12月 7, 2023
近日，四川大学华西医院眼科陆方教授团队顺利完成“JWK002注射液在X连锁视网膜劈裂症受试者中的安全性和有效性的临床研究”的首例患者给药。该项研究是一项单臂、单次、单眼给药的剂量爬坡试验，主要评价基因治疗药物JWK002注射液给药后的安全性和有效性，并获得了四川大学华西医院生物医学伦理审查委员会的批准。JWK002是基于AAV载体的基因疗法，通过对靶向血清型筛选和基因表达元件等进行系统设计，可高效在视网膜细胞中恢复RS1蛋白的表达，从而改善患者的视网膜结构及功能。...
12月 7, 2023
12月5日，据CDE官网显示，尧唐(南京)生物科技有限公司(以下简称“尧唐生物”)自主研发的YOLT-201注射液获得IND受理（受理号：CXSL2300837），有望开启中国首个基于mRNA-LNP递送的体内基因编辑药物的注册临床试验。 ...
12月 6, 2023
在未来两周内，美国食品药品管理局(FDA)有三个目标行动日期(Vertex,CRISPR-exa-cel;Arcutis-Roflumilast;Optinose-Xhance)，其中包括一项可能改变行业现状的基于 CRISPR基因疗法的决定，即Vertex和CRISPR有望获得具有里程碑意义的基因疗法批准。 作为今年最受瞩目的决定之一，FDA预计将于12月8日（根据Vertex公告）公布对Vertex 和CRISPR用于治疗镰状细胞病（SCD）的基因编辑疗法 exagamglogene...
12月 6, 2023
据《21世纪经济报道》11月28日报道，北京启动大尺度对外开放，干细胞与基因疗法行业迎政策突破。 近日，国务院公布关于《支持北京深化国家服务业扩大开放综合示范区建设工作方案》(下称《方案》)的批复，指出在风险可控的前提下，推进健康医疗服务领域等5大服务业重点领域深化改革扩大开放。...
12月 4, 2023
热点聚焦 01 金唯科首个采用两质粒包装系统的AAV基因药物管线IND获受理 2023年11月30日，由成都金唯科生物科技有限公司(下称“金唯科”)自主研发的针对新生血管性年龄相关性黄斑变性(nAMD)基因治疗I类创新药“JWK001注射液”临床试验(IND)申请获得国家药品监督管理局药品审评中心(CDE)受理(受理号：CXSL2300827)。 02 ASC宣布其用于治疗A型血友病的AAV基因治疗药物ASC618已完成首例患者给药 2023年11月29日，ASC...
12月 4, 2023
近日，Cell Research 期刊公布了赛诺菲-Cell Research 2022年度杰出研究论文奖获奖论文，共3篇发表于 Cell Research 的论文获奖。 2022年度获奖论文的通讯作者 其中跟CRISPR相关的获奖论文是： 论文题目：CRISPR FISHer enables high-sensitivity imaging of nonrepetitive DNA in living cells through phase separation-mediated signal...
