10月 26, 2023
2023年10月24日，Taysha Gene在第30届欧洲基因与细胞治疗学会(ESGCT)年会上公布了其基因疗法TSHA-102在Rett 综合征中最新的临床前体外数据。体外数据表明，miRARE 控制元件响应细胞培养模型中 MeCP2 的细胞水平，下调 MECP2 转基因和蛋白质表达。此外，数据概括了新生小鼠的体内研究结果，证明 TSHA-102 调节缺陷 CNS 细胞中的 MeCP2 表达，并避免已表达 MeCP2...
10月 25, 2023
2023年10月16日，专注于罕见病的生物制药公司Ultragenyx在分析师日通过网络直播展示了其公司开发管线的最新数据，包括用于治疗成骨不全症(OI)的setrusumab;用于治疗Angelman 综合征 (AS)的GTX-102;用于治疗肝豆状核变性(WD)的UX701以及公司其他基因治疗产品。 Ultragenyx总裁兼首席执行官Emil D. Kakkis...
10月 25, 2023
2023年10月14日，专注于基因编辑技术和基因治疗药物开发、处于临床阶段的全球性生物技术公司——辉大(上海)生物科技有限公司(简称“辉大基因”)今天宣布，RNA编辑疗法HG204获得美国FDA授予的儿科罕见病资格认定(RPDD)，用于治疗一种罕见的儿童神经发育障碍疾病MECP2重复综合征(MDS)。...
10月 25, 2023
跨物种器官移植，又有新进展了! 最新一期的Nature刊载了一项关于基因编辑猪肾移植的研究。 植入这种改造肾脏的猴子，最长存活时间达到了两年。 这项研究由美国一家名为eGenesis的生物技术公司牵头，多所高校和研究机构共同参与。 研究团队敲除了会引起人类人类排异反应的基因，并引入了人类的免疫调节蛋白，得到了“人类化”的肾脏供体。 这些肾脏被植入15只食蟹猕猴(Macaca fascicularis)体内，其中有9只生存时间超过一年，最长寿的一只活了两年。...
10月 25, 2023
热点聚焦 01、Aviado启动基因疗法AVB-101的1/2期ASPIRE-FTD临床研究 AviadoBio近日宣布，它已经启动了其研究性基因疗法AVB-101的1/2期ASPIRE-FTD临床研究，旨在评估AVB-101在FTD GRN患者中的安全性和初步疗效，通过丘脑内给药，治疗患有前颗粒蛋白(GRN)基因突变的额颞叶痴呆(FTD)患者。作为一种破坏性的早发性痴呆症，目前没有缓解疾病的治疗方法。AviadoBio公司的首次临床试验启动也表明了，将致力于为FTD等神经退行性疾病患者开发和提供潜在的变革性基因疗法。...
10月 24, 2023
近日，基因治疗公司Rocket Pharma宣布其基因疗法RP-L201用于治疗严重白细胞黏附缺陷症-I型（LAD-I）的生物制剂许可申请已获FDA受理，并被授予优先审评资格。PDUFA日期为2024年3月31日。 ...
