12月 13, 2023
九天生物(Skyline Therapeutics)在研的AAV基因治疗药物SKG0201注射液的临床试验申请(IND)近日获国家药监局批准，开展治疗I型脊髓性肌萎缩症(SMA)的I期临床试验。 SKG0201注射液是一款用于单次静脉注射给药治疗I型SMA的新一代SMN1基因替代治疗药物，创新设计的载体由独特的中枢神经(CNS)特异性启动子调控、密码子全面优化的人源SMN1...
12月 13, 2023
2023年12月8日，由南方医科大学南方医院白云分院(以下简称“南方医院白云分院”)发起，上海瑞吉康生物医药有限公司(以下简称“瑞吉康”)作为合作单位，共同申办的“基因治疗药物RJK002在肌萎缩侧索硬化症(简称“ALS”，也称“渐冻症”)患者中单次鞘内给药的一项探索性临床研究”的IIT研究(研究者发起的临床研究)项目启动会在南方医院白云分院顺利召开。...
12月 11, 2023
派真生物动态速览● 01、派真生物获国投招商独家C+轮融资，同日举办CGT行业沙龙共谋全球化布局策略 2023年12月1日，专注于基因治疗递送领域的CTDMO领军企业广州派真生物技术有限公司(以下简称“派真生物”)完成逾亿元人民币C+轮融资签约仪式，本轮融资由国投招商投资管理有限公司(以下简称国投招商)独家投资。值得一提的是，在资本寒冬下，这是派真生物今年完成的第二笔融资，不但彰显了派真生物在基因治疗递送领域的技术优势与巨大价值,也显示了资本市场对派真生物行业地位和实力的认可。 ●行业动态速览● 热点聚焦...
12月 11, 2023
关于上海市2023年度 “科技创新行动计划” 细胞与基因治疗专项项目 立项的通知 各有关单位： 根据《关于发布上海市2023年度“科技创新行动计划”细胞与基因治疗专项项目申报指南的通知》(沪科指南〔2023〕18号)要求，经申报推荐、形式审查、专家评审、立项公示等程序，现对“靶向MLKL治疗肝纤维化的基因疗法的建立及相关机制研究”等28个项目予以立项，市科委资助4430万元，其中2023年拨款3989万元。请各项目承担单位做好项目组织实施和管理工作，确保按期完成项目研究任务目标。 特此通知。...
12月 8, 2023
2023年12月6日，Voyager宣布目前已为其超氧化物歧化酶1（SOD1）突变肌萎缩侧索硬化症（ALS）基因疗法确定了候选药物。同时，该公司预计于2025年中旬向美国食品药品监督管理局（FDA）提交该候选药物的研究性新药（IND）申请。...
12月 8, 2023
D-index(学科H-index)学者排名指标，仅包括被调查学科的论文和引用值。根据官网介绍，D-index细分为化学，电脑科学，数学，法律，材料科学等26个细分领域。 本文系统地总结了生命科学领域的前20位在中国单位任职的学者，包括神经科学，遗传学，免疫学，医学，分子生物学，生物化学，微生物学，植物科学与农学等8个细分领域： 对于神经科学领域：蒲慕明，龚启勇，鲁白，臧玉峰，李晓江等人入选; 对于遗传学领域：朱健康，邓兴旺，杨焕明，张启发，金力，张国捷，张大兵，赵国屏，韩斌等人入选;...
