场地，并预计在2024上半年启动该研究进行临床试验。...
12月 18, 2023
2023年12月8日，美国FDA批准了首个CRISPR基因编辑疗法Casgevy上市，用于治疗治疗12岁及以上伴有复发性血管闭塞危象的镰状细胞病(SCD)患者。该疗法最初由CRISPR Therapeutics于2018年启动，此后与Vertex Pharmaceuticals合作推进。 随着Casgevy的获批上市，围绕在CRISPR-Cas9的专利争议也不得不再次被讨论。 几天后，Vertex Pharmaceuticals宣布将向张锋创立的基因编辑疗法开发公司Editas...
12月 13, 2023
40多年来，重组病毒载体一直被用于从特定病原体中传递抗原。第一个表达外源基因的病毒载体是在1972年从SV40病毒中创建的，从那时起，各种其他病毒，包括腺病毒、痘病毒、疱疹病毒、水泡性口炎病毒和慢病毒，已被设计成疫苗载体，以刺激免疫反应，对抗编码转基因产生的蛋白质。与传统的亚单位疫苗相比，病毒载体具有若干优势，其中之一是除了引发有效的抗体反应外，它们还引发对消除病原体感染细胞至关重要的细胞反应。此外，病毒载体可以在不使用佐剂的情况下诱导高免疫原性，以及持久的免疫反应-在某些情况下只需一次剂量即可。病毒载体可以被设计成将疫苗抗原传递到特...
